罕见病具有发病率/患病率低的重要特征，由于中国人口基数庞大，罕见病患者的绝对数量并不少，存在未被满足的临床需求，是重要的公共健康问题之一。为提高罕见病药物研发效率，鼓励和加速推动罕见病药物研发上市，我中心组织起草了《罕见病用化学药物药学研究指导原则（征求意见稿）》，现向社会各界征求意见。
我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。
征求意见时限为自发布之日起1个月。
请将您的反馈意见发到以下联系人的邮箱：
联系人：孟永刚，郭阳
联系方式：mengyg@cde.org.cn，guoyang@cde.org.cn
感谢您的参与和大力支持。
国家药品监督管理局药品审评中心
2025年8月14日
《罕见病用化学药物药学研究指导原则（征求意见稿）》.pdf (456 K)《罕见病用化学药物药学研究指导原则（征求意见稿）》起草说明.pdf (287.88 K)
《罕见病用化学药物药学研究指导原则（征求意见稿）》反馈意见表.docx (15.44 K)
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