【美国纽约和中国武汉，2025年11月26日】—中眸医疗科技有限公司（以下简称“中眸医疗”），是一家全球化临床阶段生物技术公司，致力于为数百万因致盲眼疾而受影响的人群恢复视觉功能，专注开发在下一代眼科视网膜领域的广谱性、颠覆性的创新基因疗法。
中眸医疗今日宣布，其自主研发的ZM-02新型光遗传学疗法在MOON临床试验中的首个人体数据，于2025年11月18-19日在美国费城举行的“2025美国先进疗法大会”（Advanced Therapies Congress USA）上获邀进行主题报告，报告题为《通过光遗传学技术重建视觉功能》。此次特邀口头报告由中眸医疗首席战略官高正宏博士（Ph.D.）于2025年11月19日发表。
高博士表示：“深感荣幸受邀在ATC 2025会议上报告ZM-02临床试验的最新主要研究结果，同时有幸参与‘基因治疗新型衣壳创新’专题讨论。ATC 为推动下一代创新疗法提供了关键的科学交流平台。ZM-02 的首次人体数据展示了光遗传学技术如何重塑晚期视网膜退行性疾病的治疗格局，并在业内引发了广泛关注与积极反馈。”
“在晚期视网膜色素变性（RP）中，由于患者光感受器几乎完全丧失，传统的基因特异性疗法往往无效，”中眸医疗创始人兼首席执行官沈吟教授表示。“ZM-02通过绕过退变的光感受器，激活残存的视网膜内层神经环路，突破了对功能性光感受器的依赖，为这一未被满足的重大临床需求提供了全新的解决路径。在ATC 2025以‘The Future of Advanced Therapies’为主题的盛会上，我们展示了令人振奋的临床证据——部分患者从全盲状态恢复至具备功能性视力，能够在日常生活中恢复基本自理能力，甚至在无需任何辅助设备的情况下骑行。这些成果标志着在晚期 RP 领域，临床可实现的界限正被重新定义。”
ZM-02临床研究（MOON试验，NCT06292650）主要结果
·首次人体、随机对照研究：用于治疗晚期RP的突变非依赖性的光遗传学基因疗法。
·良好的安全性：未观察到药物相关严重不良事件或剂量限制性毒性。
·显著疗效：在36周时，83%的受试者获得≥0.3 LogMAR的视力提升，平均改善0.59 LogMAR(约等于30个ETDRS字母)。
·真实世界能力恢复：部分患者恢复日常生活中的自主能力，并首次在晚期 RP患者 中观察到色觉恢复。
·功能性视力恢复：患者在不同光照条件下的导航能力明显改善，包括低照度环境。
·持久性：尽管摘要仅报道至 36 周的数据，患者现已完成 52 周随访，数据显示单次玻璃体腔注射ZM-02可在至少一年内维持视力和色觉改善。
·竞争优势：与早期光遗传疗法(包括MCO-010和其他主要的同类管线)相比，ZM-02 在疗效和持久性方面均表现更优，凸显了中眸医疗在新一代光遗传学领域的领先地位。
关于ZM-02
ZM-02是一款新一代光遗传学基因疗法，用于治疗包括视网膜色素变性在内的晚期视网膜退行性疾病。该疗法通过单次玻璃体腔注射，将新型光敏蛋白PsCatCh2.0递送至视网膜神经节细胞和双极细胞，使其在缺乏功能性光感受器的情况下仍能对光产生反应。临床前研究表明，ZM-02可实现稳定的蛋白表达，具有卓越的光敏感度、快速的通道动力学特性，并在RP小鼠模型中恢复视功能。其I/II期临床试验的IND申请正在推进中。2024年10月，美国FDA已授予ZM-02孤儿药资格。
关于中眸医疗
中眸医疗科技是一家全球临床阶段生物技术公司，致力于开创光遗传学与基因疗法，帮助数百万因遗传性或获得性致盲性眼病而受影响的患者恢复视力。凭借20余年在基因治疗领域的前沿探索，中眸医疗已从基础研究迈向临床应用，取得了具有突破性的视力修复成果。依托成熟的AAV载体平台与新一代光遗传学技术，中眸医疗正积极推进涵盖ZM-02（用于晚期视网膜色素变性）、ZM-01（用于X连锁视网膜劈裂症）和ZM-08（用于干性年龄相关性黄斑变性）在内的创新产品管线。这些创新性疗法不断推动科学边界，致力于通过先进的医学创新改善全球公共健康。
关于美国先进疗法大会Advanced Therapies Congress USA
美国先进疗法大会是北美地区最具影响力的细胞与基因治疗盛会。本次会议专为尖端ATMP企业领袖及分管前沿技术与战略的高层管理人员打造，旨在推动整个行业向前发展。这场为期两天的行业盛会在费城宾夕法尼亚会议中心举行，汇聚了1,200位全球企业高管，200位行业领袖的精彩分享与50家初创企业的创新展示将带来无限启迪。大会演讲嘉宾涵盖细胞与基因治疗全产业链代表——包括具有前瞻视野的药企、生物科技公司、初创企业，以及科研专家、临床医生、学术领袖、卫生技术评估机构、医保支付方与监管机构代表。