推进DCT，日本有哪些措施？（上篇）

撰文｜医药研发达人主编  高野哲臣（t2T Healthcare股份公司总裁兼首席执行官）

翻译｜项安波（石药集团） 董方（东方伊诺医疗科技）

中文版翻译负责人｜医药研发达人主编 高野哲臣

2025年10月10日出版，医药研发达人中文版“出海日本”第20期，系列A《日本的临床试验和药品市场》第八篇

本次系列A《日本的临床试验和药品市场》第八篇，以及随后的第九篇，将由高野哲臣介绍“日本的DCT”，包括其引入的历史与背景、现状以及未来展望等。

需要提醒读者的是，本期内容中笔者的主观观点在多个部分均有所体现，敬请读者辨析。

DCT在美欧的发展历程

在强调临床试验以患者为中心的背景下，DCT（Decentralized Clinical Trials，去中心化临床试验）正逐渐成为全球临床试验的主流，然而，DCT的发展历史至今不过15年左右。

由药企发起的首个采用DCT的临床试验，可追溯至2011年美国辉瑞公司实施的REMOTE试验（NCT01302938）。这是一项托特罗定（Tolterodine）治疗膀胱过度活动症的完全远程IV期临床试验，采用了网络招募、eConsent（电子知情同意）、试验药物和设备直邮、卫星医疗机构、上门采血，以及利用移动设备进行ePRO 电子患者报告结局（e-Diary 电子日记）的远程数据采集。

此外，2014年赛诺菲公司在芬兰开展的VERKKO试验中，首次在欧洲采用了eConsent。这是一项针对糖尿病的完全远程临床试验，患者通过直邮获得的移动血糖仪监测血糖，并将测量结果及时传输至数据库。

美欧监管机构发布的DCT相关指南

笔者从美国FDA与欧盟委员会（European Commission）的官方网站收集了DCT相关指南，整理如下表1所示。

表1．美欧监管机构发布的主要DCT相关指南

（高野哲臣，t2T Healthcare Inc.，2025年9月28日整理）

从表1可以看出，尽管美国在2020年之前已发布过若干与DCT相关的指南，但涵盖DCT整体框架的指南，则是在2020年新冠疫情爆发后，才在美欧迅速建立和完善的。值得注意的是，在2011年辉瑞公司于美国开展的REMOTE试验（NCT01302938）中，已使用了eConsent。然而，在当时尚未发布关于eConsent的正式指南，因此可以推测，辉瑞是基于与FDA沟通从而在该研究中采用了eConsent。

在美欧的各种DCT方法

总部位于美国费城、由美欧研发型大型跨国药企组成的非营利组织——TransCelerate BioPharma Inc.（日本方面有安斯泰来与盐野义加盟），为了推动以患者为中心的临床试验生态系统（patient-centric clinical trial ecosystem），提出了作为临床试验实施现代化解决方案【Modernizing Clinical Trial Conduct (MCTC) solutions】的以下七种去中心化方法（decentralized methods）：

（来源：https://www.transceleratebiopharmainc.com/assets/modernizing-clinical-trial-conduct-solutions/）

· Digital Data Collection Tools【数字化数据采集工具，包括可穿戴设备与ePRO（电子患者报告结局）两者】

· Direct-to-Patient Shipping（面向患者的直邮配送）

· Electronic Informed Consent (eConsent)（电子知情同意）

· Home Health Visits（上门健康随访/采样）

· Local Community-Based Facilities（基于地方社区的设施，包括卫星医疗机构）

· Remote Site Monitoring（远程现场监查）

· Telemedicine（在线诊疗）

在这些方法中， “Remote Site Monitoring（远程现场监查）”虽然广义上可纳入DCT范畴，但其属于研究机构与药企/CRO之间的业务环节，与受试者并无直接关联。这一点作为DCT方法的一项被提及，是TransCelerate的去中心化方法（decentralized methods）特点。

DCT在日本的发展历程

在日本产业界，2020年9月由日本制药工业协会（简称制药协，JPMA）药品评价委员会临床评价分会发布的《面向引入及应用无需依赖研究机构到访的临床试验方法的探讨》中，在“DCT的概述、海外动向、面向日本DCT实施的探讨与课题、实现DCT的建议”等项目中，首次对DCT进行了全面的介绍。（参见参考文献/资料1）

在此之前的日本，几乎没有进行过有关实现DCT的讨论。虽然ePRO已经在临床试验中被采用，但由于新冠疫情期间发布了紧急事态宣言（从2020年4月7日到2021年9月30日，间歇性共4次），受试者到医院就诊受到了很大限制，为了启动和继续开展临床试验，以下列出的各项DCT方法被迅速考虑并采纳。

在日本的各种DCT方法

截至2022年1月，JPMA列出的DCT的各种方法有以下7项（参见参考文献/资料3）：

· 在线诊疗

· 上门护理

· 可穿戴设备（wearable device）

· ePRO

· 试验用药品的受试者直邮配送

· eConsent

· 卫星医疗机构

其中，JPMA临床评价分会在2022年1月制定的《临床试验中上门护理的应用方法》见下图（参照图1，引用自参考文献/资料3，部分改编）。

图1．临床试验中上门护理的应用方法

（引用自参考文献/资料3，部分改编）

当前，日中两国在有关“临床试验中上门护理的应用方法”方面没有明显不同。今后随着DCT在两国的推进，预计DCT不仅在上门护理，而且在卫星医疗机构中的作用也将扩大，引入速度将加快。

DCT在日本的引入现状

JPMA数据科学分会对67家参加企业进行了关于DCT引入情况及各项DCT方法的问卷调查（调查回复期：2023年12月15日～2024年1月12日），共收到43家企业（回应率64.2%）的回复（其中外资企业12家，占27.9%；内资企业31家，占72.1%）。

首先，在“是否实施过DCT”的调查项目中，使用过某种方法实施DCT的企业为8家，占18.6%。

其次，对DCT各方法的引入经验的调查结果显示，有ePRO/eCOA引入经验的企业最多（32家，74.4%）。其他依次为通过互联网进行受试者招募（22家，51.2%），使用可穿戴设备（13家， 30.2%），在临床试验研究机构外进行影像诊断及eConsent（11家，25.6%）以及居家医疗（8家，18.6%）。另一方面，有在研究机构以外进行临床检查引入经验的为6家企业，占14.0%；进行在线诊疗的很少，仅有4家企业，占9.3%。

由此可见，企业对使用平板电脑、智能手机等设备实施临床试验及数据收集的方法兴趣较高，尤其是ePRO/eCOA，在2023年至2024年间已经成为较为常见的手法。然而，在同一时期进行面向患者的直邮配送ePRO/eCOA等资料的仅有1家企业，占3.1%。

将调查结果对应JPMA列出的7项DCT方法来看，ePRO引入经验最为突出，其次，可穿戴设备、eConsent及上门护理也有一定的经验，但在线诊疗、试验用药品的受试者直送及卫星医疗机构的经验仍较有限（参见参考文献/资料5）。

作为参考，以下示意图展示了2022年1月JPMA临床评价分会制定的“DCT推广面临的课题”概略图（参见图2，引用自参考文献/资料3，部分改编）。

图2．DCT推广面临的课题

（引用自参考文献/资料3，部分改编）

图2中列出了在引入DCT时对实施体系的担忧以及引入DCT时增加的费用负担等问题，尤其是“将试验用药品的受试者直送”等尚无监管机构意见明确书面化的DCT方法，其引入门槛较高，显示出法律和监管环境仍需进一步完善。

政府和官员主导会议上针对DCT引入的讨论

在2025年3月19日召开的第41届厚生科学审议会临床研究分会上，MHLW在针对提升病例积累效率所需的措施中，提交了临床研究分会关于DCT的主要意见和建议。（参见图3，引用自参考文献/资料6, 7，部分改编）

图3．关于推进临床试验等的未来方向（提升病例累积效率，与DCT关联）

（引用自参考文献/资料6, 7，部分改编）

如图3所示，在临床研究分会提出的意见中，大部分积极支持DCT的推进，但也有谨慎的意见，例如“如果每家制药企业使用的DCT系统软件不同，各研究机构就需要分别应对各自的系统，这可能导致成本上升”，“在医疗可及性良好的日本与海外，DCT的必要性是不同的”。（引用自参考文献/资料6, 7，并经部分改编）

基于这些审议，目前MHLW正在讨论的“2025年J-GCP（GCP省令）等的主要修订项目”中，“DCT的引入及运营规范”（部分调整申办者对试验用药品的交付义务，明确合作伙伴医疗机构的定位）被列为第三项。这意味着，不久的将来有望实现相关的监管放宽（第11期（系列A第五篇）图3）。

至此，系列A《日本的临床试验和药品市场》第八篇《推进DCT，日本有哪些措施？（上篇）》暂告一段落。

在随后系列A第九篇《推进DCT，日本有哪些措施？（下篇）》中，将进一步介绍政府、监管机构及学术界在DCT推广中的具体措施及未来展望。

参考文献/资料

1. 2020年9月_日本制药工业协会（JPMA）药品评价委员会临床评价分会_面向引入及应用无需依赖研究机构到访的临床试验方法的探讨_报告

2. 2021年7月_JPMA药品评价委员会临床评价分会_面向应用无需依赖研究机构到访的临床试验方法的探讨_日本引入指南

3. 2022年1月_JPMA药品评价委员会临床评价分会_关于引入及应用无需依赖研究机构到访的临床试验方法的说明幻灯片集 

4. 2024年9月_日本CTX（Clinical Trials Transformation）研究会_面向日本DCT普及建议_第1期建议

5. 2024年10月_JPMA药品评价委员会数据科学分会_DCT引入状况及各DCT方法问卷调查结果_报告

6. 2025年1月29日_第39届厚生科学审议会临床研究分会_资料1-4_提升我国药品研发能力～以非临床研究核心医院的立场～

7. 2025年3月19日_第41届厚生科学审议会临床研究分会_资料1_临床研究及临床试验推进的未来方向

8. 2025年3月24日_2024年度临床试验生态系统引入推进事业成果报告会_MHLW医药局药品审评管理课_发表资料

中文版第20期作者简介

高野哲臣（Tetsuomi Takano）

t2T Healthcare Inc.的创始人、总裁兼首席执行官

高野哲臣拥有超过32年的临床开发经验，涉猎多个治疗领域，并在日本、中国、韩国、中国台湾等亚洲国家和地区积累了深厚的开发战略、项目管理、临床开发、法规情报及法规事务经验。曾在安斯泰来制药临床开发部门担任要职，负责从首次人体试验（IND）提交到亚洲国家和地区新药申请（NDA）的批准工作。

 

高野哲臣与亚洲各国和地区的意见领袖建立了广泛联系，热衷于参与行业活动，曾担任日本制药工业协会（JPMA）国际委员会亚洲部会副主席、日本药品医疗器械综合机构（PMDA）举行的APEC卓越中心MRCT研讨会项目委员会成员及演讲者、红龙会研讨会联合创始人及常驻演讲者等多重角色。

 

此外，他还是PMDA中国专家委员会的成员，并联合创立了《医薬研発達人 医药研发达人》杂志，担任主编及主要撰稿人。

 

高级日语译者简介

本专栏特邀多名在日本留学、工作多年，拥有丰富经验的学者精准翻译，旨在准确传达作者原意，帮助国内读者更好了解日本的监管理念及产业发展趋势。

 

项安波博士 

石药集团临床事业部总裁兼首席医学官（非肿瘤）

项博士为日本筑波大学医学博士，曾在GSK（日本）公司从事新药研发工作长达14年，期间荣获GSK R&D’s Exceptional Science Award Program奖项，拥有11年中国执业医师经验及逾25年在中日两国创新药临床开发的实践经验。

 

董方 

东方伊诺（苏州）医疗科技有限公司创始人、董事长兼CEO

 

董方为日本国立筑波大学大学院硕士，日本化学药品株式会社临床诊断试剂事业部GMP技术总监。20多年留日经验。免疫检测方法学专家，国家“十二五”863课题负责人，深耕阿尔茨海默病和过敏原快速定量检测相关诊断产品的开发和生产，并具有全流程经验，苏州高新区领军人才，苏州市过敏防治研究会理事。

致谢

我们衷心感谢中国医药创新促进会、上海市生物医药科技产业促进中心、泰格医药作为本栏目联合主办单位，并给予我们宝贵的建议和支持。