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新获批适应症基于RATIONALE-309研究结果，该研究证明无进展生存期取得了具有统计学显著性的改善
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这是百泽安®今年在欧盟获批的第二项适应症
美国加州圣卡洛斯——百济神州有限公司（纳斯达克代码：ONC；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤治疗创新公司，今日宣布欧盟委员会（EC）已批准百泽安®（替雷利珠单抗）联合吉西他滨和顺铂用于不适合根治性手术或放疗的转移或复发性鼻咽癌（NPC）成年患者的一线治疗。鼻咽癌是一种罕见癌症，恶性肿瘤细胞在鼻咽部，即鼻腔后方的咽喉上部形成1。
意大利米兰IRCCS基金会国家癌症研究所头颈癌肿瘤内科主任Lisa Licitra教授表示：“替雷利珠单抗联合化疗的适应症在欧洲获批，对于复发或转移性鼻咽癌患者来说意义重大。鼻咽癌是一种罕见且极具挑战的疾病。得益于RATIONALE-309研究取得的积极成果，我们获得了一项有力的新疗法，它不仅能够延缓疾病进展，更能帮助患者延长生命。此次获批为那些迫切需要更有效治疗方法的患者带来了新希望和经过临床验证的治疗选择。”
此次鼻咽癌适应症获批是基于RATIONALE-309（NCT03924986）研究的结果。该研究是一项双盲、安慰剂对照、多中心3期研究，263例患者被随机分配接受替雷利珠单抗联合吉西他滨和顺铂或安慰剂联合吉西他滨和顺铂治疗作为初始治疗。在首次预设的期中分析时达到了研究主要终点，替雷利珠单抗显著延长了意向性治疗（ITT）人群的无进展生存期（PFS）（风险比[HR] 0.52 [95% CI：0.38，0.73] p<0.0001），疾病进展或死亡风险降低了48%。替雷利珠单抗联合化疗组中位PFS为9.2个月，而安慰剂联合化疗组为7.4个月。
额外12个月随访更新分析显示，有效性结果与期中分析结果一致。总生存期（OS）获得了具有临床意义的持续改善，替雷利珠单抗联合化疗组中位OS为45.3个月，安慰剂联合化疗组为31.8个月。
替雷利珠单抗联合化疗总体耐受性良好，未发现新的安全性信号。汇总安全性数据包括3,900多例患者，按照批准的给药方案接受了替雷利珠单抗单药治疗（n=1,952）或联合化疗治疗（n=1,950）。替雷利珠单抗联合化疗最常见的3级或4级不良反应（≥10%）为中性粒细胞减少症、贫血、血小板减少症。
百济神州高级副总裁实体肿瘤首席医学官Mark Lanasa医学博士表示：“替雷利珠单抗此前在欧盟获批用于治疗广泛期小细胞肺癌患者，此次又获批用于治疗鼻咽癌，这凸显出我们将这一免疫疗法广泛应用于多种实体瘤的强劲发展态势。随着替雷利珠单抗在欧洲覆盖肺癌和胃肠道癌适应症，以及在全球获得100多项监管批准，我们正不断朝着为全球更多患者提供创新疗法的这一宏伟目标迈进。”
替雷利珠单抗已在欧盟获批的适应症包括：用于符合条件的胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌患者一线治疗；用于不可切除的食管鳞状细胞癌（ESCC）患者一线治疗；用于既往接受过含铂化疗的ESCC患者二线治疗；用于广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者的一线治疗；三项非小细胞肺癌（NSCLC）适应症，涵盖一线和二线治疗。
关于鼻咽癌（NPC）
鼻咽癌是一种头颈部肿瘤，起源于鼻咽部，即连接鼻腔和咽喉通道2。鼻咽癌可分为不同病理亚型：角化鳞状、非角化、基底细胞样鳞状3，由于其解剖位置较深，早期症状轻微且不典型，因此确诊时往往达到中晚期4。鼻咽癌全球每年约有13.3万例新发癌症病例和8万例死亡病例，且呈现独特地区分布特征，主要分布在亚洲5。鼻咽癌5年总生存率约为63%，但晚期患者生存率会降至49%6。
关于百泽安®（替雷利珠单抗）
百泽安®是一款具有独特设计的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）抗程序性细胞死亡蛋白-1（PD-1）单克隆抗体，能够以高亲和力和特异性与PD-1结合；其设计旨在最大限度减少与巨噬细胞中Fcγ受体的结合，帮助人体免疫细胞识别并杀伤肿瘤细胞。
作为百济神州实体瘤产品组合的基石药物，百泽安®是已在多种肿瘤类型和疾病领域中显示出潜力。其临床开发项目迄今已在35个国家和地区开展了70项试验，包括21项注册性研究，入组约14,000例患者。目前百泽安®已在全球46个国家和地区获批，并已惠及150多万例患者。
关于百济神州
百济神州是一家注册地位于瑞士的全球肿瘤治疗创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。通过在血液学和实体肿瘤领域丰富的产品组合，以及强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线，致力于为全球更多患者全面提升药物可及性和可负担性。在全球六大洲，我们拥有超过11,000人的团队。
*本材料中提及的适应症信息仅针对国外市场，全球不同国家/地区的适应症获批情况不一，处方信息请参考各地批准的药品说明书；本材料仅在于向公众传递疾病相关知识及医药前沿信息，非广告用途，不构成对任何药物的商业推广或对诊疗方案的推荐，亦不能代替医疗卫生专业人士的意见，如有任何问题请向医疗卫生专业人士咨询。
参考资料
1. National Cancer Institute at the National Institutes of Health. Nasopharyngeal Cancer Treatment (PDQ®)–Patient Version. https://www.cancer.gov/types/head-and-neck/patient/adult/nasopharyngeal-treatment-pdq
2. Cleveland Clinic. Nasopharynx. https://my.clevelandclinic.org/health/body/22376-nasopharynx.
3. American Cancer Society. What Is Nasopharyngeal Cancer? https://www.cancer.org/cancer/types/nasopharyngeal-cancer/about/what-is-nasopharyngeal-cancer.html
4. Wei, X., et al. (2024) Nasopharyngeal cancer risk assessment by country or region worldwide from 1990 to 2019. BMC Public Health, 24, 1931. https://doi.org/10.1186/s12889-024-19228-9
5. Yang, Y., et al. (2023) Tislelizumab plus chemotherapy as first-line treatment for recurrent or metastatic nasopharyngeal cancer: A multicenter phase 3 trial (RATIONALE-309). Cancer Cell, 41(7): 1061–1072.
6. American Cancer Society. Survival Rates for Nasopharyngeal Cancer. https://www.cancer.org/cancer/types/nasopharyngeal-cancer/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html