英矽智能PHD抑制剂II期临床试验中国研究者会议在长沙召开

由生成式人工智能驱动的临床阶段生物医药科技公司英矽智能（Insilico Medicine）宣布，公司自主研发的候选药物ISM5411即将启动IIa期临床试验，首次在溃疡性结肠炎患者群体中开展评估。近期，该项临床试验的中国研究者会议在长沙成功召开，全国近24家临床实验中心的约40位研究者和研究机构成员出席会议。

炎症性肠病（Inflammatory Bowel Disease, IBD）是一种以溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）为主的慢性胃肠道炎症性疾病，主要表现为长期的腹痛、腹泻、体重下降和直肠出血等症状，成为影响全球超千万人的全球性健康威胁。在疾病控制方面，现有疗法多关注免疫调控实现症状缓解，这不仅可能增加后续感染风险，也难以实现长期生活质量的提升。此外，超过50%的患者对标准治疗反应不足，而长期用药难免面临药效衰减的困局。

ISM5411是一款英矽智能生成化学引擎Chemistry42赋能发现的潜在同类最佳（Best-in-class）候选药物，具有全新结构和作用机制。ISM5411通过靶向脯氨酸羟化酶（PHD），调控缺氧诱导引子1α（HIF-1α）稳定性和转录活性，进而实现抗炎症与修复肠道屏障“双重作用”创新机制。2024年12月，英矽智能于顶尖学术期刊之一Nature Biotechnology上，发表了ISM5411项目的临床前开发过程及部分实验数据。

此前，ISM5411已完成在澳大利亚和中国开展的两项临床I期试验，均取得了积极的结果，展现出良好安全性和耐受性，并初步验证了其肠道限制性药代动力学特征。

本次即将开展的临床IIa期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，由中国消化病学领域知名专家、中山大学附属第一医院消化内科学科带头人陈旻湖教授担任主要研究者（Leading PI），计划在全国约24个研究中心招募80名受试者。试验采取每日给药、持续12周的治疗方案，旨在评价ISM5411在溃疡性结肠炎患者中的安全性、耐受性和药代动力学（PK）特征，并通过组织病理学与生物标志物等多维度指标探索其有效性信号。

陈旻湖教授表示，“目前的IBD疗法和在研药物大多关注已经升高的促炎因子、靶向炎症通路、阻止淋巴细胞向炎症部位迁移等三大途径，临床上很难观察到短期用药缓解超过50%、疗效优于安慰剂超过30%的疗法，意味着该领域有很大的临床需求未被满足。ISM5411是第一款以AI方法设计的IBD创新候选药物，具有抗炎和改善粘膜屏障的两大机制，同时它的基础研究和临床I期数据都比较乐观。我们期待在II期临床试验中观察到ISM5411在患者身上使用的实际数据，这将进一步指引该产品未来的研发方向。”

英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰博士表示，“ISM5411的研发过程由英矽智能自主研发的Pharma.AI平台驱动，从立项到候选化合物提名仅耗时12个月，充分体现了AI在药物研发中降本增效的优势。更重要的是，作为英矽智能第二款进入到临床II期阶段的自研管线，ISM5411验证的不仅是AI制药从分子设计到临床研究的可行性，更是AI制药跨越疾病领域持续赋能的可复现性。在成本高、周期长的制药领域，人工智能正在提供超出人类思维定势的创新解决方案，未来甚至有望实现完全自主、不需要人类干预的‘制药超级智能’系统，我们期待这一领域的更多突破和概念验证。”

​会议期间，项目主要研究者陈旻湖教授、英矽智能任峰博士致开场辞，英矽智能项目团队详细阐述了此项II期临床试验的背景和计划，包括ISM5411特点、此前完成I期临床试验数据结果、后续研究方案与执行、生物标志物分析细节等。此后，来自全国各地的与会专家关于靶点选择依据、剂量组设置、安全性监测、入组和排除标准等话题展开了深入的讨论，并期待共同携手推进此次的ISM5411全国多中心IIa期临床试验，探索创新疗法、高效惠及患者。

整合先进的AI和自动化技术，英矽智能在实际应用案例中展现出效率提升，为AI驱动的药物研发树立了标杆。与传统药物研发通常需要2.5-4年的时间周期相比，英矽智能在2021至2024年间的自研项目，从立项到提名临床前候选药物（PCC）的平均耗时为12-18个月之间，每个项目仅需合成和测试约60-200 个分子。

英矽智能致力于通过发表学术论文与业界分享AI赋能生命科学领域的探索进展，自2014年成立以来，公司已发表超过200篇同行评议论文。依托于在跨生物技术、人工智能和自动化领域的学术分享与持续突破，公司入选自然指数（Nature Index）2025科研领袖：全球生命科学与自然科学论文全球百强企业。