2025年7月31日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）联合清华大学团队在国际顶级期刊Nature Reviews Drug Discovery发表重磅综述，系统揭示了中国细胞与基因治疗（CGT）领域近8年（2017-2025年）的爆发式发展趋势；且中国在政府的激励措施和监管部门支持下，已成为全球CGT领域日益突出的参与者，可见中国CGT领域将迎来创新浪潮，潜力巨大。
Nature Reviews Drug Discovery文章在线
CAR-T、干细胞与基因疗法三足鼎立，临床转化加速
根据统计数据显示，2017年至2025年第二季度，CDE共受理了771个申请，包含765个CGT产品新药研究（IND）申请及6个补充申请，其中这6个补充申请涉及将临床试验推进到后续阶段（如从II期推进到III期），根据先前监管要求，这类临床推进需单独提交申请。
图1. 中国CGT产品IND申请趋势（2017-2025年第二季度）
此外根据中国研究性CGT产品在不同临床开发阶段的分布情况统计，其中CAR-T细胞疗法在所有CGT药物中开发进度最快，CAR-T、干细胞与基因疗法三大领域占大多数，呈现鲜明的发展特征：
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CAR-T疗法：72款产品处于探索性临床试验，15款进入确证性临床试验，9款已获批上市，7款产品正接受NDA审查；
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干细胞疗法：87款产品进入探索性临床，3款确证性临床试验，1款获批上市产品用于治疗移植物抗宿主病；
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基因疗法：55款产品进入探索性临床试验，7款处于确证性临床试验，1款B型血友病基因疗法于近期获批上市，2款产品正接受NDA审查。
图2. 中国在研CGT产品的临床开发状态
尽管其它大多数CGT产品仍处于早期发展阶段，但从临床数量来看，还是展示了中国CGT领域多样化的发展格局。常见的CGT药物可以分为三大类：体细胞疗法（包括CAR-T、CAR-NK和TCR-T细胞疗法）、干细胞疗法和基因疗法。
图3. 三大类CGT药物的适应症和靶点分析
其中体细胞疗法主要聚焦癌症（包括血液瘤和实体瘤），且靶向在B细胞上表达的靶点最为常见（如CD19和BCMA）。⼀项开创性的临床试验表明，CD19 CAR-T细胞疗法可以清除B细胞使系统性红斑狼疮（SLE）患者获得了缓解，优异的临床效果也使这种疗法目前正在探索其他非肿瘤适应症，如重症肌无力和系统性硬化症等。
中国监管体系持续优化，加速创新药上市进程
在药品监管方面，国家药监局近五年持续完善CGT全链条监管，于2019年启动《药品监管科学行动计划》，针对生产和质量控制（CMC）、非临床研究、临床药理学研究和临床研究等发布20余项技术指南，监管效率显著提升。
图4. 截至2025年6月30日，CDE发布的CGT产品指导原则
此外，中国CGT药物的监管格局正在迅速演变，以满足对先进治疗性医药产品日益增长的需求。CDE已初步提出中国ATMP的分类与描述体系，并正在研究相关政策以加速其发展。同时中国药品监管改革正在深化，在今年1月初发布的53号文件中，国务院提出了“提前介入、⼀企⼀策、全程指导、研审联动”的要求，加强新药开发全过程的沟通交流，全力推动新药的高质量开发加速。CDE可能会采取个案审查的方式，根据不同产品的具体风险、益处及制造复杂性，提供定制化的策略。相信随着CGT领域的快速发展，中国将不断细化其监管框架以支撑创新。
千亿市场红利释放，创新企业迎来黄金时代
据全球市场研究机构Precedence Research预测，2025年全球CGT市场规模将突破250.3亿美元，到2034年则有望增长至约1174.6亿美元，未来9年间（2025-2034年）将以18.7%的年复合增长率增速。可见中国乃至全球CGT市场潜力巨大，千亿市场有待拓展。
来源：Precedence Research
此外，仅从发展最快的CAR-T市场来看，目前全球已有13款上市产品，大多数产品年销售额可观。如连续8年蝉联CAR-T“销冠”的Yescarta，据吉利德2024年最新财报显示，Yescarta作为全球第二款上市的CAR-T在2024年销售额达到15.7亿美元，同比增长5%；另外，吉利德另一CAR-T产品Tecartus在2024年营收额为4.03亿美元，同比增长9%。两款产品总计大卖19.73亿美元，营收不俗。不得不说，近年来随着研究的深入，CAR-T疗法不仅发展火热，其应用范围也在不断地拓展。不仅针对自身免疫性疾病的治疗成为一大趋势；还由于传统自体CAR-T其个性化定制的固有属性，因此开发现货型异体通用型CAR-T也逐渐重要发展方向。
邦耀生物作为一家深耕CGT领域的代表企业，多年来已经聚焦上述核心领域打造了多款创新型产品。其中，邦耀生物开发的全新一代靶向CD19异体通用型CAR-T产品，主要利用基因编辑技术改造异体免疫细胞，有效避免了异体细胞移植中可能存在的GVHD风险，在保障细胞产品安全性和有效性的基础上，真正实现了免疫细胞治疗产品的通用化。值得一提的是，2024年7月15日，邦耀生物基于该异体UCAR-T治疗自身免疫疾病的研究成果在Cell上发表，这是世界首个报道异体通用型CAR-T治疗自免疾病的成功案例，备受世界关注。该研究成果不仅入选Cell期刊“2024年度最佳论文”（Best of Cell 2024），还相继被Nature期刊头条文章报道、获评“两院院士评选2024年中国十大科技进展新闻”、“2024年度中国科学十大进展”等。目前，邦耀生物针对血液肿瘤领域的UCAR-T产品BRL-301已获批了2项国内IND，而针对自免疾病治疗的UCAR-T产品BRL-303，也正拓展系统性红斑狼疮、系统性硬化症、重症肌无力等适应症。
2024年7月，世界首创异体UCAR-T研究发表Cell
未来，邦耀生物将继续“以患者为中心”与临床专家一起，全力推进多项临床研究成果的转化与落地，以造福全球遗传疾病、恶性肿瘤及自身免疫系统疾病等患者。
关于邦耀生物
上海邦耀生物科技有限公司致力于成为新商业文明时代全球领先的细胞基因药企，邦耀生物以“以基因编辑技术引领创新，开发突破性疗法，造福全人类”为使命，依托自主研发中心及与高校共建的“上海基因编辑与细胞治疗研究中心”，目前已产生100多项专利成果，有19个项目在20余家知名医院开展临床试验，5个项目已获批IND，正式进入注册临床试验阶段，还有多个项目进入IND申报阶段。其中，基因编辑治疗β-地中海贫血症、非病毒定点整合PD1-CAR-T、以及UCAR-T等项目已经取得优异临床效果，具有全球领先性，并在Nature、Cell、Nature Medicine、Nature biotechnology等知名学术期刊上发表多篇学术论文。邦耀生物已搭建基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒定点整合CAR-T平台、通用型细胞平台、增强型T细胞平台五大具有自主知识产权的技术平台，拥有7000平米GMP中试基地及近100人的运营团队，有力保障创新的研究成果能够快速转化与应用。邦耀生物通过患者需求和临床反馈不断推动研发产品快速更新迭代。并秉持开放、共享、共赢的态度，与全球创新生物医药生态链企业一起，加快推进创新药物的转化与落地，造福全球遗传疾病、恶性肿瘤及自身免疫系统疾病等患者！
参考资料：
[1]Trends in the development of cellular and gene therapy in China. Nature Reviews Drug Discovery. 2025.https://www.nature.com/articles/d41573-025-00126-7
[2]《国务院办公厅关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》. 国办发[2024] 53号. 2025.
[3]https://www.precedenceresearch.com/cell-and-gene-therapy-market