据新闻稿，Sarepta停止了几个项目的开发，其中包括大多数正在开发的针对肢带型肌营养不良（LGMD）的基因疗法。取而代之的是，Sarepta正优先考虑其管线中的siRNA项目，适应症包括强直性肌营养不良症1型、特发性肺纤维化、亨廷顿病、脊髓小脑性共济失调2型和面肩肱型肌营养不良症。
另外，作为重组计划的一部分，Sarepta计划裁员500人，占其员工总数的36%。
Sarepta采取的一系列措施预计每年将为其节省约4亿美元。
Sarepta此次启动重组计划是因为FDA要求在Elevidys的标签中加入急性肝损伤和急性肝衰竭的黑框警告，Sarepta已同意此项变更。重组计划发布后，Sarepta的股价不跌反涨，对于投资者而言，Elevidys的黑框警告意味着没有出现最糟糕的情况——撤市。
Elevidys 是该公司已获批用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的基因疗法。此前，曾有两名十几岁的患者在接受Elevidys治疗后两个月内出现急性肝功能衰竭而死亡。
拓展阅读
6月第二例患者死亡消息被披露后，Sarepta在美国暂停了Elevidys针对不可行走患者的药物供给。
Sarepta希望可以通过免疫抑制剂sirolimus来控制肝毒性，正在寻求FDA的批准。与此同时，Sarepta还自愿停止了一项针对DMD的名为ENVISION的Ⅲ期试验。
Sarepta还公布了2025年第二季度的财务业绩。该公司预计产品总净营收将达到5.13亿美元，其中包括来自Elevidys的2.82亿美元。与第一季度的6.115亿美元和3.75亿美元相比，有明显的下降。