【北京，8月23日】2025年补体日大会于北京隆重召开。本次大会由阿斯利康与《医师报》联合主办，汇聚超10个国家的近300位中外顶级专家，聚焦血液、肾科、神经三大领域，围绕阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、全身型重症肌无力（gMG）、视神经脊髓炎谱系病（NMOSD）四大罕见病，设置主会场及神经、肾科、血液分论坛，从基础研究、临床实践到多学科协作展开深度交流。大会搭建起高水平全球对话平台，共议补体相关疾病诊疗议题，旨在以专业力量为全球补体医学发展注入动能，推动补体诊疗领域实现突破性进步，强化补体相关罕见病规范化诊疗，为罕见病患者及家庭带去希望。
补体系统：与健康休戚相关的“双刃剑”
补体系统是人体先天免疫的核心组成部分，如同维系免疫平衡的“双刃剑”。它在免疫监视与组织稳态中发挥关键作用，能协助机体清除病原体与受损细胞，守护健康；但当补体系统出现缺陷、功能障碍或过度活化时，又会成为多种炎性或自身免疫性疾病的驱动因素，诱发PNH、aHUS、gMG、NMOSD等罕见病。
这类与补体系统相关的罕见病，危害具有显著共性：其一，起病隐匿且临床表现复杂，基层医疗机构认知不足，导致漏诊、误诊率较高，许多患者需经历漫长的诊断历程；其二，病情进展迅猛且凶险，可累及血液、肾脏、神经等多个器官系统，严重影响患者生命质量与生存期，给患者家庭带来沉重的身心压力与经济负担。
北京协和医院院长、党委副书记，兼中国医学科学院北京协和医学院副院校长、党委常委，中华医学会罕见病分会主任委员张抒扬教授指出：“从罕见病防治全局来看，我国已从‘政策空白’阶段迈入‘体系构建’的关键时期，成效显著。例如，《罕见病目录》已覆盖207种罕见病，《罕见病病种诊疗指南（2025年版）》为86种罕见病提供全流程诊疗指导；全国419家医院组成的诊疗协作网，建立起国家、省、地市三级质控体系，依托中国罕见病诊疗服务信息系统，累计登记174万例病例数据；国家医保目录纳入90余种罕见病药物，2025年启动的医保丙类目录将补充支付高价药，同时还有增值税减免、快速审批等政策支持。不过，补体系统相关罕见病的研究与诊疗起步较晚，我们必须深入解析其机制，才能更好应对其带来的严峻挑战。通过补体日大会，我们期待汇聚全球智慧、分享诊疗经验，凝聚医疗、科研、社会各界力量，为患者织密诊疗保障网，让罕见病不再‘难诊难治’。”
四大补体相关罕见病：诊疗迈入突破性发展阶段
PNH的血管内溶血、aHUS的肾脏损伤、gMG导致的肌肉无力，其主要表现为言语不清、吞咽障碍甚至呼吸衰竭、NMOSD高复发高致残——这些曾让临床束手无策的难题，近年来随着诊断技术规范化与多学科协作深化，其诊疗已从传统支持治疗迈入精准靶向时代，取得显著突破。
在治疗层面，补体抑制剂等治疗的突破，为患者带来显著临床获益。这些药物能精准抑制补体系统过度激活，有效改善症状、提高生存率与生活质量。
在诊断层面，《阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南》明确筛查PNH克隆的指征，让更多被误诊的PNH患者能及时被诊断出来。《非典型溶血尿毒综合征多学科诊疗实践专家共识》明确排除诊断路径，为临床实践提供标准化治疗路径，显著提升全国诊疗同质化水平。在治疗目标层面，《中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025版）》明确治疗目标为达到最小症状表达及减少激素使用，《中国视神经脊髓炎谱系疾病诊断与治疗指南（2025版）》聚焦预防复发，重塑治疗目标提升患者生活质量，让罕见病患者重归社会。
与此同时，诊疗服务能力持续提升，多学科协作成为标配。国内首个专注于补体相关疾病诊疗研究的专业平台——补体学院，在此过程中发挥关键作用。该学院整合肾脏病学、血液学、神经学等多学科力量，推动补体系统研究与临床应用深度融合，为精准医疗提供坚实支撑，为补体相关疾病的早期诊断与精准治疗开辟新路径。
多方协作发力：共筑罕见病诊疗生态体系
作为本次大会合作方，阿斯利康在补体相关罕见病领域积极布局，为推动诊疗变革贡献力量。阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人胡轶清表示：“阿斯利康将补体系统列为罕见病领域三大战略重心之一，通过深度研究与技术突破，打造覆盖多领域的创新治疗体系。我们加速将全球补体科学成果引入中国，搭建罕见病医学诊疗国际交流平台，多款药物已纳入国家医保目录，覆盖PNH、aHUS、gMG等适应症；2025年获批的创新靶向治疗，进一步将补体疗法应用扩展至NMOSD领域，让更多患者‘有药可用、有药可选’。我们支持推动多学科会诊和专病门诊建设，普及标准诊疗路径，赋能搭建区域单病种协作网，助力实现罕见病‘早发现、早诊断、早治疗’。此外，我们在山东青岛积极探索构建创新支付体系，呼吁建立儿童罕见病专项保障基金，并推动建立罕见病区域诊疗中心，打通‘用药最后一公里’，减少患者看病困难。通过‘青岛-阿斯利康罕见病国际创新研究中心’等平台，联动‘政产学研医’资源，支持搭建补体罕见病数据平台与研究联盟，为诊疗水平提升凝聚多方力量。”
此次补体日大会的召开，为补体相关罕见病诊疗领域的学术交流与合作搭建了重要平台。相信在各界共同努力下，补体相关罕见病的诊疗水平将持续提升，为全球患者带来持续希望，推动我国乃至全球罕见病事业蓬勃发展。