• 尽管尚无完全依赖AI证据批准的药物，但AI在替代动物实验、加速临床试验等已展现出潜力；而要获得监管认可，必须通过可靠、准确、可重复的AI模型。
• 在产业界，AI的应用已从工具升级为实际解决方案，但在前沿科学和复杂决策中仍需审慎使用。
• 当下希望发展AI的药企需要整合分散的IT团队，避免重复投入。需要明确的是，AI始终是辅助角色，最终决策仍取决于人。
AI的话题方兴未艾。各国监管部门如何构建对AI生成数据的信任机制，规避AI幻觉或错误输出带来的风险？监管部门如何结合AI在药物创新应用的特点，制定一套科学、实操的技术指南？企业应如何合理规划并布局AI部门，同时建立与监管机构的高效沟通机制？在由研发客、上海市生物医药科技产业促进中心与太美医疗科技联合主办的“AI赋能药品监管与临床试验高峰论坛”上，与会专家就上述问题展开讨论。
研发客出版人兼总裁 戴佳凌
“AI已成为药物研发、临床试验和监管审评的重要赋能工具，正在重塑行业格局。研发客将持续关注这一变革性趋势，为行业传递最新AI创新理念。” 研发客出版人兼总裁戴佳凌为论坛作开幕致辞。
太美医疗科技总经理 万韫鋆
中国生物医药产业正经历着从“跟跑”、“并跑”向部分领域“领跑”的关键跃升。在临床研究阶段，如何提升效率、降低成本、保障质量、加速患者招募与精准入组，始终是行业亟待解决的核心课题。
太美医疗科技总经理万韫鋆女士致辞时说：“太美医疗科技聚焦生命科学数智化，AI是太美的核心战略之一。公司自主研发的文思智能平台，为临床研究提供端到端的AI解决方案，涵盖从智能方案设计、风险预警、数据管理与洞察、文件管理直至智慧临床运营等全流程环节，这标志着对传统临床研究范式的深度重构，有效提升试验效率与质量，加快新药上市进程。”
肖申：AI如何平衡创新与风险把控
前FDA资深临床审评员、礼邦医药首席科学官肖申博士最近演讲的题目几乎都跟AI监管有关。他认为，监管常常滞后于行业发展，因为它需要在充分证据上制定决策，对于AI的运用也如此。
前FDA资深临床审评员、礼邦医药首席科学官肖申博士
当前，AI在药物研发的应用存在明确的监管边界。以靶点发现和候选药物筛选为例，这些环节如果运用了AI技术（如AIDD），并非监管部门审评的重点。但在非临床或临床研究环节，企业如果使用AI模型，则受到监管机构的评估审查。“监管的核心在于确保药品的安全、有效和质量可控。”
肖申提醒，当前FDA最关注AI审评的两大问题是AI模型的可解释性和算法的公正性，如何让监管机构信任AI得出的结论，是AI应用中的关键挑战。“医生们常问：这个试验结果是怎么得出来的？如果连研发人员和审评机构都解释不清楚，怎么让临床医生和患者相信AI的结论？”
2025年1月， FDA发布了首个专门针对AI在药物和生物制品开发中应用的指南草案《关于使用AI支持药品和生物制品监管决策的考量》（Considerations for the Use of Artificial Intelligence to Support Regulatory Decision-Making for Drugs and Biological Products）。FDA新任局长马蒂·马卡里（Marty Makary）博士在其任期100天之日再次强调FDA将加大AI运用。
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肖申认为，目前FDA对AI的探索仍处于早期阶段。例如，AI或可减少部分动物实验（如缩短毒理研究周期），但尚不能完全替代；通过运用AI分析自然病史数据，可能缩小临床试验规模；AI在药物不良反应预测模型的构建中也展现出重要的应用价值。
“企业开发AI模型必须注重两点：需要精准定义AI在药物开发中的具体作用环节；应尽早与审评机构对接，明确数据要求。” 肖申提醒说。
在模型训练方面，FDA的指南提出了多项要求，包括学习方法、防止过拟合和欠拟合、训练超参数等。肖申认为，“学习方法决定了如何运用数据构建模型，以保证模型输出的数据可靠。”常见的学习方法包括有监督学习、无监督学习、半监督学习、自监督学习和强化学习。
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模型验证是监管部门关注的另一个重要环节。企业不仅要建立模型，还要证明模型的可靠性。模型验证需要考虑数据的独立性、数据收集处理和存储控制、数据漂移及预测细节的一致性。数据漂移包括特征漂移、标签漂移和概念漂移，是监管部门在评估产品模型时重点关注的问题之一。
中国政府部门也高度重视AI在药品创新中的应用。例如，今年4月，工业和信息化部等七部门联合印发《医药工业数智化转型实施方案（2025-2030年）》，提出到2027年实现数智化转型重要进展、2030年规上医药企业基本全覆盖的目标，重点围绕数智技术赋能、转型推广、服务体系建设和监管提升四大方向推进14项任务，包括研发智能医药产品、打造标杆应用场景、完善标准体系及探索智慧监管等，并聚焦智能装备、工业软件研发及41个典型场景落地，同时强化政策、人才和合作支持，以推动医药工业全链条智能化升级。
总结来看，AI模型在药物开发中的应用需关注数据质量，模型的验证、可解释性，是否可持续监测，以及可行度和透明性。此外，伦理和数据保密性问题也是需要关注的方面。“AI的应用将越来越广，但监管也将越来越严格。”肖申说。
鲍远松：云计算视角下的AI应用
阿里云上海大区解放方案总经理鲍远松从云服务商的视角，介绍了AI在医药领域的实践与未来。当前，AI大模型的应用正迅猛发展，已全面渗透制造业的每一个环节。生物医药作为知识密集型行业，更是成为大模型应用的热土。
例如，阿里云与当年中山大学合作，通过学习模型“LucaProt”，分析了全球10,487份生物环境样本，发现了180个RNA病毒超群，为当年疫情防控提供了科学依据。
阿里云上海大区解放方案总经理 鲍远松
在药企运用AI落地的路径上，他认为规划应该“谨慎而系统”，AI要与企业现有业务和管理体系融合，通过反复论证应用场景，解决模型的不可解释性难题，并依托工程化实践和持续完善来确保AI落地的成功与效率。
他介绍了两种落地范式：一是以通用模型为主的开发方式，其速度快、门槛低、成本优，适合药企快速验证AI；二是以自有模型为中心的开发路径，更适用于对模型精度有极高要求的企业。这些企业通过选择强大的基础模型，打造出贴合自身需求的精准模型。
鲍远松还分享了AI在生命科学落地的案例，如蚂蚁支付宝健康应用等，为企业落地AI大模型提供了全方位的技术支撑。
陈涛：整合原有IT、数字化部门
对于像武田制药亚太生物医药研发数字化科技负责人陈涛博士而言，AI并非新鲜事物。他介绍了AI的发展历程从早期机器学习、深度学习逐步演进至如今的大模型时代——应用层面不断拓展，功能日益强大。
武田制药亚太生物医药研发数字化科技负责人陈涛博士
陈涛说，在临床开发全生命周期中，AI项目的推进必须明确目标，紧紧围绕临床试验的关键环节设定KPI，如每年IND、NDA的数量、各临床阶段的项目数量等，以确保AI项目的针对性和实效性。在当前企业现金流趋紧、投资谨慎的背景下，注册策略中的同步递交成为了降本增效的关键。对于跨国公司而言，全球同步开发和申报能力的重要性凸显，对于本土企业，未来也需要满足这一高标准。
在临床开发的关键路径中，从立项到执行，涉及医学团队、数统团队、临床运营团队、注册团队等多个部门，均存在诸多痛点，而AI技术提供了优化和改进空间。例如，在临床文档处理方面，AI能大幅提升翻译和撰写效率。“然而，复杂内容的撰写和翻译仍需大模型的反复调优和后续算法的优化。”
陈涛还提到了DCT的推广情况。尽管疫情期间DCT得到了广泛应用，但疫情过后推进效果不佳。原因在于患者培训意愿低，更倾向于到医院面见医生；部分可穿戴设备用户体验差，数据传输不稳定。他认为，未来若要推进DCT，需要加强患者教育，提升用户体验，加强与临床试验各方的合作。
在执行上，陈涛强调了组织重构的重要性。需要明确临床试验所有部门在AI项目上的角色，整合原有五花八门的IT部门、数字化部门、AI部门及新成立的智能部门、临床运营数字化创新部门等，避免职责不清和扯皮现象。同时，要找到项目管控与业务层面的平衡点，确保AI项目的顺利实施。
陈涛对未来AI在药物开发中的应用做了美好畅想。他希望未来能有高质量的国内影像学、生物学、组学（Omics）等数据，形成数字孪生体，开展虚拟临床试验。结合模型预测临床用药效果，将有望加速药物研发和临床进程，为患者带来更多福祉。
庞帅：周而复始的不断训练AI模式
恒瑞医药临床运营总监 庞帅
恒瑞医药临床运营总监庞帅介绍了AI+数字化在临床研究中的应用。恒瑞医药在临床运营中面临试验数据量庞大、海量文档管理难、临床运营的执行标准和效率需要提高等痛点。为解决这些问题，恒瑞开展了一系列数字化及AI落地工作。
“恒瑞在临床研究中一个重要目标是实现信息一体化，将运营平台与内部多个系统对接，以便精准抓取运营中的进度和质量数据。”庞帅说。
比如说，项目管理系统（CTMS）在运营数据分析中非常重要。不同系统生成的方案号可能不一致，给数据分析带来不便。CTMS系统作为恒瑞研发项目管理系统，确保项目号在不同系统中的一致性，并实现分子信息等数据的打通。此外，药物管理系统也与CTMS对接，通过CTMS预测项目数量和入组受试者数量，可提前安排药品生产工作。
在AI应用方面，恒瑞首批选择的场景是TMF管理。
“TMF文件具有标准化和高重复性特点，非常适合AI技术应用。恒瑞采用TMF模板制定公司自定义文档清单，包含200多种文档类型。AI应用主要体现在文档智能分类归档和智能QC。当文件上传至系统后，大模型会调用该文件，判断文档类型并检测是否存在质量问题。”
恒瑞使用几万份文件对AI模型进行训练，并不断调优。未来若识别质量不理想，还将引入多模态技术。“恒瑞已积累了百万级的TMF文件，将持续训练AI模型，相信未来AI技术将明显提高研发效率。”
总结数字化运营平台建设经验，庞帅认为，企业首先深入了解自身体系和标准，选择适合自身公司流程和体系的AI模型和技术。其次明确公司考核指标，确定AI在哪些指标上能助力运营。最后的调试是关键环节，要持续收集基础数据，适配各部门的考核要求，选择合适的AI工具做调试。
“通过这种周而复始训练的过程，找到最适合的数字化和AI模型，推动公司不断前进。”庞帅说。
陆一鸣：AI要解决临床研究的实际问题
太美医疗科技全球研发负责人 陆一鸣
“太美医疗科技自2013年成立以来，始终围绕客户需求和痛点，不断推进数字化软件、AI产品与服务的演进，而非盲目追求数字化或AI技术的堆砌。”太美医疗科技全球研发负责人陆一鸣在演讲中阐述了太美对AI在临床研究中应用的思考。
陆一鸣说，AI赋能不仅限于工具层面，更重要是通过AI解决临床研究中的实际问题。早在2020年，太美便开始了人工智能的研究，并在平台产品和服务中融入AI，比如AI辅助阅片和QC、化验单自动识别和数据上传、数据逻辑核查、智能报表等等，以提升临床研究的效率与质量。
随着大语言模型和生成式AI的快速发展和应用渗透，太美在2025年初，推出了文思AI平台，这是一个医药行业垂直领域的AI技术平台，旨在通过AI增强SaaS、AI智能体、AI赋能服务三大方面，为临床研究提供端到端的整体解决方案，让AI的效能在临床研究全程充分释放，提高新药研发的整体效率和成功率。
文思AI平台的构建基于数据层、语言层、行动层的DLA框架。数据层以太美数千个项目的运营和经验积累，为模型训练提供了有力支撑。语言层则注重理解临床研究上下文语境中的用户需求，提供更为精准的交互体验。行动层方面，文思AI平台具备端到端完成任务的能力，能动态调优和学习，以适应不同试验场景的需求。
圆桌讨论：监管和临床研究需要怎样的AI
从左到右为程书彦、肖申、沈一峰、陈杰、孙兴、蒲志宏
在圆桌讨论环节，勃林格殷格翰亚洲区数字试验负责人程书彦担任主持人。他以脱口秀风格巧妙串联全场讨论，展现了超强的控场艺术与专业魅力。以下是嘉宾精彩观点。
肖申博士：
监管确实是一个严肃且重要的话题。监管部门的一句话或一个文件，可能对一个企业产生巨大影响。例如，一个新药获批可能使公司市值翻5~10倍，而一个不利的决定可能导致公司破产。因此，监管需要慎重，但也不能滞后于开发。但监管绝不是抑制创新，相反是在保证风险和获益的情况下促进公众健康。
AI在FDA的引入将大大加速审评进程。我记得刚进FDA时，IND、NDA和BLA的审评资料全是纸质的，办公室里堆满了厚厚的文件。而现在，所有资料都电子化了，而AI的引入将进一步加速这一过程。
虽然监管部门相对保守，但也在快速与工业界交流、协作与发展，反过来，监管部门还会制定指南，引领行业创新和规范发展。例如，基因测序技术在早期阶段曾受到强烈质疑，但随着生物标志物研究的深入，测序技术不仅得到了认可，还推动了靶向治疗的快速发展，使精准医疗成为现实。监管机构、企业和学术界的合作是推动技术发展的关键。我们需要提供数据来说服监管，证明AI模型可以取代动物实验、缩短临床试验的时间、减少临床受试者数量等。
沈一峰教授(上海市精神卫生中心药物临床试验机构办公室主任、主任医师)：
原来作为听众，我希望听到更多生动的案例，说明AI在临床试验中的不可替代性。尽管AI技术已在医学影像分析领域（如组织切片、病理学图像、磁共振成像等）展现出巨大价值，然而，在精神神经类疾病药物临床试验领域，由于主要疗效终点多依赖于主观临床评定量表，且受试者个体差异性较大，AI技术的应用在该领域相对较低。
我认为，AI的背后全是人工，这一点必须明确。无论AI如何发展，最终决策还是由人做出。引入AI助手可以提高效率，但如果AI可能取代人的岗位，就会引发相关人员的抵触情绪。例如，我们曾尝试建立一个临床试验药物管理的智能化解决方案，但发现智能机械臂虽然高效，却无法取代人的角色。最终，我们决定让AI负责记录，而人负责管药和拿药。
再举一个例子，精神科医生不喜欢花大量的时间和精力撰写病历，因为病历全是八股文，需要记录大量细节。我们尝试用AI将访谈录音转换成符合要求的病历，但发现仍需大量人工纠错和编辑。因此，AI在落地时，需要解决人类不擅长、不喜欢或不想干的事情，才能获得广泛接受。
陈杰博士（太美智研医药首席科学官）：
AI想要在监管决策中起到关键证据的作用，还有一段路要走。虽然AI可以挖掘深层次的信息，但医学、生命科学领域有太多未知，AI的不确定性较高、其过程的透明性和结果的可解释性较低。因此，全球监管机构对AI的应用保持审慎推进的原则。
从生物统计学的视角来看，AI在临床试验的各个方面都大有用途，如精确定义患者入排标准、帮助筛选中心、根据成功的案例优化临床试验设计、中心化临床试验监察、数据管理和分析、真实世界数据治理、合成对照臂等关键环节展现。
以试验设计为例，当研究涉及30个协变量且每个变量采用二分位时，其可能的组合数量将达到约10.7亿多种。传统的统计方法难以在此高维空间实现全局最优解，而基于机器学习算法可以最大限度的给出最优化的设计（如使用最小的样本量、尽可能早地得出阳性结果等）。另外，在真实世界研究中，特定的机器学习算法（如强化学习）能够通过高效探索参数空间，根据患者现在的特征和疾病状况以及以往的治疗史，通过强化学习得出最优的动态治疗方案，从而为患者的最佳获益而需要的系列治疗提供参考。这种计算效能和探索维度上的优势，为精准医学的发展奠定了基础。
各国监管机构（如美国FDA、中国NMPA）也正在探讨如何用AI原理支持药物研发和监管审批。虽然目前还没有监管机构完全采纳AI产生的证据作为关键证据而获批的药物，但我们已经看到AI在支持临床研发中的诸多应用。例如，FDA已经应用AI在非中心化临床试验中获取数据、且正在探索用AI辅助审批，EMA也开展了基于AI/机器学习算法对预测协变量调整的项目等。总之，随着对AI技术的不断深入探讨和应用，相信其在药物研发和精准医疗领域大有可为。
孙兴博士（信达生物高级副总裁兼生物统计与信息部负责人）：
信达生物在推进AI应用时，也遇到了落地难等类似问题。公司老板去年年底提出推进智能化发展，但发现与想象的不大一样。后来，我们决定从小事做起，一步一个脚印，推进AI应用。
以临床研究文档管理为例，虽然文件归类、统计报告撰写等流程性工作技术门槛相对较低，但传统人工处理需要消耗大量工时。我们通过部署自然语言处理（NLP）和智能文档处理（IDP）系统，实现了自动化报告生成，动态图表优化，智能分类归档，大大提高了效率。这些重复性工作适合AI处理，而统计师、临床专家则能专注于方案优化、敏感性分析等高价值工作。
因此，我认为，AI应用应从小处着手，快速迭代。不要一开始就追求复杂、高大上、投入巨大的系统和项目，而是先解决实际问题，再逐步扩展。
蒲志宏（百利天恒信息副总裁）：
在AI技术应用上，比如我们观察到自然语言处理技术在合同审核和文档自动化生成中已取得进展，便通过微调通用大语言模型，成功开发出适合本企业的专业化的合同智能审核系统，大幅提升了合同审核效率。
然而，在智能辅助决策这一应用场景，AI仍面临重大挑战。以销售业绩预警分析为例，当需要AI系统对销量下滑进行根因分析并提供决策建议时，由于涉及多维变量（市场因素、竞品动态、内部运营等）的复杂交互作用，现有模型难以准确识别关键驱动因素，甚至可能产生幻觉输出错误结论。更关键的是，决策实施后的效果追踪尚未形成有效闭环。
尽管如此，我们依旧认为智能辅助决策类应用具有重要的战略价值。展望未来，建议建立闭环机制：当管理层将AI辅助制定的决策下发执行时，应系统性地收集业务端的执行数据，并反馈至模型进行持续调优。这种增强型闭环学习有望逐步提升AI在复杂决策中的可靠性。
程书彦总结说，从药物研发注册来看，AI在信息检索与整合上展现出巨大价值。与传统搜索引擎（如Google/百度）相比，基于自然语言处理的智能检索系统能够将大幅提升文献调研效率。然而，在涉及前沿科学问题或复杂监管决策时，仍需保持审慎态度。
他以FDA对PD-L1抑制剂的最新审评标准演变为例。初始基于KEYNOTE-042等临床试验数据，将PD-L1表达≥1%作为用药阈值。但后续研究表明，在PD-L1表达<1%的亚组中疗效未达预期。这种涉及多维生物标志物动态评估、亚组分析和获益-风险评估的复杂决策，当前AI系统仍难以准确解读监管机构审评逻辑的细微变化，因此，在高度复杂的监管决策场景中，AI更适合作为辅助工具而非决策主体。
最后，论坛嘉宾们展望了未来五年AI在监管和临床应用方面有哪些可能突破的领域。
肖申：
我认为，未来五年AI在监管审批领域将取得积极结果。通过小步慢跑的方式，AI将带来效率提升和成本下降。同时，AI在研发创新环节的具体应用值得所有新药研发人员探索、学习、实践。
沈一峰：
我同意肖博士的观点。AI在临床试验效率提升方面已有显著成效。未来，AI在创新应用方面也将取得突破，特别是在早研阶段。
陈杰：
AI在临床试验优化、设计和实施方面的应用将更加广泛。通过大量数据和精确算法，AI将帮助我们更接近真相，提高研发效率。
孙兴：
我期待AI在辅助决策类应用方面取得突破。虽然目前面临挑战，但通过逐步迭代和优化，AI有望在未来提供更准确的决策建议。
蒲志宏：
AI在提效类应用方面已经相对成熟。未来，辅助决策类应用将成为重点。通过形成业务闭环，AI将能够更准确地分析原因、提供建议并调整模型。
程书彦：
AI的发展既有挑战，但也充满机遇，前途是光明的，道路是曲折的。让我们共同努力，推动AI在监管和临床应用方面取得更大突破。最后，我希望今天的对话能开启一扇窗口，让监管与临床试验真正拥抱AI的时代早日到来！
编辑 | 姚嘉
yao.jia@PharmaDJ.com
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