中国上海，2025年10月8日，科济药业（股票代码：2171.HK），一家专注于开发创新CAR-T细胞疗法的生物制药公司，宣布CT071（一种靶向GPRC5D的自体CAR-T细胞产品）用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的研究者发起的临床试验（NCT05838131）的研究成果已发表于《柳叶刀-血液病学》（The Lancet Haematology），文章题为“靶向GPRC5D的CAR-T细胞疗法（CT071）治疗复发/难治性多发性骨髓瘤：一项首次用于人体、单中心、单臂的I期临床试验”(“GPRC5D-targeted CAR T-cell therapy (CT071) in patients with relapsed or refractory multiple myeloma: a first-in-human, single-centre, single-arm, phase 1 trial”)。
该试验旨在评估CT071在R/R MM患者中的安全性和初步疗效。共有20例患者接受CT071输注。这些患者既往接受过中位5线治疗（IQR 3.0-6.5）；19例（95%）为双药耐药，13例（65%）为三药耐药，5例（25%）为五药耐药；10例（50%）接受过自体干细胞移植（ASCT），5例（25%）为既往接受靶向BCMA或BCMA/CD19的CAR-T细胞疗法后复发的患者。4例（20%）基线存在髓外病变（EMD），14例（70%）伴有≥1种高危细胞遗传学异常，19例（95%）R-ISS分期为II期或III期。
未观察到剂量限制性毒性（DLT）。推荐II期剂量确定为0.1×10⁶ CAR-T细胞/kg。12例（60%）患者发生细胞因子释放综合征（CRS），均为1-2级。未发生≥3级CRS。1例（5%）出现3级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。无治疗相关死亡发生。
中位随访时间为10.71个月（IQR 6.13-12.02）时，客观缓解率（ORR）达到100%（95%CI, 83.2-100）。10例（50%）达到严格意义的完全缓解（sCR），4例（20%）达到非常好的部分缓解（VGPR），6例（30%）达到部分缓解（PR）。1例髓外病灶较大（基线时大小为125 mm×99 mm）的患者在第10个月时病灶缩小67.6%，并且疗效维持PR。所有5例既往接受过BCMA CAR-T（n=1）或BCMA/CD19 CAR-T（n=4）治疗的患者均产生应答，其中2例达到PR，1例达到VGPR，2例达到sCR。在20例可评估患者中，18例（90%）在10⁻⁶阈值达到微小残留病（MRD）阴性，其中包括达到完全缓解（CR）或sCR的10例患者。达到MRD阴性的中位时间为29天（IQR 29-29）。中位缓解持续时间（DoR）、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）尚未达到。所有分析的数据截止日期为2024年12月9日。
关于CT071
CT071是一款基于CARcelerate®专有平台开发的靶向GPRC5D的CAR-T细胞治疗候选产品，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）或浆细胞白血病（PCL）。已开展的试验包括在中国开展的针对R/R MM或PCL的研究者发起的临床试验（NCT05838131），以及在中国开展的针对新诊断的多发性骨髓瘤（NDMM）的研究者发起的临床试验（NCT06407947）。
关于科济药业
科济药业（股票代码：2171.HK）是一家生物制药公司，专注于开发创新CAR-T细胞疗法，以满足未满足的临床需求，包括但不限于血液恶性肿瘤、实体瘤及自身免疫性疾病。公司形成了从靶点发现、临床前研究、产品临床开发到商业规模生产的CAR-T细胞研究与开发的端到端能力。公司通过自主研发新技术以及拥有全球权益的产品管线，以解决现有CAR-T细胞疗法的挑战，比如提高安全性，提高实体瘤治疗的疗效和降低治疗成本等。科济药业的使命是成为全球生物制药领域的领导者，为全球癌症及其他疾病的患者提供创新和差异化的细胞疗法，使癌症及其他疾病可治愈。