研究达到主要终点(p=0.0068)
全球首个在三种亚型(MuSK+、LRP4+、三重血清阴性)患者中均显示出有临床意义改善的3期研究
计划于2025年底向美国FDA提交补充生物制品上市许可申请(sBLA)
再鼎医药合作伙伴argenx8月25日公布了艾加莫德静脉输注剂型治疗AChR抗体阴性gMG患者的关键性ADAPT SERON研究的主要结果。研究达到主要终点(p=0.0068),与安慰剂相比,接受艾加莫德治疗的AChR抗体阴性gMG患者在重症肌无力日常活动评分(MG-ADL)上表现出具有显著统计学意义和临床意义的改善。
基于这些结果,argenx计划向美国FDA提交补充生物制品上市许可申请,寻求扩大艾加莫德的适应证范围,涵盖所有三种亚型的成人AChR抗体阴性gMG患者——MuSK+、LRP4+和三重血清阴性。ADAPT SERON研究的详细结果将在未来的医学会议上公布。
艾加莫德在所有AChR抗体阴性亚型患者中均表现出良好的安全性和耐受性,与AChR抗体阳性gMG患者及其他适应证中已确立的安全性特征一致,目前未发现新的安全性问题。
关于ADAPT SERON研究设计
ADAPT SERON是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心3期研究,评估艾加莫德在北美、欧洲、中国和中东地区成人AChR抗体阴性gMG患者(n=119)中的安全性和有效性。A部分按1:1比例随机分配受试者接受艾加莫德静脉输注或安慰剂(每周一次,共4次),随后进行5周随访和主要分析。B部分为开放标签扩展期:受试者接受2个固定周期的艾加莫德治疗(每周一次,共4次,周期间隔4周);从第3个周期开始,可根据临床状况在上次给药后≥1周开始额外周期。主要终点是A部分中从基线到第29天MG-ADL总分的变化。入组患者需经独立专家小组确认MG诊断,且MG-ADL总分≥5分。患者在随机分组前需接受至少一种稳定剂量的gMG治疗,包括胆碱酯酶抑制剂、皮质类固醇或非甾体类免疫抑制剂。AChR抗体阴性(包括MuSK抗体阳性、LRP4抗体阳性或三重血清阴性)患者符合入组条件。
MG-ADL是评估重症肌无力患者疾病活动度的有效指标,用于衡量症状对日常活动(如说话、咀嚼、吞咽、呼吸和肢体力量)的功能性影响。
关于AChR抗体阴性全身型重症肌无力
全身型重症肌无力是一种罕见的慢性神经肌肉自身免疫疾病,由靶向神经肌肉接头(NMJ)的致病性IgG引起,导致神经肌肉传递受损,引发致残性且可能危及生命的肌无力和慢性疲劳。约80%的gMG患者血清中可检测到AChR抗体,这些患者被诊断为AChR抗体阳性gMG。约20%的gMG患者未检测到AChR抗体,称为AChR抗体阴性gMG。这些患者可能携带靶向其他NMJ蛋白,如肌肉特异性酪氨酸激酶(MuSK)和低密度脂蛋白受体相关蛋白4(LRP4)的自身抗体。MuSK抗体见于约1-10%的gMG患者,LRP4抗体见于约1-5%的gMG患者。约10%的患者未检测到AChR、MuSK或LRP4抗体,这些三重血清阴性患者历来被排除在研究之外,与可检测到自身抗体的患者相比,他们面临更高的疾病负担和未满足的医疗需求。目前,尚无针对LRP4抗体患者和三重血清阴性患者的获批疗法。
重要安全信息
艾加莫德静脉输注剂型是什么?
艾加莫德是一种处方药,用于治疗乙酰胆碱受体抗体阳性(AChR抗体阳性)成人全身型重症肌无力(gMG),该疾病会导致全身肌肉容易疲劳和无力。
重要安全信息
禁用情况:对艾加莫德静脉输注剂型或艾加莫德任何成分有严重过敏史者禁用。艾加莫德可能导致严重过敏反应和血压下降,从而引发晕厥。
艾加莫德可能导致以下副作用:
感染风险增加:常见尿路和呼吸道感染。感染症状包括发热、寒战、尿频/尿痛、咳嗽、鼻塞/鼻窦疼痛、喘息、气短、疲乏、咽痛、痰多、鼻分泌物、背痛和/或胸痛。
过敏反应:如皮疹、皮下肿胀、气短。严重过敏反应包括呼吸困难和血压下降引发晕厥。
输液反应:常见症状包括高血压、寒战、颤抖及胸腹背痛。
就医提示:治疗期间或之后出现感染、过敏或输液反应症状应,请立即告知医生,可能需要暂停或终止治疗。
关于艾加莫德
艾加莫德是一种人IgG1抗体片段,通过结合新生儿Fc受体(FcRn)降低循环IgG自身抗体水平。作为全球首个获批的FcRn拮抗剂,艾加莫德目前已在美国、欧盟、中国和加拿大获批用于治疗AChR抗体阳性成人gMG,在日本获批用于对类固醇或非类固醇免疫抑制剂(ISTs)反应不足的成人gMG患者。
关于再鼎医药
再鼎医药(纳斯达克股票代码:ZLAB;香港联交所股份代号:9688)是一家以研发为基础、处于商业化阶段的创新型生物制药公司,总部位于中国和美国。我们致力于通过创新产品的发现、开发和商业化解决肿瘤、免疫、神经科学和感染性疾病领域未被满足的巨大医疗需求。我们的目标是利用我们的能力和资源努力促进中国及全世界人类的健康福祉。