美国FDA新任局长马蒂·马卡里（Marty Makary）博士在上任100天之际发表文章《100 Days of Change-Modernizing the FDA for a Healthier America》，希望进一步推动美国药品监管现代化转型。这位直言不讳的局长开篇指出：“FDA的监管体系已经严重落后于时代。一个新药平均需要10年时间和超过10亿美元才能上市，这种低效率让我们的孩子继续成为发达国家中最不健康的一代。”
呼吁FDA精简官僚程序
自2025年4月1日就任FDA局长以来，马卡里博士在百日任期内掀起了一场旨在加速创新药物上市、强化监管透明度、推动技术现代化的系统性改革。他提倡大幅减少药物研发中的动物实验、为科学审评团队配备先进AI工具。
在谈到药品审批改革时，他批评现有制度：“FDA堆积如山的文书要求和重复性试验不仅浪费时间金钱，更可怕的是它们往往不能提供额外的安全保障。有些申请材料竟然长达数十万页！这些繁文缛节最大的受益者是谁？是那些靠解读监管要求谋生的咨询顾问。”
他宣布的试点项目将审批时间压缩至1-2个月。或许该试点将从细胞和基因治疗（CGT）开始。因为6月5日，FDA举办的细胞和基因治疗圆桌会议上，多位行业专家呼吁 FDA 放宽对基因治疗早期临床试验的监管。为实现这一高效审批目标，制药企业需在临床试验完成前提交新药申请的核心材料，使审评人员能够提前开展对生产工艺和拟定标签等内容的审查工作，待最终试验结果出来即可快速完成审批流程。
应对国际竞争时，他认为美国因流程冗长正失去研发投资，这些创新正流向中国、澳大利亚等审批高效国家。他呼吁FDA精简官僚程序。
美国FDA新局长Marty Makary博士今年5月在白宫（图片来源:Anna Moneymaker/GETTY IMAGES)
推动类器官芯片替代动物研究
关于饱受争议的动物实验问题，他表态说：“要求对已在欧洲安全使用的药物重复进行动物测试，这简直是对科学的侮辱。动物实验在1930年代或许是金标准，但现在是2025年了。”
他透露FDA正在大力推广类器官芯片等替代技术，并强调：“我们要做的不是跟随潮流，而是要重新引领全球监管科学的发展方向，将推动FDA以引领者而非跟随者的姿态迈入现代化监管的新时代。”
积极而又审慎的拥抱AI
在谈到人工智能技术（AI）在FDA监管工作中的应用时，马卡里局长展现出了极大的热情。“我们正处在一个监管科学的革命性时刻，"他在文章中强调，“AI技术将彻底改变我们过去70年来一成不变的监管模式。”
他特别指出，FDA正在部署的AI审查工具，已经能够将某些审批环节的效率提升300%。“这不是未来愿景，而是正在发生的现实。“他以药物审评为例，FDA的AI系统可以在一小时内完成过去需要数周时间的手工数据核对工作，这让FDA的审评人员能够把宝贵时间用在真正需要专业判断的关键问题上。”
最近，FDA完成首个人工智能辅助科学审查试点，并推出内部生成式AI工具“Elsa”，可自动生成审评报告初稿、标注关键数据矛盾点，并将审评人员从重复性工作中解放。据测试，Elsa使单药审评效率提升40%，错误率降低至0.3%以下。
拓展阅读
对于AI在临床试验中的应用，局长充满期待：“想象一下，通过构建‘合成对照组’，我们可能将某些临床试验的规模缩减80%，同时获得更可靠的数据。这不仅意味着研发成本的大幅降低，更重要的是能让急需治疗的患者更快获得新药。”他透露，FDA正在与多家科技公司合作开发专门的AI模型，用于评估新型基因疗法的安全性。
在药品安全监测方面，传统的药品不良反应监测系统就像是用望远镜寻找针头。而现在，FDA的AI系统可以实时分析数百万份电子病历，在问题刚出现苗头时就及时发现。他举了一个的例子：上周，FDA的AI系统从一个看似普通的皮疹报告中，发现了某种降压药可能存在的严重副作用，而传统方法可能需要6个月才能注意到这个信号。
不过，局长也强调了对AI应用的审慎态度：他认为，必须明确，AI是工具，不是裁判。最终的决策权永远在FDA的专家手中。在这场AI革命中，FDA不仅要当参与者，更要成为引领者。
面对改革阻力，马卡里局长展现出坚定的决心：“改变确实艰难，我此刻比任何时候都深切体会到这一点。但FDA的同事给了我莫大信心——他们中太多人渴望打破官僚主义的枷锁。”在文章结尾，他总结道：“美国之所以能成为生物医学的全球领导者，正是因为我们敢于创新。如果我们重拾这种精神，就一定能继续领跑未来。”
马卡里的百日答卷，为FDA的现代化转型奠定了基调，也为全球医药监管提供了“美国方案”的范本。