2025年11月17日，和誉医药（港交所代码：02256）宣布，公司在2025年国际结缔组织肿瘤学会（CTOS）年会上以壁报形式展示了自主研发的小分子CSF-1R抑制剂匹米替尼（pimicotinib/ABSK021）治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者的全球III期MANEUVER研究的长期疗效、安全性及患者报告结局数据。结果显示，持续接受匹米替尼治疗可为TGCT患者带来疗效持续提升与患者报告结局的进一步改善，同时具有良好的安全性，验证了匹米替尼在该人群中的长期应用潜力。
腱鞘巨细胞瘤是一种罕见的局部侵袭性间叶性肿瘤，主要累及关节、腱鞘及滑囊，可导致严重的局部病变和功能障碍。其发生机制为肿瘤性滑膜细胞中过度表达集落刺激因子1（CSF-1），从而导致表达集落刺激因子1受体（CSF-1R）的炎症细胞在肿瘤中大量聚集。
MANEUVER研究是一项由三部分组成的全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验，旨在系统评估匹米替尼在TGCT患者中的疗效与安全性。研究第一部分的主要及次要终点均已成功达到，并已在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布相关结果。主要终点为第一部分结束时，由盲态独立审查委员会（BIRC）依据RECIST v1.1标准评估的客观缓解率（ORR）。结果显示，治疗25周时，匹米替尼治疗组ORR显著优于安慰剂组（54.0% vs 3.2%，P＜0.0001）。
本届CTOS年会上展示的为MANEUVER研究第二部分完成后的长期疗效及安全性数据。中位随访14.3个月时，自研究开始即接受匹米替尼治疗的患者显示出强劲而持久的肿瘤缓解疗效。根据盲态独立审查委员会（BICR）采用RECIST v1.1标准的评估，该类患者的ORR从第25周的54%显著提升至76.2%（95% CI：63.8，86.0），其中4例实现完全缓解。
与此同时，在关节活动度、僵硬、疼痛及躯体功能等多项影响TGCT患者生活质量的临床结局评估（COAs）中，也观察到具有临床意义的显著改善。壁报还展示了基于EQ-5D-5L健康量表视觉模拟量表（VAS）评估的生活质量（QoL）获益。接受匹米替尼治疗的患者在第25周时，QoL较基线平均提高7.4%，并在第73周时进一步提升至13.1%。
此外，研究第一部分随机分配至安慰剂组的患者在研究第二部分改用匹米替尼后，同样获得临床获益，中位随访时间8.5个月时，ORR达到64.5%，且COAs也有显著改善。
安全性方面，治疗期间患者的中位剂量强度保持在88.2%的较高水平。大多数治疗相关不良事件（TEAEs）为1–2级，未观察到新的安全性信号，亦无胆汁淤积性肝毒性、药物性肝损伤或毛发/皮肤色素减退等相关证据。
值得一提的是，在今年10月举办的2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO Congress 2025）上，MANEUVER研究的牵头研究者——北京积水潭医院牛晓辉教授已通过口头报告形式介绍了上述研究成果。
关于和誉
和誉医药（香港联交所代码：02256）成立于2016年，是一家立足中国，着眼全球的创新药研发公司。公司的创始人和管理团队拥有多年顶尖跨国药企的研发和管理经验，并参与了多个临床及上市新药的研发。和誉医药专注于肿瘤新药研发，以小分子肿瘤精准治疗和小分子肿瘤免疫治疗药物为核心，着眼病患及医药市场的需求，秉承国际新药开发的理念和标准，致力于开发新颖及高潜力药物靶点的潜在first-in-class或best-in-class创新药物，用于改善中国及全球病人的生活质量。自成立以来，和誉医药已经建立了丰富的创新产品管线，涵盖肿瘤精准治疗领域以及肿瘤免疫治疗领域。