近日，上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）宣布，其自主研发的用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）的基因治疗产品VGN-R09b获得美国食品药品监督管理局（以下简称“FDA”）授予罕见儿科疾病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）。此次认定是VGN-R09b继在国内被正式纳入突破性治疗品种名单后取得的又一重要进展，彰显了该产品在AADCD治疗领域的全球开发潜力。
根据FDA相关政策，RPDD旨在鼓励针对严重儿童罕见病的治疗药物研发。获得该认定不仅意味着VGN-R09b治疗AADCD的临床潜力获得认可，也为产品未来在美国获批后提供了申请优先审评券（Priority Review Voucher, PRV）的资格。如成功获得PRV，将有助于加速公司整体产品管线的开发节奏。
公司CEO赵小平博士表示：“VGN-R09b在短时间内接连获得中国突破性治疗药物认定和美国FDA RPDD认定，是对公司研发策略与全球化布局的重要肯定。我们将充分借助此类监管政策优势，加快推动VGN-R09b的全球开发进程，力争让这一创新疗法早日惠及全球AADCD患儿。”
关于AADCD
AADCD是一种常染色体隐性遗传的神经代谢疾病，由于DDC基因致病性突变，导致多巴胺、5-羟色胺等关键神经递质合成严重不足。患儿临床表现为严重运动障碍、自主神经功能紊乱和智力发育迟缓，多数无法实现头部控制、独坐、行走等运动发育里程碑，在婴幼儿阶段即面临较高死亡风险，生存质量受到严重影响。目前该疾病在国内尚无有效的根治性疗法，常规治疗手段仅能部分缓解症状，无法从根源上修复神经功能缺损，尤其对重症患儿效果有限。
关于VGN-R09b
VGN-R09b以重组腺相关病毒为载体，通过一次性脑实质注射，将治疗基因精准递送至发病部位，增强脑内多巴胺合成的同时促进神经保护，有望实现对疾病的根本性治疗。VGN-R09b已于2024年4月19日获得国家药品监督管理局批准，在中国开展针对芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）及原发性帕金森病（PD）的临床试验，相关注册临床研究目前正在积极推进中。此外，该产品已于2024年7月26日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，开展针对原发性PD的临床研究，并于2025年6月25日获得FDA快速通道资格认定（Fast Track Designation, FTD）。
关于天泽云泰
天泽云泰2020年3月注册成立于中国上海，致力于将前沿的基因及细胞治疗技术，转化为临床可及的治疗方法，以期造福更多患者。
天泽云泰拥有具有自主知识产权的ViVec®AAV生产技术平台、ViCas®CRISPR基因编辑技术平台和ViLNP®脂质纳米粒技术平台，通过基因替代、基因调控和基因编辑等策略，开发治疗中枢神经系统疾病、眼科疾病、代谢及血液系统疾病等领域的创新基因治疗和细胞治疗药物，拥有包括多个潜在First-in-class产品的多元化管线。目前，天泽云泰已经获得多家知名基金的多轮投资，分别在张江高科技园区和外高桥自贸区建成面积2,500平方米的基因治疗研发运营中心和13,000平方米GMP商业化生产车间。