中国临床试验近年来呈现蓬勃发展态势，在数量增长、创新升级与全球化布局上取得显著突破。
11月14日，在第九届研发客临床年会暨ChinaTrials17第二天的主会议上，L.E.K.咨询合伙人王韵之在主题演讲中透露，2019~2021年，中国新开临床试验数量大幅增长，2022年因新冠大流行短暂回落，近两年又迅速恢复增长。2024年中国新开临床试验数量已达美国的80%，高出欧盟约10%。其中，中国药企在中国开展的临床试验增长最快，跨国药企在华的临床试验和中国企业出海的临床试验从去年开始逐渐恢复增长势头。
L.E.K.咨询合伙人 王韵之
该数据来源于L.E.K.咨询携手研发客在本次会议上联合发布的报告《创新前行，全球共进：中国临床试验发展的新篇章》。据王韵之介绍，更多差异化、创新型疗法的开发，中国生物医药创新的持续全球化布局，AI与智能临床工具的加速应用这三大趋势将塑造中国临床研发的下一个阶段。
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中国临床开发迈向全球化和差异化
在由L.E.K.咨询主管合伙人陈玮主持的圆桌讨论环节，思比曼生物科技首席执行官倪东耀，复宏汉霖全球产品开发部副总裁李靖，赛默飞PPD副总裁、全球血液学/肿瘤学总经理Laura Accettola，烨辉医药科技董事长&首席执行官华烨以及L.E.K.咨询合伙人王韵之共同出席，围绕“中国临床开发展望与未来趋势”展开讨论。
从左至右：陈玮、倪东耀、李靖、Laura Accettola、华烨、王韵之
嘉宾们提到，中国临床开发正加速迈向全球化与差异化并行的新阶段。政策红利为生物科技企业提供了早期临床研究快速启动的优势，推动创新药研发路径不断优化。企业已普遍将国际化纳入战略优先级，从产品开发初期便瞄准全球市场，同步布局中国、美国、日本等多地早期临床试验，不再局限于单一区域数据积累。
临床研究区域分布更趋多元，除传统的欧美市场外，日本、东盟国家等亚洲地区吸引力持续提升，监管政策的开放让跨国数据互认成为可能，降低了全球多中心研究的门槛。中小型企业通过授权合作、联合开发等模式分摊成本、降低风险，而大型企业则通过搭建全球运营团队，适配不同区域的监管与市场需求。
差异化竞争是破局 “内卷” 的关键，企业逐渐跳出热门适应症扎堆的红海，转向细分疾病领域或创新治疗方向，以独特产品定位构建核心竞争力。人工智能在临床开发中的应用逐步深化，从方案设计、数据管理向患者招募、试验中心选择等场景延伸，但仍需要思考和探索如何应对数据可及性与合规性相关难题。
未来，跨区域协作、政策动态适配、技术创新赋能与差异化战略将共同驱动中国临床开发高质量发展，推动更多创新成果走向全球市场。
破局全球临床试验：科学策略与区域协同
主题为“洞见全球肿瘤与罕见病临床试验：来自前FDA肿瘤审评专家、CRO以及生物制药企业的全球卓识碰撞“的圆桌讨论环节，由劲准医药临床运营副总裁、亚太区负责人杨静萍主持，参与讨论的嘉宾包括：劲准医药欧洲法规策略高级总监John McIntyre，烨辉医药科技董事长&首席执行官华烨，和黄医药高级副总裁、全球临床运营负责人杨彬，FDA肿瘤部门前主任、劲准医药首席医学官Harpreet Singh（直播连线），以及上海弼领生物首席医学官蒋皓媛（直播连线）。
从左至右：John McIntyre、杨彬、杨静萍、华烨
嘉宾们认为，全球肿瘤与罕见病临床试验可通过科学策略优化与跨区域协作来加速研发创新。临床开发中，需重点规避三大常见陷阱，即临床前数据不足、研究设计细节缺失、CMC 文件与制造合规性问题，提前做好数据差异分析是关键。
监管沟通层面，早期与FDA等监管机构协作至关重要，尤其在剂量设计上，需通过多剂量评估确定更优生物剂量，适应性设计与贝叶斯统计方法越来越受到重视。跨区域临床试验中，种族差异不可忽视，内在的基因、代谢差异与外在的医疗环境、社会文化因素，均可能导致疗效差异，需提前纳入研究设计。
临床试验设计需坚持科学导向，针对不同适应症个性化调整方案，确保研究结果的泛化性与可靠性，以期为全球患者提供更高效的治疗方案。
资源与效率平衡方面，成本、速度与质量是全球研发的核心考量，中国数据成本优势明显，但需结合美国等地区人群数据验证一致性，避免后期审批风险。对于企业而言，需根据自身资源合理规划研发路径，通过数据验证产品全球价值，适时开展合作与资产变现，最大化创新的收益。
中国和新加坡“协同加速”模式
主题为“中国—新加坡协同效应：加速规模化发展的快车道”的圆桌讨论环节由MissionBridge创始人Ritika Khewawat主持，Albatroz Therapeutics首席商务官Guy Heathers，蜂鸟生物科学首席执行官Kevin Heller和三一创新投资合伙人王勖焜共同参与讨论。
从左至右：Ritika Khewawat、Guy Heathers、Kevin Heller、王勖焜
据嘉宾们介绍，中国与新加坡在生物科技领域的协同效应，为行业规模化发展开辟了快车道。两地在创新生态、资源禀赋上的互补性，成为推动全球生物科技进步的重要动力。
新加坡在临床研发、临床前研究及创新靶点探索方面表现突出，拥有优质的研究环境和高效的创新生态，而中国具备快速的研发效率、丰富的医疗资源、庞大的市场需求及成熟的技术平台，两者形成互补。许多企业通过 “新加坡孵化+中国拓展” 模式，整合两地优势，加速研发管线推进与全球市场布局。
协同发展的关键在于加强沟通互动与信任构建，需要搭建连接两地的桥梁，促进企业、研究者及投资者间的精准对接。在知识产权保护方面，需结合全球业务战略，构建分层专利布局，兼顾不同地区的法规差异与保护需求。同时，中国的临床数据认可度持续提升，高质量的中国患者数据结合全球多区域数据整合，有望加速药物审批进程。
两地虽存在地域、文化差异，但核心诉求高度一致，均致力于高质量研究与创新突破。通过整合科学技术、资本资源、市场需求等核心要素，打破地域壁垒，中国与新加坡的生物科技合作将释放更大潜力，为全球健康领域带来更多创新成果。
香港：不仅是中国Biotech出海的“超级连接者”，更是桥头堡
主题为“香港：助力生物科技企业走向全球的超级连接者”的圆桌讨论环节由研发客联合创始人、主编毛冬蕾主持，中国香港特别行政区卫生署特聘顾问、DIA董事会成员李自力博士，粤港澳大湾区医药创新联合会发起人、RDPAC前执行总裁康韦，华领医药董事长兼首席执行官陈力博士，海邻科技董事、PhIRDA驻港联络代表马骏一共同参与讨论。
李自力认为，出海布局中，中国也在探索新的路径——“大循环”与“小循环”相结合。大循环追求中美欧日韩等主要国家同步批准。与此同时，许多新兴市场如巴西、沙特、中国香港渴望实现产业升级，因此，“小循环”的概念应运而生，为中国药企提供了新的出海机遇。
他介绍了新近成立的香港CMPR的愿景，并强调，要将香港CMPR打造成为国际信赖的监管机构，关键在于推进其国际化与现代化进程，这亟需建立一支高水平的专业审评团队，并构建一套成熟、完善的审评体系。
从左至右：毛冬蕾、马骏一、陈力、康韦、李自力
陈力博士认为，香港凭借独特优势，正成为中国生物科技企业走向全球的重要连接枢纽和新引擎，为生物医药产业出海提供资本、监管、科研、区位等全方位支撑，助力中国创新药迈向国际化舞台。而华领医药的葡萄糖激酶激动剂（GKA）华堂宁，作为“1+”政策实施后首个向香港申报的内地品种，拟借助内地审评数据+香港本地专家推荐，实现在香港上市，并计划未来进一步拓展至东南亚市场。
康韦结合大湾区产业背景指出，香港设立CMPR不仅能够加速新药在当地上市，更有助于构建一个辐射整个大湾区的医药产业生态。此外，她还分享了大湾区在真实世界研究方面的最新实践进展。
马骏一香港药物及医疗器械监督管理中心（CMPR）的建立是关键突破，从依赖外部审批的“二级审批”模式向独立自主的“一级审批”转型的改革，将大幅缩短审评时间。其“1+”审批机制为内地创新药出海打通便捷通道，成为连接内地与国际市场的监管桥梁，更基于“一国两制”在复杂地缘政治环境中为中国药监国际化开辟了新路径。同时，他认为，未来香港如何同各个监管部门的数据协同监管、互认将是关键挑战。
香港的区位与资源优势不可替代。背靠大湾区全产业链支撑，衔接深圳硬核科技与内地生产能力，可形成产业协同效应。作为国际金融中心，香港资本市场的活力为生物科技企业提供了关键资本保障，其成熟的上市机制吸引众多内地生物科技公司赴港融资。
此外，香港政府计划投入500亿港元重点支持生物医药领域，叠加香港大学、香港科技大学等全球顶尖高校的科研资源，以及科技产业园的产业集聚效应，正逐步构建起“资本+科研+产业”三位一体的完善生态基础，为企业出海提供从研发到商业化的全链条支撑。
未来，香港需强化审评人才培养与体系建设，逐步对接ICH标准，提升国际监管认可度。作为国际化医药创新中心，香港将持续发挥资本、监管、科研、区位的综合优势，助力中国创新药实现 “全球首创、中国首发、服务全球” 的战略目标。
中韩临床协作，开辟全球研发新路径
下午的第一场论坛围绕“跨越边界：中国—韩国临床开发合作”话题展开，资深临床运营管理顾问刘佳主持，高丽大学安岩病院李守贤副教授，米瑞博生物科技创始人兼首席执行官李京浩，美迪瑞玛首席执行官文韩林和杭州泰格医药商务发展IV部负责人符晓参与讨论。
从左到右：刘佳、李守贤、文韩林、符晓、李京浩
目前，韩国的临床研究监管法规框架已获得全球广泛认可，核心优势体现在高效的试验启动流程上。例如临床试验授权（CTA）审批时限仅30个工作日，韩国食品药品安全部（MFDS）与伦理审查委员会（IRB）的联合审查周期平均为4~8周，从CTA到临床试验启动只要112天，在全球16个顶级国家中排名第6。
值得关注的是，韩国很多临床试验机构通过了 FDA、ICH-GCP 等国际认证，其临床数据的全球接受度与认可度也很高。同时，韩国已建立起完善的数据管理系统，保障临床试验数据的可靠性与集中度。此外，韩国试验机构还具备患者入组速度快、临床试验脱落率低的显著优势，进一步为跨境临床研究的顺利推进提供了保障。
嘉宾们表示，中国与韩国已搭建起临床试验领域的高效沟通与协作桥梁，已有实际案例说明：中国企业在韩国多家医院开展的临床试验，其生成的数据已成功支撑企业的全球注册策略；韩国监管机构也持开放姿态，例如中国企业在国内完成I期临床试验后，可直接以中国临床数据向韩国监管机构申报II期研究。
嘉宾们认为，结合 ICH E17 指南对亚洲区域跨国临床试验协作的鼓励导向，韩国当前的监管环境已成为中国企业开展早期临床试验（包括研究者发起的临床试验 IIT）的优质选择。中国 Biotech 企业可考虑将首次人体试验（尤其是小分子新药领域）布局在韩国。
日本临床开发的机遇
在研发客主编毛冬蕾的主持下，日本国立癌症研究院国际开发部部长、临床研究中心负责人中村健一教授，武田制药总监、肿瘤领域负责人、日本临床运营中村友洋，百济神州日本临床运营负责人濱野史明，T2T HEALTHCARE创始人兼首席执行官、研发客医药研发达人主编高野哲臣，康泰伦特质量总监田井孝明等多位嘉宾，共同分享了日本临床开发的实践经验与策略。
从左至右：毛冬蕾、中村健一、中村友洋、濱野史明、高野哲臣、田井孝明
嘉宾们介绍了日本市场的优势，包括持续增长的市场，药物定价透明，创新药、孤儿药、儿科药等享有价格保护政策，日本PMDA审批速度媲美FDA，并且医保覆盖广。在监管政策方面也有了极大完善，可支持企业同步向美、欧、日提交申请，并允许无当地实体的企业在IND时以英文提交CTD，极大便利了外国公司（注：NDA时仍需翻译成日语）。同时，日本允许直接加入全球多中心临床试验，而I期临床试验中的PK研究不需要日本当地病人入组，到III期研究再纳入日本患者。这些优势极大吸引了中国公司，截至目前，已有包括海和药物、复宏汉霖、百济神州的4款产皮在日成功获批上市。同时，中国公司与日本大药厂的合作交易也不断发生发展。
会上，嘉宾们分享了其公司在日本从依赖CRO合作到建立自有团队的不同阶段发展路径，强调了本土化运营对加速上市的关键作用。同时还指出，高效执行需注重患者招募策略与临床方案的本地化适配，并利用数字化工具保障试验质量。此外还介绍了公司的一站式服务平台，能帮助企业应对从包装、分销到注册的复杂环节。针对中日患者数据可能存在的差异，专家建议应尽早与PMDA沟通，并将日本纳入全球研发早期规划，以充分利用其快速审批与医保体系优势，构建协同发展的中日研发生态系统。
展望未来，与会嘉宾一致认为，中日应加强监管协同、数据互认与医院网络共建，通过平台如OSSP与ATLAS，推动亚洲本土化创新药开发。此外，面对面交流与早期合作是建立信任与高效生态的关键。
CDE新指南下的肿瘤药物监管策略
围绕抗肿瘤药物早期研发策略、单臂临床研究以及附条件批准等热点监管政策话题，泰格医药政策法规事务副总裁常建青主持，百济神州副总裁、大中华区注册事务部负责人张磊，恒瑞上海盛迪副总经理周明，强生创新制药中国注册事务部及研发负责人高辉，武田中国前任副总裁、大中华区注册事务部负责人刘艳玮，优锐医药注册负责人付洁鹰进行了深入交流和探讨。
从左至右：周明、张磊、常建青、刘艳玮、高辉、付洁鹰
随着研发理念升级，部分传统临床终点已难以适配当下早期研发需求，新替代终点的开发成为关键。例如肿瘤药物将微小残留病变（MRD）纳入替代终点，前列腺癌药物临床开发中则采用 PET 影像技术相关的新型替代终点。嘉宾们建议，新替代终点的验证需与传统终点建立科学关联，且需药监机构与行业协同制定统一的验证标准，确保其可靠性与适用性。
传统肿瘤药物研发多遵循从末线治疗向一线推进的固有路径，FDA指南建议以一线人群获益出发，改变了传统肿瘤药的研发机制。这也符合以患者为中心原则，立足患者实际治疗需求，为肿瘤药物早期研发提供了全新思路与实践方向。此外还可以融入AI技术，采用颗粒度更精细的 PFS 数据，作为终点评价的核心依据。
针对 CDE 于 8 月公开征求意见的《单臂临床试验用于支持抗肿瘤药物常规上市申请技术指导原则（征求意见稿）》，嘉宾们围绕其对创新药开发带来的挑战展开讨论。大家普遍认为，中美两国对单臂试验的监管门槛正逐步提高，仅当针对罕见病窄人群或泛瘤种适应症时，才适宜将单臂试验作为确证性研究。
最后，对2025年7月《药品附条件批准上市申请审评审批工作程序（试行）》的第三次征求意见，嘉宾们表示附条件批准新规历经三次修订，已相对合理和完善。同时，嘉宾们就 “确证性研究未按时完成即暂停药品销售” 的条款提出优化建议：若适应症人群暂无替代疗法，现有数据仍能证实获益大于风险，且确证性研究已完成全部患者入组，可考虑不予暂停销售，以保障患者的治疗可及性。