日前，施维雅旗下全球首款IDH双靶点抑制剂Vorasidenib在北京作为临床急需进口药品准予先试先行，正式落地北京天竺综合保税区，并可在指定医疗机构用于救治IDH突变型弥漫性脑胶质瘤患者。随着首批患者在首都医科大学附属北京天坛医院以及中国医学科学院北京协和医院接受这款创新药物的治疗，Vorasidenib在北京已经进入临床应用，丰富了IDH突变型弥漫性脑胶质瘤的用药选择，从而为更多患者争取宝贵的治疗时间和希望。
作为全球首款IDH双靶点抑制剂，Vorasidenib是近20年来IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗领域的首个创新靶向药物。继2024年8月6日在美国获批上市后，Vorasidenib分别在加拿大、澳大利亚、以色列、瑞士、阿联酋获批上市。2024年11月24日，Vorasidenib落地海南博鳌乐城先行区并实现“亚洲首用”1。本次Vorasidenib落地北京，受益于“临床急需进口药械审批绿色通道”这一的创新政策，即加快引进境外上市、但尚未在中国批准上市的治疗手段和技术，大幅缩短患者用药等候时间，并让患者同步享受全球医疗科技的最新成果。
施维雅中国总经理Manuel RUIZ表示：“继博鳌乐城之后，Vorasidenib借助早期准入政策创新落地北京并开始服务患者，让我们感到非常自豪。施维雅始终将患者置于首位，不仅加速引进全球领先、填补临床空白的创新药品，以满足患者临床急需，而且持续探索早期准入路径和场景，以提升患者对创新药品的可及性。目前，通过早期准入政策为患者提供创新药物的进程已经开启了第一步。未来，我们将继续向提供先行政策的地区提出申请，扩大早期准入创新药物的可及范围，更加广泛地惠及患者。”
破局治疗困境 创新靶向药物带来新希望
由于脑胶质瘤的发病、进展及治疗副作用都可能涉及脑部功能区，患者往往面临致死率高、致残率高、复发率高的困境2。在目前针对胶质瘤有限的治疗方式中，外科手术无法完全切除肿瘤，放化疗则可能对患者身体或多个领域的神经认知功能产生长期严重副作用。即使采用手术切除、同步放化疗和辅助化疗的综合治疗，仍有90%以上的胶质瘤患者出现复发和进展3。
值得注意的是，IDH突变型弥漫性脑胶质瘤患者中位发病年龄40岁左右4，他们正值壮年，既是家庭的“顶梁柱”又是职场的“中坚力量”，但是患者术后大多存在不同程度的生理功能和社会心理方面的障碍，比如记忆缺陷、运动障碍、失语、焦虑和抑郁等，不但限制了患者日常活动和社会参与度，而且严重影响了患者及其家人的生活质量。
尽管胶质瘤的发病机制尚不明确，但是已确定IDH突变是胶质瘤的重要致病基因，并且在胶质瘤的发生和发展中起着至关重要的作用。目前，2024美国国家综合癌症网络（NCCN）指南、中国抗癌协会脑胶质瘤整合诊疗指南（2024版）已更新，针对IDH突变型WHO2级少突胶质细胞瘤和星形细胞瘤的患者，推荐IDH抑制剂用于术后辅助治疗5,6。
"先行先试"助力加速 临床急需用药直达患者
作为全国首家依托空港口岸设立的综保区，北京天竺综合保税区形成了以跨境医药贸易为特色的健康医疗服务全产业链布局。凭借成熟的综合通关服务、全球航线网络及绿色通道政策，北京天竺综合保税区建立了覆盖罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的“白名单”制度，为罕见病药物、临床急需药械等提供一站式服务。
得益于“临床急需进口药械审批绿色通道”以及“罕见病药品保障先行区”，北京市已经累计获批临床急需药品进口23个品规（含20款罕见病药品）7，有效实现从“人等药”到“药等人”的转变。其中，Vorasidenib属于首批准予进口的临床急需抗肿瘤药品，目前已在首都医科大学附属北京天坛医院“脑胶质瘤前沿创新治疗（CURE）联合门诊”、中国医学科学院北京协和医院神经外科门诊进入临床应用8,9。
同时，2025年度北京普惠健康保新版特药清单自6月10日起正式执行，其中北京天竺综合保税区引进的包括Vorasidenib在内的5款海外特药已纳入报销范围10。参保人在北京市内定点医疗机构即可享受北京普惠健康保的一站式特药报销服务，从而进一步提升患者治疗体验及获得感，助力改善生存获益。
关于施维雅
施维雅是一家由非盈利性基金会管理的国际制药集团，期望为患者和世界可持续发展带来意义深远的社会影响。凭借独特的管理模式，在确保独立运营的同时，施维雅能够以发展的眼光充分践行长期使命，专注实现患者需求，将企业利润 100%投入到长期创新突破。
基于心血管与代谢疾病及静脉疾病领域全球领先地位，施维雅通过整合式创新策略持续推动慢性病治疗变革，并将提升患者治疗依从性置于战略核心。为实现"罕见肿瘤治疗领军者"目标，施维雅深度布局肿瘤领域，将近 70%的研发预算投入到肿瘤领域，依托精准医学开发高效疗法。
继肿瘤治疗领域的成功，施维雅决定进军神经科学领域，并将其作为未来集团持续增长的动力。目前，施维雅专注于少数神经退行性疾病，通过精确的患者分析使得通过精准医疗提供靶向治疗反应成为可能。为推动所有人以较低的成本享有高质量的医疗服务，集团依靠其在法国、东欧及巴西等市场的强大品牌集群的影响力，提供一系列覆盖大多数病症的优质仿制药。在所有这些领域，集团将患者的声音置于药物生命周期的每个阶段。
施维雅总部位于法国，业务遍及全球近 140 个国家和地区。在 2023/2024 财年，拥有逾 2.2 万名员工，实现收入 59 亿欧元。
参考文献：
1 全球首款IDH双靶点创新药Vorasidenib，在四川大学华西乐城医院“亚洲首用”. 链接：https://mp.weixin.qq.com/s/BIU9kbrzmGix4C5aPb32dg
2 中国抗癌协会脑胶质瘤整合诊治指南（2022精简版）Chin J Clin Oncol 2022. Vol. 49. No. 16.
3 Wang X,et al. Cell Death and Disease. 2021 Mar 19;12(4):299.
4 Ostrom QT, Price M, et al. Neuro Oncol. 2022 Oct 5;24(Suppl 5):v1-v95.
6 NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology-Central Nervous System Cancers(2024 Version Ⅱ)[DB/OL]. http://www.nccn.org.
7 北京“两区”建设五年来，共推动17款创新药获批上市.链接：https://www.bjnews.com.cn/detail/1750340196129788.html
8 绿色通道引进胶质瘤创新药物 “治愈”（CURE）门诊如虎添翼.链接：https://www.bjtth.org/Html/News/Articles/213307.html
9 北京协和医院“快速”获得针对IDH突变型脑胶质瘤靶向治疗新药Vorasidenib院内处方资质.链接https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MjM5NjMzNzM0OA==&mid=2651239244&idx=1&sn=2cf5ca2a270342afe72333a2c180254e&chksm=bc015c67a44432a8116ec37358923ada530f3ba9728eba8d2b964d334eccaaf7145d33f77b95&scene=27
10 “普惠健康保”特药增至121种 5款海外药可在京报销.链接：https://www.beijing.gov.cn/fuwu/bmfw/sy/jrts/202506/t20250611_4110731.html