为指导申办者在罕见疾病药物研发过程中有效应用定量药理学方法，以及科学合理设计定量药理学研究，药审中心组织制定了《模型引导的罕见疾病药物研发技术指导原则》（见附件）。
根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。
特此通告。
附件：模型引导的罕见疾病药物研发技术指导原则
国家药监局药审中心
2025年6月15日
0%模型引导的罕见疾病药物研发技术指导原则.pdf (508.78 K)
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