跨越港珠澳大桥：澳门临床试验的故事

8月29日，澳门科技大学（下简称“澳科大”）临床试验中心的签约大厅里，勃林格殷格翰大中华区研发和医学部负责人张维博士坐在会场中，心中非常感慨。这一天，勃林格殷格翰与澳科大临床试验中心正式签署战略合作协议，标志着澳门历史上首个符合国际标准的新药临床试验正式启动。

勃林格殷格翰大中华区研发和医学部负责人 张维博士

香港大学临床试验中心执行总监 

游广智教授

勃林格殷格翰与澳门科技大学临床试验中心战略合作签约仪式

签约现场合影

这一切的起点，还要从两年前张维的一次澳门之行说起。

港珠澳大桥上的思考，从空白到破局

那是2023年初春，张维乘车穿越港珠澳大桥。车窗外，波涛在晨光中泛着金光，这片海域正是文天祥笔下的伶仃洋。如今，世界最长的跨海大桥——港珠澳大桥飞架其上，将香港、珠海、澳门三地紧密相连。然而，此刻的张维并无心欣赏周围的美景，他心中正在思考着另一件事情：无论是在香港还是广东，勃林格中国已经开展了很多临床试验，然而在大桥另一端的澳门却从未有过新药研发的记录。

“澳门拥有国际化的医疗资源，为何从未被纳入全球临床研究的版图？澳门患者为何不能享受到临床试验带来的创新疗法？”这个疑问在他心中盘旋、逐渐扎根。

彼时，张维作为勃林格殷格翰大中华区研发和医学部负责人，由他主导的“中国关键”（China Key）战略已经取得了斐然的成绩，成功地让中国全面加入全球临床研发；而他同时推动的HOPE项目（HOspital Partnership Excellence）在大湾区布局也逐步成型，与大湾区8家顶尖临床试验机构都建立合作关系。然而澳门，作为大湾区乃至中国的最重要城市之一，许多人印象中的赌城、旅游胜地和美食天堂，却始终没有被纳入进来，甚至它仍是一片新药试验的空白地。

“让澳门成为临床研究的‘出海跳板’，不仅能为患者更早地带来创新疗法，也能为大湾区医疗生态注入新的活力。”这是机遇也是挑战，经过一番思考，张维做出了一个改变历史的重要决定，那就是要把新药试验带去澳门。

一拍即合，与游广智的“十年之约”

说干就干，张维的做事风格一向以雷厉风行而在业内闻名，但挑战也随之而来，那就是澳门的医院别说具备可靠的临床研究团队，甚至对临床试验的经验都几乎为零。为了解决这个难题，张维找到了他的一位老朋友，就是香港大学临床试验中心执行总监游广智教授。他们二人相识于2011年，在之后的十年间，双方从GCP培训到生态培育，为推动内地与香港的临床研究共同做了非常多的努力。当游广智听了张维这个想法后一拍即合，因为这也是他多年来的愿景。游广智认为，“澳门从未开展过临床试验，但这里有政府强有力的支持、国际化的医院、高素质的医学人才，还有港珠澳大桥带来的便利交通，它完全有能力成为大湾区的“临床研究新枢纽”。

对于游广智而言，澳门临床试验故事的起源在2012年也便萌芽了，当年游广智及他的搭档、黄嘉慧博士，同时也是香港大学临床试验中心的副执行总监获邀为澳门研究者提供临床研究伦理培训,为澳门的临床试验环境打下了基础。十年过去，终于在2022年中接到澳门科技大学副校长谭广亨（Paul Kwong-Hang TAM）的邀请。谭广亨是香港医学界名宿，退休后赴澳科大发展。他向游广智提出了一个大胆的设想：在澳门建立首个符合国际标准的临床试验中心（MUST-CTC）。这其实和张维的想法不谋而合，于是游广智毫不犹豫地答应了下来，不过这并不是一个简单的工作。 “这就像在一张白纸上作画，每一步都要从零开始。”游广智坦言。为此，游广智和黄嘉慧便携手开始了这项全新的工作：

首先他们要提升澳门ICH - GCP 水平，在ICH - GCP 培训上，游广智与黄嘉慧续以专家身份讲解原则、伦理及操作要点，并辅以自身经验和案例助研究人员理解GCP理念；同时要建立临床试验流程和标准，游广智参考国际模式，结合澳门特色制定全流程标准操作流程，而黄嘉慧把关细节，如为研究原数据收集流程制定标准、确保数据完整性；还有就是人员和团队的建设，二人组织研讨会和学术活动促交流，建立导师带徒制度助年轻人员成长，打造专业团队；最后在SOP 建立中，他们梳理操作环节，结合实操制定全面且符合 ICH - GCP 要求的体系。

终于在二人的协力同心之下，澳科大临床试验中心在2023年9月正式成立并在 ICH - GCP 遵循、流程标准、人员团队等方面得到了全面的提升，为澳门临床试验事业打下基础。黄嘉慧介绍说，澳科大临床试验中心于2024年7月就成立了符合ICH-GCP要求的伦理委员会。此外，澳门临床试验中心凭借香港大学临床试验中心(HKU-CTC)自主研发的临床试验机构电子云服务平台（eCPort®）里的立项管理和SOPs管理等功能模块，使试验管理变得高效有序。

从减重项目到间质性肺疾病

花开两边，各表一枝，在游广智努力推动澳科大临床试验中心建立的同时，张维把勃林格试验带到澳门的工作也在紧锣密鼓的准备之中。

2023年秋天，张维带着团队首次赴澳门调研。最初，他们计划引入一个减重项目作为“试水”，但由于该项目在中国的招募速度远超出预期，团队还没来得及和澳门各方展开合作，整个试验已经完成了入组计划，这就意味着这个减重项目与澳门遗憾地失之交臂。

张维博士（左三）、游广智教授（中）、黄嘉慧博士（右四）为了提高临床研究GCP，有着十多年的紧密合作和交流。

“这让我们意识到，必须要再选择一个既能体现澳门价值，又能真正惠及患者的试验项目才可以。”张维没有因此而气馁。

于是在勃林格殷格翰的研发管线中，一款针对系统性自身免疫性风湿性疾病相关间质性肺疾病（SARD-ILD）的新药nerandomilast进入了他的视野。这种疾病常在中晚期才被确诊，治疗方案有限，患者多面临呼吸功能衰退等严重健康威胁。而nerandomilast作为PDE4B选择性抑制剂，已在特发性肺纤维化（IPF）和进展性肺纤维化（PPF）的Ⅲ期研究中展现出良好疗效和安全性，并获得美国FDA“突破性疗法”认定以及欧美多地和中国药监局授予的优先审评审批资格。

“澳门医生对这一适应症有深入了解，且患者需求迫切，这是最理想的选择。”因此。该项目被决定引入澳门，也就成为了今天澳门历史上的第一个新药临床试验。

值得一提的是，为了将这个项目顺利引进澳门，张维还说服并获得了第三方服务公司的全力支持，比如全球知名实验室诊断与药物研发服务供应商徕博科（Labcorp）。在亚太区中心实验室总经理金凡女士带领之下，徕博科团队凭借广泛服务网络和专业技术扫清了在跨界样品运输、中心实验室管理等方面的诸多难题。

IND申报，一场与时间的赛跑

在各方的共同支持之下，勃林格团队开始全力推进SARD-ILD项目在澳门的落地。然而，他们遇到的挑战远超预期。

因为澳门药监局从未有过处理此类申请的先例，从递交路径到审批流程，一切都要从零开始。张维回忆，“对澳门药监局而言，此次开展新药临床试验是历史性的突破，他们积极性颇高。然而，因为既往没有任何经验，他们难免谨慎万分，我们每推进一步，都要与澳门监管层进行反复沟通。”

为了突破僵局，勃林格团队主动牵头，联合澳科大临床试验中心、香港大学临床试验中心，与澳门药监局召开了三次闭门会议。在2025年1月，一场关键的会议在澳科大举行，张维团队带着厚厚一沓资料，向澳门药监局详细梳理了临床试验申请的法规流程、关键节点和潜在风险，协助澳门药监局理清了递交和审批路径。“这次会议像一场‘破冰行动’，让监管部门看到了勃林格的专业与诚意。”

随后，2025年3月，勃林格团队正式向澳门药监局递交申请并积极跟进审批进度；8月主动邀请药监局开展线上沟通，明确审批时间；最终在2025年8月20日，澳门药监局正式批准nerandomilast的临床试验申请。从递交到获批，仅用5个月——对首次开展临床试验的澳门而言，这已是“奇迹般的速度”。

从澳门的“希望之路”到大湾区战略

经过了两年的旅程，澳门临床试验实现“从0到1”的突破，助力患者更早获取前沿治疗方案，也体现了勃林格对创造长期社会价值的承诺。“虽然从商业角度看，澳门患者数量有限，似乎不值得投入大量资源。”张维坦言，“但作为研发人员，我们不仅要考虑公司利益，更要思考如何超越边界，为行业、为患者创造更大价值。”

张维希望这一次的突破，能够吸引更多药企，医院和机构入驻澳门，更希望通过在澳门项目，继续脚踏实地推进勃林格的大湾区战略。他透露，公司未来将在大湾区持续投入，重点关注肿瘤、罕见病等疾病领域，这与游广智教授在大湾区推动的“国际临床试验机构管理 (ClinCluster®)平台”的方向是完全一致的。

“未来，澳门有望成为连接内地与东南亚的临床研究枢纽，其数据将被美国、欧盟认可，带动整个大湾区的国际化进程。” 张维说。

签约仪式结束后，张维站在澳科大的草坪上，远望港珠澳大桥上川流不息的车流，内心久久无法平静，他对身边的游广智说，“或许我们只是铺下了一条石子路，但未来必将有人将其拓宽为柏油大道。”这对老战友和澳门故事，仍然未完待续。

在上海勃林格殷格翰中国研发中心采访后，张维博士赠送笔者一支绿色签字笔，笔身印有“First Clinical Trial in Macau”，纪念新药nerandomilast正式启动澳门历史上首个符合国际标准的新药临床试验。

编辑 | 姚嘉

yao.jia@PharmaDJ.com 

访问研发客网站，深度报道和每日新闻抢鲜看