2025云顶新耀mRNA创新技术平台研发日：“双轮驱动”升级，自研AI+mRNA平台新突破，驱动价值增长

云顶新耀（HKEX 1952.HK）是一家专注于创新药研发、临床开发、制造和商业化的生物制药公司，近日成功举办“2025云顶新耀mRNA创新技术平台研发日”，系统集中展示了云顶新耀自主研发的AI+mRNA技术平台的最新进展，以及基于该平台开发的肿瘤及自身免疫疾病领域核心管线，标志着“双轮驱动”战略的进一步深化与升级。

本次研发日集中展示了云顶新耀自主研发的mRNA技术平台及其在肿瘤和自身免疫疾病领域的三款核心产品管线，包括：通用型现货肿瘤治疗性疫苗EVM14、个性化肿瘤治疗性疫苗EVM16，以及自体生成CAR-T项目。

云顶新耀已构建国际领先的、完全整合且本地化的AI+mRNA平台，并在此基础上多路径推进mRNA肿瘤药物研发。EVM16基于AI驱动的第三代“妙算”新抗原算法，针对患者特异性突变设计mRNA序列，通过LNP递送激活T细胞免疫，已在小鼠黑色素瘤模型中验证疗效并展现与PD-1抗体联用具有协同作用，IIT研究已于2025年3月完成首例患者给药，初步研究结果，显示即使低起始剂量也能激发晚期肿瘤患者特异性T细胞反应，具有良好的免疫原性。EVM14靶向5种肿瘤相关抗原，适用于多种鳞癌，临床前研究发现其具备诱导免疫记忆、降低肿瘤复发的潜力，正同步推进中美双报。

自体生成CAR-T项目也已在人源化小鼠与非人灵长类（猴）模型中验证有效，具备现货型、无需淋巴耗竭、剂量可控等优势，展现了开发用于肿瘤及自身免疫疾病的潜力，体现公司从“授权引进”向“自主创新”的转型升级。

云顶新耀首席执行官罗永庆表示：“当前，大多数抗肿瘤疗法尚难以建立持久的免疫记忆，对降低复发风险作用有限。许多中晚期可切除肿瘤患者即使接受手术、化疗和/或免疫治疗，仍可能在2至3年内发生复发转移。而mRNA疫苗具有诱导免疫记忆的潜力，有望有效预防肿瘤的复发与转移，已在该领域展现出突破性成果。

近期，国际顶尖学术期刊《Nature》和《Science》相继发表了mRNA个性化肿瘤疫苗和自体生成CAR-T疗法的研究成果，证实mRNA个性化肿瘤疫苗与PD-(L)1抑制剂、化疗联合方案，可显著降低可切除I-III期胰腺癌患者术后长期复发风险。而自体生成CAR-T，在人源化小鼠肿瘤模型中可快速、深度清除肿瘤细胞，为治愈肿瘤及难治性自身免疫疾病带来了全新可能。

CAR-T及mRNA等核酸药物的出现，标志着生物制药进入细胞及基因药物时代。mRNA疗法将催化新的医学革命，未来前景巨大。生物医药的变革，从最早的传统小分子药物到小分子靶向药、大分子靶向药物，再到细胞治疗，如今，mRNA技术正成为催化新的医学革命的催化剂，前景巨大。

mRNA技术集合了软件式平台、通用型生产平台的优势，具备覆盖从肿瘤到自免、代谢性疾病、传染病、罕见病等多种难治性疾病的药物开发能力。作为基因技术，mRNA技术可将药物开发从“分子筛选”转变为“信息设计”，实现了“信息即药物”，可利用人体自身生成药物，使人体成为为自身生产药物的“智能工厂。”

作为全球少数拥有全流程、自主可控mRNA技术平台的生物制药公司之一，云顶新耀已构建了一个涵盖抗原设计、序列优化、递送系统到规模化生产的完整产业链平台，并成功实现临床验证。通过第三代AI算法的加持，我们显著提升了mRNA的表达水平，为mRNA肿瘤疫苗的开发奠定了坚实基础。

云顶新耀的mRNA平台已在新冠疫苗的开发中得到临床验证，其研发的PTX-COVID19-B疫苗在与辉瑞/BioNTech的Comirnaty疫苗头对头的全球II期临床研究中，在免疫原性方面，接种两剂PTX-COVID19-B疫苗的374例受试者中，2周后产生的中和抗体滴度GMT与Comirnaty相比达到统计学非劣效；此外PTX-COVID19-B总体耐受性良好，安全性和耐受性与Comirnaty相似。

我们已与全球Top 20药企广泛建立接洽，BD策略聚焦通过国际伙伴资源推动创新药全球布局。同时期待通过云顶新耀自主研发的mRNA技术平台，推动肿瘤及自身免疫疾病治疗产品管线的持续突破，为癌症治疗带来真正的改变，不仅延长患者的生命，更切实提升他们的生活质量。”

云顶新耀首席科学官杨炜博士表示：“我们很高兴展示云顶新耀自主研发的AI+mRNA技术平台所取得的最新进展。作为mRNA疫苗开发的关键递送载体，云顶新耀已建立并持续优化自主的LNP（脂质纳米颗粒）递送技术平台，特别是在可电离脂质和隐形脂质方面都有专利布局。公司拥有丰富的内部专有脂质库（超过500种），可覆盖疫苗及自体生成CAR-T等多类项目的需求。多轮体内研究验证了平台在有效性、安全性及耐受性方面的良好表现，并具备可调控的肝脏及肝外靶向递送能力，支持“被动”与“主动”靶向策略，实现组织与细胞的特异性递送。该平台不仅可实现规模化生产，还拥有强大的知识产权组合，为持续创新奠定坚实基础。

临床试验项目EVM16CX01是EVM16开展的首次人体试验，旨在评估EVM16注射液单药和联合PD-1抗体治疗在晚期或复发性实体瘤受试者中的安全性、耐受性、免疫原性及初步疗效。当前临床试验初步数据显示，EVM16即使在低起始剂量下也能在晚期患者中引发良好的免疫原性，激发特异性T细胞免疫反应，充分验证了自主开发EVER-NEO-1 AI算法的可靠性。

云顶新耀基于自主研发的靶向LNP（tLNP）系统开发的自体生成CAR-T项目已取得多项临床前验证成果。在非人灵长类动物（猴）模型中，展示出较高的T细胞的转染率、良好的CAR的表达以及优异的B细胞的清除效果。

在EVM14的全球多中心I期临床试验中，我们将采用队列内交错剂量递增设计，旨在以最短时间确定EVM14作为单药治疗及联合免疫检查点抑制剂疗法中的II期推荐剂量。该研究将覆盖鳞状非小细胞肺癌、头颈部鳞状细胞癌及食管鳞状细胞癌三大瘤种，主要观察终点为安全性和耐受性，同时也将初步评估其在晚期肿瘤患者群体中的抗肿瘤疗效。合作的临床试验中心包括美国MD Anderson癌症中心和中国上海市胸科医院等。”

EVM14 C101 I期临床试验即将启动，预计于2025年第三季度完成首例患者入组。云顶新耀嘉善工厂已于2025年6月9日顺利放行首批GMP临床试验样品，预计将于8月中旬运抵美国各临床研究中心。

自主研发：已构建完全整合的AI+mRNA平台

云顶新耀是业内极少数拥有完全整合的AI+mRNA平台技术的公司。目前，云顶新耀已成功将经过临床验证的自研mRNA平台本地化，构建了一个涵盖从抗原设计、mRNA序列优化、LNP递送技术到产业化生产的端到端全产业链平台，已实现了从靶点筛选、序列设计到递送优化以及生产的效率跃升。

云顶新耀的mRNA平台已在新冠疫苗的开发中得到临床验证，其研发的PTX-COVID19-B疫苗在与辉瑞/BioNTech的Comirnaty疫苗头对头的全球II期临床研究中，在免疫原性方面，接种两剂PTX-COVID19-B疫苗的374例受试者中，2周后产生的中和抗体滴度GMT与Comirnaty相比达到统计学非劣效；此外PTX-COVID19-B总体耐受性良好，安全性和耐受性与Comirnaty相似。

自研的第三代AI mRNA序列算法可筛选出高表达的mRNA序列。通过AI建模实现专有mRNA序列设计算法，从最初的第一代算法优化密码子使用，实现序列合成及生产风险最小化，发展到第二代算法实现密码子和RNA二级结构共同优化，到目前实现了第三代的UTR (非翻译区)和CDS (编码序列)共同优化的AI评分模型。AI技术赋能的第三代算法模型实现了靶蛋白表达水平大幅提升。

作为mRNA疫苗开发的关键递送载体，云顶新耀已建立并持续优化自主的LNP（脂质纳米颗粒）递送技术平台，特别是在可电离脂质和隐形脂质方面都有专利布局。公司拥有丰富的内部专用脂质库（超过500种），可满足疫苗及体内CAR-T等多个项目的需求。多轮体内研究验证了平台在有效性、安全性及耐受性方面的良好表现，并具备可调控的肝脏及肝外靶向递送能力，支持“被动”与“主动”靶向策略，实现组织与细胞的特异性递送。该平台不仅可实现规模化生产，还拥有强大的知识产权组合，为持续创新奠定坚实基础。

基于这一具有自主知识产权的mRNA技术平台，云顶新耀正多路径开发肿瘤及其他治疗性的mRNA药物，且拥有这些产品的全部知识产权及全球权益。公司目前正在研发多个mRNA肿瘤治疗性疫苗药物，包括个性化肿瘤疫苗（PCV）、肿瘤相关抗原（TAA）疫苗、免疫调节肿瘤疫苗、自体生成CAR-T等。

mRNA个性化肿瘤治疗性疫苗EVM16

EVM16是一款云顶新耀自研、AI算法驱动识别肿瘤新抗原的新型mRNA个性化肿瘤疫苗。根据每位患者特有的肿瘤细胞突变，使用自主研发且具备自我迭代能力的EVER-NEO-1“妙算”肿瘤新抗原AI算法系统，识别出具有较高免疫原性潜力的肿瘤新抗原，并设计出编码数十种肿瘤新抗原的mRNA疫苗。EVM16通过脂质纳米颗粒（LNP）递送系统在体内进行高效的抗原呈递，激活患者自身的新抗原特异性T细胞免疫，进而达到杀伤肿瘤细胞和治疗癌症的目的。

在此前的临床前研究中，EVM16在多种小鼠模型中都激发出了强烈的新抗原特异性T细胞免疫反应，在小鼠黑色素瘤B16F10模型中实现了显著的肿瘤生长抑制。云顶新耀自研的EVER-NEO-1“妙算”肿瘤新抗原人工智能AI算法系统不仅能识别出绝大多数已被报道的肿瘤新抗原，还识别出了多个之前未报道的肿瘤新抗原，并且在多个独立验证研究中展现出与行业领先算法相当或更优的新抗原预测能力。临床前数据还证明了EVM16与PD-1抗体联用后具有协同抗肿瘤效果，支持个性化肿瘤疫苗与免疫检查点抑制剂在临床中的联用。

在临床前安全性评估试验中，EVM16也展现了良好的安全性。这些结果综合说明，EVM16注射液免疫原性强、安全性良好，和免疫检查点抑制剂联用有望给肿瘤患者带来更多临床获益。

作为云顶新耀自主研发的首款个性化mRNA治疗性肿瘤疫苗，EVM16 IIT研究已在今年3月于北京大学肿瘤医院顺利完成首例患者给药。该临床试验初步数据显示，即使低起始剂量也能激发晚期肿瘤患者特异性T细胞反应，具有良好的免疫原性。

mRNA通用型现货肿瘤治疗性疫苗EVM14

通用型现货肿瘤治疗性疫苗EVM14是一款靶向5种肿瘤相关抗原的通用型的现货肿瘤治疗性双价疫苗，拟用于鳞状细胞癌，包括非小细胞肺癌、头颈癌等多种鳞癌的治疗。肿瘤相关抗原疫苗具有无需进行HLA筛选、现货、对比个性化肿瘤新抗原疫苗生产成本更低，以及能够适用于多瘤种等优势。

EVM14在临床前试验表明，在小鼠中诱导了剂量依赖性的抗原特异性免疫应答，并在多个小鼠同源肿瘤模型中显著地抑制了肿瘤生长。同时，EVM14能够诱导免疫记忆，展现出有效降低肿瘤复发及转移的能力。此外，研究还证明了EVM14与免疫检查点抑制剂（ICI，如PD-1或PD-L1抑制剂）的联用可以显著增强抗肿瘤活性，支持在临床上对联合用药的探索。

EVM14是云顶新耀首款自研进入国际临床阶段的mRNA肿瘤治疗性疫苗。在今年3月，EVM14新药临床试验申请获得美国食品药品监督管理局（FDA）的默示许可，标志着云顶新耀在mRNA技术领域实现了从基础研究到全球化临床转化的关键突破。公司计划于今年第三季度向中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）递交EVM14的临床试验申请。

今年6月，云顶新耀嘉善工厂已顺利完成通用型的现货肿瘤治疗性疫苗EVM14项目首批临床样品的放行。该批样品将用于支持云顶新耀在中美两地开展EVM14的临床试验，为管线后续推进与商业化奠定了坚实基础。

自体生成CAR-T项目

自体生成CAR-T疗法相比传统CAR-T疗法具备多重优势，有望有效应对后者所面临的诸多挑战。该疗法为现货型产品，可实现大规模生产；患者接受治疗前无需进行淋巴耗竭化疗；其药代/药效学（PK/PD）特征可预测且剂量可调整；同时，整体质量更可控。

云顶新耀基于自主研发的靶向LNP（tLNP）系统开发的自体生成CAR-T项目已取得多项临床前验证成果。公司已建立一种稳定的偶联方法，确保偶联效率的一致性和高效性；并筛选出可有效引导CAR在T细胞中特异且高效表达的靶向分子。在人源化小鼠肿瘤模型中，该疗法已实现有效的肿瘤细胞清除；在非人灵长类动物（猴）模型中，也已验证T细胞的高效转染、CAR的表达以及B细胞的清除效果，潜在开发用于肿瘤及自身免疫疾病。

“双轮驱动”模式全面升级

作为推动企业持续增长的核心战略之一，云顶新耀加速推进“双轮驱动”模式的全面升级：一方面，通过License-in模式实现自我造血，夯实持续增长基石；另一方面，以自主研发平台不断突破，打开长期增长空间。依托高效运营的商业化平台，公司聚焦未被满足的临床蓝海领域，持续引进差异化产品并快速实现市场转化，三款商业化产品依嘉®、耐赋康®、维适平®（伊曲莫德）预计峰值销售额分别可达15亿元、50亿元和50亿元人民币，为公司带来稳健的现金流和确定性价值。

同时，除了肿瘤治疗性疫苗，公司还通过自研的mRNA平台积极开发体内生成CAR-T疗法，并加快推进拥有全球权益的EVER001的全球临床布局，持续释放平台潜力。通过兼顾成长确定性与长期价值增长空间，云顶新耀正不断夯实在全球创新药市场打开的竞争优势。