2025年9月28日，先博生物宣布，其自主研发的靶向CD19的嵌合抗原受体基因修饰NK细胞注射液（以下简称“CAR-NK注射液”）正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验（IND）默示许可。继该产品在中国获批临床后，此次在美国再获监管认可，标志着全球首款针对自免适应症实现中美双报的通用型NK细胞治疗产品正式进入全球临床开发阶段，进一步巩固了先博生物在自身免疫性疾病细胞治疗领域的国际领先地位。
系统性红斑狼疮（SLE）是一种复杂的自身免疫性疾病，可导致全身多器官和组织损伤。据统计，中国目前约有100万SLE患者，全球患者群体更为庞大。SLE患者的死亡率约为普通人群的3–4倍，尽管近年来患者生存期有所延长，但疾病复发及相关不可逆器官损伤仍是导致患者死亡的主要原因，且生活质量受到严重影响。因此，开发能够实现持续症状缓解、控制器官损伤并改善长期预后的创新疗法，已成为临床上的迫切需求。
细胞治疗作为前沿技术方向，为SLE等自身免疫性疾病提供了全新治疗路径。通过重置患者异常免疫系统，该疗法有望为重症患者带来长期病情缓解。 先博生物开发的通用型CAR-NK疗法，不仅具备NK细胞天然的安全性优势，还采用自主设计的创新CAR结构，在临床前研究中展现出优于同类设计的活性。此外，该疗法凭借通用型制备工艺，大幅降低患者经济负担，实现“即时可用”，显著提升了治疗可及性。
先博生物与上海仁济医院合作的IIT项目正在探索不同剂量的CAR-NK细胞治疗中重度SLE患者，目前所有CD19 CAR-NK经治患者在4周内实现外周B细胞深度清除，B细胞后期维持在低水平并在3-6个月逐步重建。治疗后，患者疾病活动指数显著下降，100%的患者在一个月评估时达到SRI-4应答且维持，3月内实现LLDAS/DORIS缓解率达60%。整体治疗过程安全性良好，未出现细胞因子释放综合征、神经毒性，感染等严重不良事件。尤为重要的是，该治疗未导致疫苗应答能力下降或长期免疫抑制，展现出优越的安全性特征和临床适用性。该成果为抗体介导的自身免疫疾病提供了全新的细胞治疗策略，相较于CAR-T疗法，在安全性与可及性方面更具优势。该研究早期数据已在风湿病学顶级期刊《Annals of the Rheumatic Diseases》（影响因子20.6）发表。
此次获得美国IND批准，标志着先博生物该CAR-NK产品的全球临床开发进度已跻身世界第一梯队。借助中国在临床入组方面的显著效率优势，公司有望进一步加速整体临床试验进程，从而在自身免疫疾病细胞治疗的全球竞争中实现进度领先，更快为全球SLE患者提供突破性治疗方案。
关于先博生物
先博生物是一家处于临床开发阶段的细胞治疗生物技术公司。成立于2019年，原为先声药业子公司，2021年分拆成为独立运营公司。先博生物在中国上海、美国波士顿均有研究中心。公司目前除了着力开发具有全球竞争力的通用型CAR-NK，也在积极推进体内细胞治疗的临床研究。先博通过与知名前沿生物技术公司ORNA的合作布局了基于环状mRNA以及定向递送平台的下一代通用型体内细胞治疗产品的开发；同时先博开发的有自主知识产权且差异化显著的慢病毒体内CAR-T产品也即将进入临床验证阶段。这一技术将成为CAR-NK之外的另一颠覆性通用型细胞治疗药物形式，具备广泛应用于治疗肿瘤，自免等疾病领域的巨大潜力。