在2025年国际骨髓瘤学会（IMS）年会期间，驯鹿生物公布了全人源靶向BCMA CAR-T细胞治疗产品福可苏（伊基奥仑赛，Eque-cel）治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的FUMANBA-1研究36个月长期随访数据。
中国医学科学院血液病医院邱录贵教授在IMS年会现场作口头报告
此项研究由中国医学科学院血液病医院邱录贵教授在IMS年会现场以口头报告形式汇报，该研究为Ⅰb/Ⅱ期临床试验，在中国14个中心开展，评估了伊基奥仑赛治疗R/R MM的安全性和有效性，纳入既往至少接受过三线治疗且疾病进展的R/R MM患者，包括伴有髓外病变（EMD）或既往接受过BCMA靶向CAR-T治疗的患者。
截至2024年12月31日，共109例患者接受伊基奥仑赛治疗，中位既往治疗线数为4，12.8%伴有EMD，11%既往接受过BCMA CAR-T治疗。在连续三天环磷酰胺和氟达拉滨淋巴清除预处理后，患者接受单次CAR-T细胞（1×10⁶ cells/kg）输注。
结果显示，在107例可评估患者中，总缓解（ORR）率为96.3%，其中完全缓解（CR）或严格完全缓解（sCR）率为83.2%；在CAR-T初治患者中，ORR和CR/sCR率分别为98.9%和88.4%。109例接受治疗的患者中位无进展生存期（PFS）为30.5个月，CAR-T初治患者中位PFS延长至35.9个月，中位总生存期（OS）尚未达到。95.3%（102/107）的可评估患者达到微小残留病（MRD）阴性，包括所有已实现CR或sCR的患者，MRD阴性的中位持续时间为36.5个月。安全性方面，93.6%（102/109）的患者出现细胞因子释放综合征（CRS），其中仅1例≥3级；2例患者报告免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS，1-2级）；未观察到迟发性神经毒性或继发性恶性肿瘤。
驯鹿生物创始人、董事长兼首席执行官张金华女士向研发客表示：“福可苏FUMANBA-1研究的3年随访数据再次印证了其长期疗效和可靠的安全性。其中，在首次接受BCMA CAR-T治疗的患者中，完全缓解/严格意义的完全缓解率达到88.4%。这一重要里程碑的达成，离不开研究者团队与驯鹿团队的共同努力与奉献。”
FUMANBA-1研究的主要研究者邱录贵教授与李春蕊教授指出，伊基奥仑赛凭借适中的抗原亲和力，促使CAR-T细胞与肿瘤细胞快速结合与解离，有助于快速起效并强力清除肿瘤，使R/R MM患者实现缓解。同时，作为人源CAR-T，其免疫原性较低，在维持低耗竭表型的基础上，可实现较长存续时间，持续发挥抗肿瘤作用，延长患者生存。特别是其在CAR-T初治患者中的中位无进展生存期（mPFS）达到35.9个月，能为患者提供更长的无治疗间隔，改善生存质量。
创新机制与多适应症应用前景
伊基奥仑赛是一种针对BCMA的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜区、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活结构域。
据张金华介绍，伊基奥仑赛除正在推进前线适应症二线/三线治疗的FUMANBA-3临床研究外，在多发性骨髓瘤（MM）领域，用于治疗新诊断的高危MM的IIT已完成，下一步计划正在验证中。
在自身免疫性疾病领域，基于该药能够清除B细胞和浆细胞的机制，驯鹿生物正推进其在B细胞和/或致病性抗体介导的自身免疫性疾病中的应用，包括多发性硬化症（MS）、重症肌无力（MG）、视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）、系统性红斑狼疮/狼疮性肾炎（SLE/LN）、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）、免疫介导坏死性肌病（IMNM）等。其中前5个适应症已在中国和/或美国获得IND许可。
“伊基奥仑赛有望为传统免疫抑制剂疗效不佳的难治性自免疾病患者提供缓解甚至治愈的可能，我们也将继续探索该产品在自身免疫适应症中的应用。”张金华说。
国际化战略布局
张金华说，驯鹿生物在加速国际化注册与市场准入进程、拓展全球市场方面制定了具体规划。目前，福可苏已于中国澳门获批上市；在中国香港、新加坡及沙特阿拉伯的上市申请正在审评中；在韩国获得孤儿药资格认定，其他多个国家的注册工作也在同步开展。驯鹿生物将首先聚焦于细胞治疗可及性较低或尚未覆盖的市场，重点布局日韩、东南亚、中东、巴西等地区。
驯鹿生物成立于2017年，其研发管线中拥有10余个处于不同临床阶段的产品，主要聚焦于血液系统恶性肿瘤和自身免疫性疾病两大治疗领域。除伊基奥仑赛注射液外，还有多个候选产品。包括IASO120是全人源同时靶向CD19和CD22的双特异性CAR-T细胞，用于治疗复发/难治性B细胞非霍奇金氏淋巴瘤，已进入Ⅱ期临床；IASO118是靶向GPRC5D的CAR-T产品，用于治疗R/R MM，已在中国获得IND许可；IASO140是靶向BCMA和GPRC5D的双特异性CAR-T产品，正在开展IIT，采用快速生产工艺，缩短制备周期，减少患者等待回输时间且大幅降低回输剂量，用于治疗R/R MM，包括既往接受BCMA或GPRC5D靶向治疗后出现抗原逃逸耐药的患者。同时，公司加速体内（in vivo）CAR-T产品的研发，已有3款in vivo CAR-T产品进入IIT阶段，覆盖血液肿瘤以及自免疾病领域。
此外，驯鹿生物还先后和海外细胞治疗公司Sana Therapeutics、Cabaletta Bio及Umoja Biopharma达成全球商业拓展授权或研发合作，探索新一代细胞疗法产品的开发。