近日，上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰“、“公司”）宣布，其自主研发的针对GBA1突变型帕金森病（PD-GBA）的基因治疗产品VGN-R08b已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格认定（Fast Track Designation, FTD）。公司另一款针对原发性帕金森病的基因疗法VGN-R09b也已于今年6月获得该认定。至此，公司在帕金森病治疗领域布局的两款核心产品均已完成中美双报，并双双获得FTD，标志着公司在神经疾病领域的创新实力获得了国际监管机构的高度认可。VGN-R09b针对原发性帕金森病在北京航天中心医院开展的临床试验因其良好的治疗效果也获得了北京卫视的采访。
基于两种不同作用机制的创新疗法，此前获得FTD的VGN-R09b与此次获得认定的VGN-R08b，共同构成了公司在帕金森病治疗领域“核心干预”与“上游调控”的协同管线格局。VGN-R09b聚焦于疾病的核心病理环节，致力于多巴胺通路的功能重建与神经保护，实现对疾病环路和细胞水平核心异常的综合干预；VGN-R08b则专注于疾病的上游调控机制，通过调节溶酶体功能，降解α-突触核蛋白，从遗传突变和蛋白异常聚集的源头上干预疾病进程。该组合策略为帕金森病患者提供了覆盖疾病不同环节的全面治疗方案。此次VGN-R08b再获FTD，既是对其解决PD-GBA这一严重未满足临床需求治疗潜力的肯定，更是对公司整体帕金森病研发策略与科学布局的验证。
快速通道资格认定（FTD）是FDA为加速治疗严重疾病且潜力突出药物的开发而设立的关键政策。获得该认定意味着药物研发企业可与FDA进行更密切、及时的沟通，并在符合条件后支持滚动提交新药上市申请（BLA）资料，从而整体优化开发效率、缩短审评时间。若后续临床试验数据积极，产品亦有望进一步获得优先审评等加速批准资格。
公司CEO赵小平博士表示：“在数月之内，公司两款帕金森病基因治疗产品相继获得美国FDA快速通道资格认定，这是对公司研发策略与团队执行能力的重要认可。我们围绕“核心干预”与“上游调控”双机制并行的产品布局，体现了公司在帕金森病治疗领域的系统性研发思路。我们将借助FTD所提供的审评与沟通优势，积极推进VGN-R09b与VGN-R08b的全球临床开发进程，力争将这两款具有差异化价值的创新疗法早日惠及全球患者。”
关于VGN-R08b
VGN-R08b是公司自主研发和生产的以重组AAV为载体的基因治疗产品，通过侧脑室注射，将功能性GBA1基因精准递送至患者的神经元和神经胶质细胞中，使细胞能够持续产生功能性的GCase蛋白，代替突变的内源性GCase，降解病理性累积的葡萄糖脑苷酯，从而恢复神经细胞的功能，缓解中枢神经系统受累，旨在从病因层面改善患者的疾病症状。
关于天泽云泰
天泽云泰2020年3月注册成立于中国上海，致力于将前沿的基因及细胞治疗技术，转化为临床可及的治疗方法，以期造福更多患者。天泽云泰拥有具有自主知识产权的ViVec®AAV生产技术平台、ViCas®CRISPR基因编辑技术平台和ViLNP®脂质纳米粒技术平台，通过基因替代、基因调控和基因编辑等策略，开发治疗中枢神经系统疾病、眼科疾病、代谢及血液系统疾病等领域的创新基因治疗和细胞治疗药物，拥有包括多个潜在First-in-class产品的多元化管线。目前，天泽云泰已经获得多家知名基金的多轮投资，分别在张江高科技园区和外高桥自贸区建成面积2,500平方米的基因治疗研发运营中心和13,000平方米GMP商业化生产车间。