2025年11月7日，重庆精准生物技术有限公司自主研发的国家一类生物新药“普基奥仑赛注射液”（商品名：普利得凯®）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。
该产品是中国首款获批用于治疗儿童及青少年难治性或复发性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的CAR-T细胞治疗药物。其采用人源化CD19单链可变区片段（scFv）设计，是目前已上市、适用于儿童及青少年适应症的CD19 CAR-T产品中，唯一采用人源化修饰的产品。普基奥仑赛不仅填补了我国在该疾病领域的临床空白，打破了国外的技术垄断，更为全球儿童白血病治疗提供了"中国方案"。
该新药研究采用单臂、开放性试验设计，I期临床试验由华中科技大学同济医学院附属同济医院周剑峰教授作为主要研究者（PI）领衔完成。Ⅱ期临床试验由首都医科大学附属北京儿童医院王天有教授和华中科技大学同济医学院附属同济医院张义成教授作为共同主要研究者（leading PI）牵头，联合全国十余家顶尖三甲医院共同开展。
安全的人源化设计
与传统CAR-T产品采用的鼠源抗人CD19 scFv不同，普基奥仑赛通过人源化抗体改造技术，并针对中国人群MHC反应性进行了优化，显著降低免疫原性和抗药抗体（Anti-drug antibody，ADA）产生的概率，有效避免了因“人抗鼠抗体反应”（HAMA反应）导致的副作用与疗效持续时间缩短等问题。
优异的临床表现
普基奥仑赛在中国儿童及青少年r/r B-ALL适应症上实现了CAR-T领域"零的突破"，其关键Ⅱ期临床试验结果表现优异。截止2024年4月18日，研究共纳入64例受试者[1]，中位随访时间211天，入组患者普遍呈现高度难治与高危的临床特征：
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中位年龄11岁（范围：3-21）；
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75%受试者携带至少一种与预后相关的高危基因；
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56.25%受试者为骨髓高瘤荷（骨髓肿瘤细胞≥50%）。
在此极具挑战的人群中，普基奥仑赛仍取得以下突出成果：
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疗效显著：3个月内最佳CR/CRi率达90.63%（58/64），其中完全缓解（CR）率78.13%（50/64）, 12.5%受试者达到完全缓解/伴不完全血细胞恢复（CRi） 。
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深度缓解：达到CR/CRi的患者中，骨髓微小残留病变(MRD)阴性率高达98.27%，提示极佳的肿瘤清除深度。
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持续获益：3个月时CR/CRi率维持在76.56%（49/64），中位总生存期（OS）达23.92个月（95%CI：9.86-未达到）。
首都医科大学附属北京儿童医院项目主要研究者（PI）王天有教授：“作为长期奋战在儿童和青少年白血病治疗领域的医生，从我多年的临床治疗经历中，普基奥仑赛可以为那些历经多线治疗、几乎无药可用的患者，打开了一扇新的‘生命之窗’，而且其在关键研究中展现了优异疗效。我们期待它能尽早惠及更多患者，重塑他们的生命希望。”
重庆精准生物董事长兼首席科学家教授，博士生导师，先后任北京大学临床肿瘤医院、第三军医大学西南医院、重庆大学肿瘤医院教授钱程教授：“今天，我们共同站在了一个崭新的起点。普基奥仑赛注射液的获批上市，不仅标志着我国在前沿细胞治疗领域实现了从跟跑到并跑的跨越，更凝聚着重庆精准生物十年如一日的科研坚守与不懈追求。
这款新药，我们累计投入研发费用3亿元、汇聚了300多位科研团队的心血，从靶点发现到技术突破，再到最终的产业化落地，我们走过了多年漫长而艰辛的转化之路。在这段征程中，我们的研发团队秉承着精益求精的科研态度，进行了上千次工艺优化，攻克了数十项技术瓶颈，每一个细节都承载着我们对生命的敬畏。
在此，我由衷感谢所有参与临床试验的受试者及家属的无私奉献，也深深致敬临床专家们始终如一的信任与协作。这不是终点，而是新的序章。未来，我们将继续坚守“科技服务健康，精准维护生命”的企业使命，加速推进更多血液瘤和实体瘤创新管线的产业转化，让恶性肿瘤治疗不再是遥不可及的希望，为“健康中国”贡献我们的精准力量！”
关于重庆精准生物
重庆精准生物成立于2016年元月，由精准医学领域知名科学家钱程教授为核心的技术团队与上市公司智飞生物（智睿投资）联合创立，是一家专注于基因与细胞药物研发与应用的高新技术企业。公司目前已组建一支300余人的精英研发团队，配备高精尖仪器设备3000余台（套），建成1.8万平方米的一体化研发制备平台，并正在建设总面积达10万平方米的区域细胞制备中心，构建了集研发与生产于一体的完整生物医药产业体系。
公司基于对癌症发病机制的深入理解，全面布局细胞治疗技术体系，涵盖个体化与通用型产品，除在研产品覆盖血液肿瘤与实体瘤外，目前正在推进下一代床旁制备、体内制备等前沿技术，并前瞻性布局溶瘤病毒、基因治疗等方向。自主研发了六大核心技术平台：人源化结构、有效性高的PSIONCAR技术平台，安全性高、疗效持久的PRIMCAR技术平台，方便快捷、均一性高的UCAR-T、CAR-NK技术平台，多抗原识别、防止复发的HyeCAR技术平台，突破肿瘤物理微环境的PhiCAR技术平台。在研的10余项管线覆盖实体瘤、血液肿瘤及自身免疫疾病三大方向，已获得4款国家一类生物新药、10项适应症的默示许可，是国内获批注册临床管线最多的创新企业之一。
公司具备质粒、载体和细胞的全链条自主开发、生产与检测能力，全年可同步开展5–6个项目的研发与制备，持续优化常规制备（14天）与快速制备（2天）工艺，不断降低生产成本。通过自主研发无血清培养基等关键原辅料，并与国内企业合作推进核心设备国产化替代，有效打破国外高价垄断，让创新CAR-T药物更亲民、更具有可及性。
重庆精准生物将持续依托雄厚的技术积累，协同产业链上下游共同发展，助力打造本土细胞与基因治疗千亿级产业集群，并积极拓展全球化布局。目前，公司已与Perez Scremini基金会、西班牙纳瓦拉大学等国际机构达成合作。未来计划在欧美、日本等发达地区设立分支机构，推动CAR-T新药申报、技术服务和License-out全球授权交易，力争实现3款以上一类细胞新药上市，为“健康中国”战略贡献精准力量，为全球患者带来新的希望。
参考文献：
[1] A Phase 2 Clinical Trial of Anti-CD19 CAR-T (pCAR-19B) in Chinese Pediatric and Young Adult with Relapsed/Refractory (R/R) CD19+ B-ALL: The First Pivotal Study in an Asian Population. https://doi.org/10.1182/blood-2024-206408