8月28日-29日，2025张江药谷国际创新大会先进疗法论坛在张江科学会堂盛大启幕。
10场平行论坛覆盖全球生物医药产业先进疗法领域最热话题，聚焦技术前沿突破、临床转化难点、产业生态构建及国际化合作机遇，旨在为生命科学产业搭建一个汇聚全球顶尖科学家、临床专家、企业领袖、投资机构及监管部门的权威对话平台。
在核酸药物分论坛，领先企业以及专家学者，聚焦核酸药物技术突破与应用，通过主题演讲、圆桌讨论出谋划策，推动核酸药物创新研发与转化应用。
关于开发瓶颈
上海科技大学生命科学与技术学院研究员 刘如娟
未经修饰的小核酸直接用于体内，易被降解，效果差且易产生脱靶效应。上海科技大学生命科学与技术学院研究员刘如娟：天然或人工修饰可提升RNA稳定性、降低免疫原性，已应用于mRNA疫苗、siRNA药物等领域，还为新兴tRNA疗法的研发提供了方向，助力突破RNA疗法瓶颈。
炫景生物联合创始人、CTO 李海涛
炫景生物联合创始人、CTO李海涛：炫景生物建立了全球少有的通式修饰技术，能突破规避现有各类修饰通式的保护范围，并具独特技术特征。其全球原创型递送技术，包括靶向肝脏的第二代GalNAc缀合技术和靶向肝外组织的创新递送载体。
徕博科通过利用LCMS等技术，在临床前和临床阶段助力核酸药物研发，解决了样本处理、检测灵敏度不足等难题，还关注生物标志物分析，以推动HBV等领域的核酸药物开发。
烛远生物COO 张亮
在蛋白质组学应用中，现有技术存在硬伤，如检测时间长（5- 7天/周期）、数据分析难，价格高昂（数千元-数万元/样本），且不同方法间数据差异大、可信度差。烛远生物技术优势体现在检测数小时可得结果，生产成本低于百元/芯片，还可通过多重探针检测交叉验证保障准确性。
关于差异化竞争
专利限制和差异化竞争难题是siRNA和mRNA研发药企面临的主要问题，市场期待新类型的核酸分子实体和创新递送技术。
荣灿生物董事长汪开振：突破海外核酸药物龙头企业的专利封锁需攻克核心阳离子专利、优化配方，关注适应症和序列差异化等。其在与投资机构的接触中了解到，投资机构更青睐具有自主知识产权、独特药效及平台技术的企业。
凌泰氪生物创始人、四川大学的宋旭教授
凌泰氪生物创始人、四川大学的宋旭教授：凌泰氪通过改造lncRNA等天然递送分子实现了药物更广泛的肝外递送，包括皮肤、肿瘤、脑、免疫细胞、肺、脂肪、肌肉。凌泰氪的递送载荷具有广泛性，不仅是小核酸药物，还包括小分子药物、毒素、核素等。
关于未来发展趋势
环码生物CEO 汤辰翔
环码生物CEO汤辰翔：非病毒载体RNA药物是极具潜力的发展方向，尤其在自免疾病领域，相较病毒载体具有更广阔的安全窗口。此外，其在重组蛋白治疗（如促血管生成因子）开发方面同样具有潜力。环码生物的技术平台已在治疗血管疾病、体内CAR-T以及疫苗应用中得到充分验证。
徕博科执行总监、中国生物分析与亚太LCMS实验室负责人 毕吕存
徕博科执行总监、中国生物分析与亚太LCMS实验室负责人毕吕存：中国企业在核酸药物领域已展现出较强的研发能力，核酸药物在慢病领域具有广阔前景。未来中国企业有望开发出更多质优价廉的产品，并通过出海惠及全球患者。