ICH E17下，中日如何借助临床数据互通撬动全球市场｜DIA日本年会报道

撰文｜毛冬蕾

摄影｜高野哲臣、DIA中国、泰格医药、CJMMIC、信华医药

校阅、中文版负责人｜医药研发达人主编 高野哲臣（t2T Healthcare股份公司总裁兼首席执行官）

2025年10月27日出版，医药研发达人中文版“出海日本”第24期，系列C第七篇

“如果我们看看坐在台上的嘉宾，你能分得清谁来自中国，谁来自日本吗？”在上周东京召开的第22届DIA日本年会上，PMDA执行干部研究部门负责人宇山佳明教授在他组织的一个圆桌讨论上笑着说：“我们彼此是如此相似，无论在人种、生活习惯、疾病模式、医疗实践还是药物研发上，因此我们应该加强合作。”宇山佳明是中国医药产业界的老朋友。

图为 “加速将创新药送达亚洲患者——从中日在全球同步开发中的合作视角”主持及讲者

宇山佳明的发言，为整场年会定下了合作的基调。他进一步说，受近期到PMDA申报的中国公司热情的感染，他作为DIA志愿者，组织了这场中日研讨。如何借助中日两国在人种和疾病特征方面的相似性，将中国和日本纳入MRCT全球临床开发体系，成为宇山佳明关注的热点，同时也成为由中国食品药品国际交流中心项目主管张鼎衡与PMDA亚洲培训中心、二国间合作部部长远藤步共同主持、圆桌主持人即DIA Fellow、亦弘商学院研究员、礼来亚洲基金风险合伙人苏岭博士所主持的China Town Hall中的议题。

图为China Town Hall主持及讲者

根据研发客“医药研发达人”的统计数据，截至目前，已有4款创新药在日本获批上市，同时，2023-2025年，超过19项日本制药公司的新药被中国药监局获批。就在年会同一周，中国的信达生物又与日本武田制药围绕IO及ADC疗法达成了总交易金额最高可达114亿美元的交易合作协议，进一步证明了中日医药合作的活力。

ICH E17框架下的中日对话

宇山佳明强调，随着全球医药研发环境的不断变化，中日两国作为亚洲医药研发的重要力量，有必要在监管科学和临床试验设计方面加强交流与合作。PMDA新药审评第二部副首席审评官朝比奈泰子博士从监管视角出发，介绍了“中日医药开发合作相关情况”，希望促进中日两国在药品开发的合作，为亚洲乃至全球患者更快提供创新的药品。

北京大学公共卫生学院研究员、博士研究生导师 侯艳教授

北京大学公共卫生学院研究员、博士研究生导师侯艳教授分析了中日韩三国在药物临床试验与科学监管互认领域的十年探索历程。她介绍说，尽管三国在监管互认方面取得了初步进展，但由于不同国家监管机构在审评尺度与标准方面存在差异，监管互认的推进仍面临较大挑战。

“面对日益增长的行业需求，我们可以转换思路，从学术交流角度寻求突破。”侯艳建议说，“通过加强三国间学术交流，协作支持监管部门协同合作。”她提出，可以构建由大学牵头，联合医院、产业界等多方参与的协同机制，在机制层面形成合力。

侯艳认为，MRCT正成为全球注册的主流途径，但产业界面临若干挑战，如如何有效利用全球数据用于中国的注册申报。“中国药监局药品审评中心（CDE）发布的各项关于接受境外数据的指导原则重点关注基于MRCT数据的获益-风险评估。”侯艳说，“这些指导原则为跨国申办人和监管机构提供了指引，用于评估整体证据和区域证据。”

她进一步提出，中日两国在MRCT领域面临类似的挑战，如区域样本量较小等。这为两国合作创造了独特的机会。“从学术角度看，我们可以制定联合的东亚数据合并策略，我们可以基于两国在统计学方法或其他有效的区域效应估计方法上的优势，建立一个中日MRCT方法学工作组。”

跨国公司视角：中日双向、多边协作机制

礼来中国医学科学负责人、药物发展与医学事务中心朱超博士

礼来中国医学科学负责人、药物发展与医学事务中心朱超博士在年会上分享了关于全球同步研发的一些思考，特别是中日合作。他认为，出海日本可以率先由跨国公司开展，因为跨国公司在大型临床试验中拥有丰富经验。“随着把中日作为整体区域的研究合作开展，跨国公司在此过程中的经验教训都可以为国内Biotech所借鉴。”他告诉研发客。

朱超通过三个实际案例来说明合作机遇。他说，在中国创新的药品研发从过去依赖国外数据的全球桥接策略，转向通过参与多区域临床试验来增加新的研发途径。

“这是一个巨大的变化。”朱超说，“过去，中国通常要等到全球研发完成后，再开展本地桥接试验以支持本地申报，这导致了中国患者在获取全球药品方面出现延迟。但今天的情况已大不相同。中国从一开始就成为全球研发的一部分。”

他列举了MRCT中的合并策略与区域样本量分配、在东亚地区同步申报和批准、东亚联合开发项目以及协调监管要求的集体努力等合作机遇。通过具体案例，朱超展示了如何通过科学合理的样本量分配、简化和统一临床申报资料以及东亚联合开发等方式，实现中日两国的研发合作与共赢。

罗氏药品研发中国中心顾问 吕玉真

罗氏药品研发中国中心顾问吕玉真认为，包括跨国公司如何在中国开展试验的同时保持全球一致性是一个重要议题。她指出，多数跨国公司已将中国纳入了超过50%的MRCT，有时会在中国和全球同步开展试验。他们采取这种方式的共同基础在于，在启动中国试验前，会仔细评估可能因不同医疗实践、潜在种族差异等因素带来的不确定性。

“经过评估，他们将中国纳入全球开发计划，因为中国市场容量大，而且在中国开展试验仍是验证疗效、生成临床证据以支持注册的最有效方式。”吕玉真说，“不过，总有一些特殊情况，比如需要单独开展中国试验或区域试验。因此，开展区域性试验也有机会，例如东亚试验仍很有价值。”

安斯泰来中国副总裁、开发部门负责人 王娜博士

安斯泰来中国副总裁、开发部门负责人王娜博士认为，中日合作已成为跨国企业布局亚洲不可或缺的计划。她说，日本在基础科研与高端技术方面实力雄厚，而中国则具备快速临床执行、成本控制与创新药早期开发的能力。两者在疾病谱系、患者人群上也具有亚洲共性，为区域协同开发奠定了基础。

“跨国公司普遍认为，中日合作不应停留在单向的技术或产品流动，而应构建双向、多边的协作机制。”王娜建议，“具体方法包括共建联合临床研究中心，尤其在肿瘤、高发疾病领域推动同步研发；协调中日监管标准，实现数据互认与审评同步；以及借助中国的高效临床开发体系与日本的科研深度，共同打造面向全球的‘亚洲新药开发路径’。”

她总结认为，中日之间若能突破传统合作模式，形成资源互补、监管协同、市场联动的深度合作生态系统，将有望共同引领亚洲乃至全球的医药创新浪潮。

中国公司出海日本的表现与挑战

中国参会制药企业包括复宏汉霖、石药集团、信诺维等已有具体项目在日本开展临床试验的公司。复宏汉霖全球药政负责人李锦第一次参加DIA日本年会，她表示目前他们已有三个产品在日本推进临床中，同时也招聘了大约6名当地员工。

“中国公司灵活、创新、有勇气，非常想做事的热情感染了我加入复宏汉霖。”负责日本注册的当地注册总经理海老原惠子博士此前在默沙东、礼来、罗氏等大药厂工作过，她告诉研发客，中国公司的这些特质是创新高效的重要因素。但她也指出，一些中国公司的习惯、文化需要调整以适应日本市场。

信诺维首席技术官胡永韩博士在接受采访时指出，与安斯泰来达成合作的关键因素包括：双方在胃癌靶点领域高度契合；基于安斯泰来已有的抗体平台，信诺维的Claudin 18.2 ADC在亲和力、稳定性及临床前药效等方面表现优异，能有效补足其在疗效与安全性上的未满足需求；安斯泰来在系统评估多个同类靶点产品后，认为信诺维的产品数据整体最优、差异化优势明显。从疾病需求看，亚洲市场对Claudin 18.2靶点药物存在迫切临床需求，安斯泰来作为管线布局全面的跨国药企，正寻求在胃癌Claudin 18.2靶点领域实现全覆盖，信诺维的产品恰与其战略方向高度吻合。

胡永韩强调：“此次合作殊为不易。日本药品监管审评标准极为严格。合作的达成，得益于信诺维产品在多个维度的卓越表现和双方在战略与愿景层面的深度共鸣。”

有其他中国企业代表认为，中国企业出海模式多样，包括自建团队自行开展临床试验（如百济神州、海和药业、复宏汉霖等）或授权许可（如和黄医药、亚盛医药、信达生物等）等。该专家建议采取综合模式，针对早期产品选择不同发展路径，业务合作上提供从上游到下游的一体化配套服务，发展空间广阔。但最大困难在于日本市场对国外企业的接受度，需借助当地合作伙伴沟通。部分日本企业倾向日语服务、解决细节问题。“有了文化信任、服务达标后，与当地伙伴合作推进更快更简单。”该位中国企业家说。

在CRO领域，国内诸如泰格医药、信华医药以及太美医药等CRO企业展现出活跃度。其中，泰格医药首次设置了展览展位并成功组织了卫星研讨会。众CRO代表表示，最近咨询他们到日本申报的中国公司越来越多，因此他们也正在开拓出海日本的服务业务。据悉，此次中国代表团规模庞大，约有40余位成员出席。

中日医药与新材料创新中心(CJMMIC)发起人许平博士指出，对于国内Biotech企业而言，与当地行业协会或监管机构建立有效对话机制很重要。“中国公司若能利用专业平台与日本相关方交流，将如同获得了一份精准的导航图，能有效规避出海日本的风险与弯路。”他告诉记者。

DIA高级顾问植村昭夫博士认为，中国公司要想在日本获得好的口碑，一定要言出必行，行为举止都遵守当地的商业文化和习惯。“‘信赖感’是日本人最看重的的品质，请中国公司务必注意，如果有意开拓日本市场，你们的一切行为都会受到日本产业界的密切关注和评估。因此，需要充分理解日本社会如何看待中国，同时深入思考：中国的产品究竟能为日本患者带来怎样的临床价值。”

期待日本也能积极“出海中国”

来自波士顿的投资专家TPG Life Sciences Innovations的布施伸一郎和王娜在他们的报告中不约而同的介绍了近年来中国医药创新生态系统的快速崛起。

TPG Life Sciences Innovations 布施伸一郎

“中国医药创新正从跟跑者向价值输出者转变，我们的早期项目成为跨国公司的重要BD标的，这已成为全球药物研发格局中不可忽视的力量。”王娜说。10月27日，安斯泰来宣布在北京经济技术开发区国际医药创新公园设立首个中国创新研发中心。

相比之下，日本制药产业在产业合作中显得相对被动与滞后。长期往返中日产业界的第一三共高级顾问斋藤宏畅博士向研发客表示，中日制药领域的合作中存在热情的单向性的现象：中国公司展现出强烈的合作意愿与行动力，而日本企业则显得相对保守。

“日本制药产业必须深刻反思这一现状。”斋藤宏畅指出，“为何在拥有雄厚科研实力与诺贝尔级学术成果的背景下，却在产业合作中步履迟缓？这是源于市场定位的保守，是对国际协作战略的重视不足，还是产业转化机制存在短板？”

医药研发达人主编、t2T Healthcare股份公司总裁兼首席执行官高野哲臣也表示，除了武田、安斯泰来、第一三共这类总部位于日本的大型跨国日资药企之外，众多日本制药企业对华依旧保持“过度保守”的态度，将业务重心锁定在传统日本、美国和欧洲市场。对于“出海中国”，绝大多数日本制药公司仍然极为谨慎。

为此，布施伸一郎提出了振兴日本的8项改革建议，包括打造“标杆性成功案例”、研发重磅药物、借助美国人才流动性弥补管理人才的缺口、从美国欧盟筹集资金、加强日本国内CDMO和CRO基础设施建设、挖掘日本制药企业内在技术潜力、强调资本效率、政府不应优先考虑特定治疗模式以及吸引美国/欧盟企业来日本开展首次人体试验和国际多中心临床试验等。

盐野义制药中国副总经理、新药开发负责人 水野博道

在日本公司振兴创新，对外发展战略蓝图中，除了他们看重的欧美市场——到中国去，也是一个不错的选择。盐野义制药中国副总经理、新药开发负责人水野博道则谈及日本企业在与中国临床试验机构合作时所采取的策略。“中国幅员辽阔，医疗机构众多，目前，中国的研究机构和研究者对GCP和MRCT的开展具有极大的热情和专业度。”他说。

石药集团临床开发负责人项安波博士发言。

针对日本制药行业对中国临床研究环境的关注以及计划到中国发展的想法，拥有十多年日本工作经验的石药集团临床开发负责人项安波博士，以日语向会场的日本企业分享了在中国临床试验患者招募等方面的经验。首先，加速首位患者入组：在Site Start-Up阶段，采取各项工作并联的方法。可以选择可以优先伦理的牵头医疗机构，同步向CDE和伦理委员会递交资料，并根据方案的要求提前储备患者。比如需要用标准治疗多久以后无效的、使用了其他药物需要洗脱的等等，提前做好准备。并做好合同签署及备药，获得CDE批准后立即召开启动会，进行对象患者的知情、筛选和检查。

其次，通过以下途径招募更多患者：一是医疗机构协作：医院内部推动责任科室与相关科室联合推荐（如麻醉镇痛剂试验，与外科、妇科等合作），外部寻求参研中心与基层医院协作推荐。二是利用患者组织：通过微信群宣传教育患者及家属，采用ePRO和DCT减轻患者就医负担。三是利用数据库：整合电子病历和区域健康记录，高效精准筛选合适患者。“首位患者首次给药时，项目团队成员（包括QA、医学经理、项目经理、CRA等）会赴现场评估流程，发现问题立即改进。”

与会几家日本传统企业表示，通过众多来自中国的专家介绍以及在为期三天的DIA日本年会上了解到的中国各项改革与变化，他们对未来向中国发展开始有了信心。

第22届DIA日本年会China Town Hall及部分中国亮点：

中国国家药品监督管理局（NMPA）食品药品审核查验中心高级检查员吕术超线上发表题为“新技术赋能创新药临床试验检查：推动质量飞跃”的演讲。她介绍了NMPA如何运用数字化与智能化技术提升临床试验的监管效率与质量。CFDI正通过智能检查管理平台和AI辅助工具，实现药品检查任务的统一调度与风险评估自动化，推动监管体系从制度化向智能化升级，以科技手段保障创新药的高质量发展。

上海市浦东新区副区长徐徕以“源头创新 链聚全球——浦东加快建成世界级生物医药产业集群”为题，展示了浦东在生物医药产业集群建设方面的实践成果。她介绍，浦东生物医药产业年产值已突破4400亿元，成为全国创新药研发和临床试验的重要高地。她强调，浦东正通过制度创新、跨境研发便利化和知识产权保护机制，打造国际一流的创新生态系统，目标不仅是成为中国创新高地，更要成为全球开放与合作的前沿阵地。

复宏汉霖全球药政负责人李锦与负责公司日本注册的当地注册总经理海老原惠子博士

泰格医药团队在DIA日本年会上设置卫星会。泰格医药副总裁、解决方案部负责人孙丽霞女士受邀出席，在卫星会上发表题为《解锁中国真实世界证据（RWE）的机遇》的报告。

CJMMIC协助中国企业理解日本市场的需求特点和法规要求，推动中日双方在医药研发、临床试验以等多个环节的合作。

上海捷信医药、信华医药团队在DIA日本年会上与DIA的全球CEO  Marwan Fathallah博士（图中）合影。

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致谢

我们衷心感谢中国医药创新促进会、上海市生物医药科技产业促进中心、泰格医药作为本栏目联合主办单位，并给予我们宝贵的建议和支持。