近日在西班牙马德里举行的2025年欧洲心脏病学会年会（ESC 2025）上，苏州瑞博生物技术股份有限公司（下称“瑞博生物”或“公司”）及其国际研发中心（Ribocure）联合公布了四项重要临床研究成果，彰显了公司在心血管领域siRNA创新疗法上取得的重要进展。
瑞博生物公布了其靶向ApoC3的RBD5044项目I期临床试验结果。在有72名健康受试者参加的单次及多次剂量递增研究结果显示，单次给药即可实现载脂蛋白C3（ApoC3）高达84%的显著抑制，并伴随甘油三酯（TG）水平降低达70%，且在为期6个月的随访中，受试者TG水平仍稳定维持在基线值50%以下。此外，受试者血脂得到全面改善，包括残余胆固醇显著降低达70%，载脂蛋白B（ApoB）降低达20%，以及高密度脂蛋白（HDL）显著升高达40%。RBD5044还表现出良好的耐受性，在最高剂量下也未观察到剂量依赖性的不良反应或肝酶升高现象。安全性和有效性临床数据显示，RBD5044具有成为同类最优疗法（Best-in-Class）的潜力。
瑞博生物还公布了一项临床观察性研究结果，该研究探索了ApoC3在197名接受最佳标准治疗后的急性冠脉综合征高危患者中的作用。结果符合预期，ApoC3水平升高与不良血脂特征密切相关；更重要的是，ApoC3水平与促炎性和促纤维化生物标志物呈显著正相关。在5.5年随访期间，高ApoC3水平患者发生主要不良心血管事件（MACE）的风险增加了2倍以上。这一发现与干预试验结果共同证实了ApoC3在富含甘油三酯脂蛋白代谢中的关键作用和在系统性炎症中的潜在作用，通过沉默该靶点可为相关人群带来临床获益。
同时，瑞博生物公布了靶向PCSK9的RBD7022项目I期数据，该项目已进入II期临床且完成全部受试者入组。研究对象包括健康志愿者和接受或未接受他汀治疗的高胆固醇血症患者。结果显示，以PCSK9水平作为靶点标志物，在接受或未接受他汀治疗的患者中加用RBD7022，最大降幅均可达75%，并在6个月随访时仍维持这一抑制水平。同时，治疗耐受性良好。目前的结果进一步支持将该项目作为降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-c）关键疗法继续开发。
最后，瑞博生物在会上以一项临床观察性研究结果支持了其靶向FXI的RBD4059项目。RBD4059项目为全球首个进入临床并且进展最快的FXI靶向siRNA疗法，目前正在进行II期临床研究。此次报道的临床观察性研究对接受经皮冠状动脉介入治疗的冠状动脉疾病高危患者进行深度表型分析，研究结果显示，高FXI水平与内皮活化生物标志物水平升高和事件后随访期内皮功能受损之间存在相关性。该观察性研究结果提示，沉默 FXI除具有强效抗血栓作用、最大程度降低出血风险发挥保护作用外，或为患者带来其他重要获益。
瑞博生物联席CEO全球研发总裁甘黎明博士：“我们很高兴通过本次ESC大会向学术界和产业界展示公司的一系列最新研究成果，不仅反映了瑞博生物致力于推动基于siRNA的创新心血管药物的坚定承诺，更用客观数据证明了我们多个自研药物在填补血脂管理及血栓治疗领域临床空白的巨大潜力。随着公司临床研发的不断推进，未来将有更多重要进展陆续公布，期待早日为全球心血管疾病患者带来突破性的siRNA治疗手段。”
关于瑞博生物
瑞博生物是专注于小核酸（siRNA）药物研究和开发的全球领军者。瑞博生物对标国际小核酸技术的创新前沿，致力于小核酸化学修饰和药物递送技术的迭代研发，建立了自主可控、全技术链整合的小核酸药物研发平台，支持小核酸药物从早期研发到产业化的各阶段研究。公司围绕心血管、代谢、肝病、肾病以及其他治疗领域建立了丰富的产品管线，其中自主研发的肝靶向RiboGalSTARTM递送技术已将多个产品推进临床II期阶段，有效性和安全性得到很好的临床验证。公司坚持差异化靶点和产品布局，拥有国际化的创新研发团队，在全球开展产品研发和商业化，争取早日为患者带来全新的药物治疗手段。公司总部位于江苏昆山，于北京和瑞典哥德堡Mölndal设有研发中心。
关于瑞博国际研发中心
瑞博国际（Ribocure）位于瑞典哥德堡Mölndal，是瑞博生物面向全球的临床开发和商务发展基地，拥有具备国际视野和全球临床开发实力的专业团队，配备临床试验基地和实验室，领导和推动小核酸创新药物在全球的临床试验和商务发展。