“在经历‘me-too’和‘me-better’之后，真正的原始创新正在中国涌现。”浦安谛坚信，中国一定能够实现从0到1的原创创新，达到全球领先水平。
近日，在2025年世界睡眠大会上，武田的口服选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂oveporexton（TAK-861）携两项Ⅲ期试验成果高调亮相。研究达到所有14个主要和次要终点，1型发作性睡病（NT1）患者广泛症状均获得显著控制，有望为NT1开辟一个全新的治疗标准。
“oveporexton是首个真正针对疾病根源的药物，本质上是通过口服小分子替代食欲素。”武田全球研发总裁浦安谛（Andy Plump）博士到中国访问时表示，“对于具有广泛临床症状的NT1而言，这款药物不仅仅是改善，而是真正让患者‘恢复正常’，重新像普通人一样生活。”
武田全球研发总裁 浦安谛博士
oveporexton取得突破性疗效背后，离不开中国研发力量的深度参与。据悉，中国不仅参与了该产品的Ⅲ期研究，还在Ⅰ期研究阶段开展了迄今为止最大规模的剂量探索研究，这些都极大加速了项目的全球研发进程。
武田全球研发高级副总裁、全球研发区域负责人兼武田研发中国及亚太中心负责人王璘博士表示，中国患者基数大、研究人员和临床中心专业能力强，这些因素都已经开始助力武田全球研发。“中国已经默认被纳入武田所有临床试验，我们希望能让中国参与得越来越早。”
武田全球研发高级副总裁、全球研发区域负责人兼武田研发中国及亚太中心负责人王璘博士
武田何以看重中国？
作为全球化的生物制药企业，武田自1994年就进入中国，见证了中国创新药从无到有的全过程。
最近十年，武田在中国的开发战略发生极大转变：从最初把其他市场已上市创新药引入中国的“China catch-up”，到监管改革后的“同步开发、同步申报”，再到如今中国创新反哺武田全球研发体系的“China for Global”。
为何中国在武田全球研发体系中的地位不断攀升？这与中国的创新在全球生物医药版图中独特的优势有关。浦安谛对此总结了三大要素：工程能力、速度，以及创新。
在工程能力方面，中国拥有卓越且积极进取的人才和完善的基础设施，并构建了完整的生物医药产业链，覆盖药物发现、开发、生产到商业化全流程，尤其在双抗、ADC等复杂分子的设计和优化上表现突出。随着药企在生产工艺和质量控制方面不断提升，能够满足国际标准的新药越来越多。
在速度方面，中国新药从研发、审评到市场准入各个环节均大幅提速。比如IND审评期限从60天压缩至30天，2024年新纳入医保目录的91个药品中36%实现“当年获批、当年纳入” 。
在创新方面，GlobalData最新数据显示，中国正在进行的临床试验数量持续上升，成为全球第一。激增的创新项目也使中国成为MNC的“狩猎场”，据DealForma统计，2024年大型跨国药企引进的创新分子中大约31%来自中国。从Science、Nature、Cell等顶级期刊发文数量也能看出，中国在基础研究领域的学术积累正逐步转化为产业创新动能。
此外，王璘还强调了创新闭环和外来动力的重要作用。研究人员与医生、医院紧密合作，医生识别某些疾病的新靶点后又迅速反馈给研究人员，这个高效的创新闭环已然在中国形成。同时，来自药监部门（如CDE）的政策推动力，渴望创新的专家的驱动力，渴望学习的年轻人才积极投身这一行业的活力，这些因素对推动创新都意义重大。
这些要素结合构成了中国非凡的生态体系，支持药企兼顾成本与质量、且快速地推进研发，并推动着中国创新从量的积累迈向质的飞跃。
“在经历‘me-too’和‘me-better’之后，真正的原始创新正在中国涌现。”浦安谛坚信，中国一定能够实现从0到1的原创创新，达到全球领先水平。他认为，未来五年中国会像波士顿那样成为全球研发的重要力量。
“中国的创新不仅能帮助本地患者，还能惠及全球患者，而武田能发挥的作用就是把源自中国的创新带向全球。”王璘补充道。
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全球战略：聚焦、合作与创新
“我们致力于为罕见病和常见疾病患者发现新药，聚焦于三个核心治疗领域：肿瘤、消化及炎症，以及神经科学。我们不仅依托内部的卓越科研，同时也积极对外合作，建立了广泛的合作网络。”浦安谛谈到了武田的核心战略。
此次oveporexton的Ⅲ期试验圆满完成，便是武田长期专注神经科学、坚持科学创新的成果。据悉，该产品是武田在日本湘南研究中心发现的。该药不仅改变了发作性睡病的治疗方式，更让武田看到将食欲素生物学拓展至更多疾病的潜在机会。
据悉，武田正在食欲素赛道发力，其第二款分子TAK-360正处在2型发作性睡病和特发性嗜睡症的关键开发中，第三款分子TAK-495将在今年进入临床用于探索更常见疾病适应症，其他临床前化合物也正在开发中。
从全球研发管线来看，武田在研项目超40项，包括6个项目进入多适应症的Ⅲ期临床。浦安谛透露，这6个后期项目预计峰值销售额可达100亿～200亿美元，而oveporexton将是其中最早能惠及患者的药物之一。与此同时，2024年Q4财报显示，武田正在对多个肿瘤项目和酶疗法进行研发“瘦身”。
“我们已经做出决定，将重点放在晚期管线的推进上，这也使得我们必须对早期项目做出取舍。”浦安谛解释，这是武田在挑战自己、持续优化优先级的过程中，不得不做出的“艰难抉择”。在资源有限的情况下，提升研发效率的关键在于，选择最有潜力满足患者需求的机制，加快推进速度，并敢于对项目果断“喊停”。
对外合作是武田一直以来关注的另一大重点。据王璘介绍，武田在全球范围内拥有超135项合作正在进行中，其产品组合中超40%来自合作项目。其中，激活素抑制剂elritercept、TYK2抑制剂zasocitinib、第三代BCR-ABL抑制剂奥雷巴替尼等，均为武田近年来达成合作的产品。
她表示：“我们始终基于相互尊重和共同愿景来建立合作关系，并追求长期双赢。”她以去年11月武田与ATLATL共建的联合实验室为例说明，武田提供疾病、病理和转化医学等方面的专家，ATLATL提供空间和设备，双方设定共同目标，开展前沿研究，帮助将临床产生的靶点或创意真正转化为药物研发。
值得一提的是，武田在评估内部和外部项目时，设定的创新门槛和质量门槛都是一样的，而与外部合作伙伴合作，也促进了武田研发的内生动力，让项目进展更快。这种机制在公司内部形成了良性竞争，并驱动整体研发效率的提升。
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创新是医药行业当下的主旋律，不过在对创新的看法上，浦安谛有其独到的见解。在他看来，从0到1的创新确实很难，因为生物学本身充满不确定性。要揭开其中的奥秘，并将其转化为可安全有效影响疾病的药物靶点，难度极高，更需要很长时间去理解和摸索。
但他同时也提出，“创新”代表着能真正改变患者的治疗结局，而非拘泥于新靶点，很多经过验证但未被充分挖掘的靶点，同样存在大量创新的可能性。
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以武田与和黄医药合作的呋喹替尼为例。尽管该药针对的是一个“老靶点”VEGFR，但却凭借其特性达到同类最佳水平。该药2024年全球市场销售额达到2.906亿美元，2025年上半年增长25%至1.628亿美元。
浦安谛坦言，这一表现大大超出了武田的预期。所以，即便不是“first-in-class”，一款真正优秀的药物也能为患者带来巨大价值。
面向未来，拥抱AI与新技术
面对复杂多变的大环境，武田正在数据和技术上进行大量投入，甚至预测在未来1～3年内100%的项目都会由数字化和AI技术赋能。这种赋能有望重塑整个药物发现的方式，包括利用算法预测分子，自动化合成分子，以及临床开发中优化试验方案设计、确定试验规模、加速受试者招募、简化临床申报流程、文档生成和翻译等等。
“AI和技术的应用最终会成为所有制药公司的‘必选项’，未来每家公司都会用。区别只在于谁能快速拥抱和熟练应用它。”浦安谛说。
事实上，几乎每家大型制药企业都面临着不确定的环境及策略上的取舍。在波谲云诡的制药浪潮中，武田已探索出自己的“取胜”之道：以患者需求为导向，以科学创新为根基，以开放合作为拓展，以数字化和AI为加速器，让公司稳步走向未来。
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“我们要做得更好，我们必须为了患者交付成果，我们必须让这家已经有240年历史的公司能够可续发展下去，走向下一个240年。”浦安谛对未来充满信念。
编辑 | 姚嘉
yao.jia@PharmaDJ.com
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