8月28日-29日，2025张江药谷国际创新大会先进疗法论坛在张江科学会堂盛大启幕。
10场平行论坛覆盖全球生物医药产业先进疗法领域最热话题，聚焦技术前沿突破、临床转化难点、产业生态构建及国际化合作机遇，旨在为生命科学产业搭建一个汇聚全球顶尖科学家、临床专家、企业领袖、投资机构及监管部门的权威对话平台。
在基因治疗分论坛，产业先锋、专家学者、监管领袖，深度探讨该领域的监管动向、技术破界等话题，以促进基因治疗产业的发展。
关于监管影响以及发展现状
前FDA药物审评和研究中心(CDER)定量药理学审评部部长 王亚宁
前FDA药物审评和研究中心(CDER)定量药理学审评部部长王亚宁分享了基因治疗监管新动态。FDA领导层更迭与政治化倾向一定程度上增加了中国药企出海的时间和资金成本。国内监管审批提速，但创新药上市后面临医保支付难题，成为制约商业化的关键因素。
L.E.K.合伙人及中国区业务负责人 王景烨
L.E.K.合伙人及中国区业务负责人王景烨：当前，我国细胞与基因疗法等领域研发管线增长迅猛，与发达国家的商业化差距正在缩小。今年我国诞生了首个获批的基因治疗药物。未来十年，仅在中国市场，精准医学将为患者、医疗系统乃至整个社会经济带来较大价值。但部分医疗工作者和患者对精准医学的认知仍需提升，教育任务艰巨。此外，基因治疗涉及大量敏感个人数据，在数据隐私、跨境传输及AI技术应用方面存在挑战。
关于产业挑战以及未来趋势
张科禾苗基金负责人姜涛，正序生物资源管理部负责人武冰冰，信念医药联合创始人肖啸，前FDA药物审评和研究中心(CDER)定量药理学审评部部长王亚宁，宜明生物研发副总裁仲明，L.E.K.合伙人及中国区业务负责人王景烨深入探讨了基因疗法的下一程。
研发成本、生产工艺、漫长随访期、市场规模等推高了基因治疗药物的成本。商业化与支付成为行业的挑战。多位嘉宾认为支付创新迫在眉睫，政府、保险机构、企业密切合作将有望提高基因治疗的可及性。
关于企业布局与临床进展
当前，我国基因疗法相继取得突破性进展，多款产品获批进入临床试验阶段。
愈方生物创始人兼首席科学官 张家毓
愈方生物创始人兼首席科学官张家毓：公司研发的首款药物JV101，主要用于治疗心衰，在上海东方医院开展的临床研究中，初步验证了该药物的安全性和有效性。
正序生物资源管理部负责人 武冰冰
正序生物资源管理部负责人武冰冰：公司碱基编辑药物CS-101注射液的研究者发起的临床研究成功治愈首位患者，成为中国首次通过碱基编辑疗法治愈镰刀型细胞贫血病的成功案例。
纽伦捷生物联合创始人兼首席科学家 刘月光
纽伦捷生物联合创始人兼首席科学家刘月光：公司NRG-103注射液已在国内完成研究者发起的临床研究，初步验证了其安全性与疗效，前不久，NRG-103获得FDA的IND批准，可开展针对胶质母细胞瘤（GBM）的临床研究。