近日，美国几款罕见病在研药物相继折戟。Sarepta Therapeutics在美东时间11月3日宣布，其针对杜氏肌营养不良症（DMD）的Amondys 45（casimersen）和 Vyondys 53（golodirsen）的确证性研究未能达到主要终点。受此消息影响，Sarepta股价在当日尾盘下跌36%。
来源|Reuters
尽管如此，该公司仍打算依据长达九年的研究结果向FDA申请这两款药物的传统路径审批。Sarepta 表示，这项为期九年的研究是在新冠疫情期间进行，影响了研究参与者和结果。不过，排除疫情期间接受治疗的患者，该药物在两年内使疾病进展减少了30%，并且研究中未发现新的安全性信号。Sarepta 曾在2019 年和 2021 年获得了Vyondys 和 Amondys 的加速批准。
uniQure也在同一天遭遇打击。该公司表示，FDA已暗示可能不会接受其针对亨廷顿舞蹈症基因疗法 AMT-130 早期试验数据作为上市申请的基础。这一消息导致11月3日盘前交易中，uniQure的股价下跌68%。
来源|uniQure官网
公司CEO Matt Kapusta称，FDA的立场在2024年11月提供的关于加速审批途径的指导方针相比，发生了巨大变化，这可能会推迟或阻碍生物制品许可申请（BLA）。
该公司表示，在提交BLA申请前的一次会议上收到反馈，称FDA不再认同将AMT-130患者与外部对照组的Ⅰ/Ⅱ期数据作为获批的主要证据是足够的。因此，uniQure 称，“AMT-130的BLA提交时间现在尚不明确”。FDA的反馈是在uniQure于9月报告了一项Ⅰ/Ⅱ期试验的三年结果之后给出的。该试验结果显示，接受最高剂量AMT-130治疗的患者，其疾病进展速度减缓了75%，这一结论是基于统一亨廷顿病评定量表（cUHDRS）得出的，与匹配的外部对照组相比。研究人员还报告了运动和认知功能指标的有利趋势。
11月2日，FDA药品评价与研究中心（CDER）主任George Tidmarsh博士在上任百日后被停职。他因对一项加速部分新药批准新计划的法律依据存疑而遭停职。FDA局长Marty Makary博士曾对他寄予厚望，期望他能在全球创新崛起下，加快美国药品审评流程，促进全球创新。
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