2025年12月5日至7日，欧洲肿瘤内科学会亚洲年会（ESMO Asia 2025）在新加坡隆重举行。会议期间，神曦生物（NeuExcell Therapeutics）正式公布全球首个基于原位转分化技术（NXL-004）治疗恶性脑胶质瘤的临床研究数据，该研究由苏州大学附属第四医院和神曦生物合作开展，研究结果展现积极疗效，证明了脑内原位转分化技术的可行性和先进性。
题目：Safety and efficacy of AAV-NeuroD1 based gene therapy for patients with recurrent malignant glioma from a First-In-Human study（基于AAV-NeuroD1的基因治疗用于复发恶性胶质瘤患者首次人体研究的安全性和有效性）
报告人：黄煜伦教授（苏州大学附属第四医院，苏州，中国）
专题：Developmental therapeutics
时间：2025年12月5日
摘要编号：172P
复发性恶性脑胶质瘤预后极差，中位生存期不足 9 个月。NXL-004 是全球首创的新型基因治疗药物，通过腺相关病毒 (AAV) 将神经转录因子 NeuroD1 递送至胶质瘤细胞中，可将肿瘤细胞向不分裂的神经元方向重编程，或诱导其凋亡。本项首次人体试验旨在评估颅内注射 NXL-004 治疗复发性恶性胶质瘤的安全性和有效性。
研究共纳入11例手术及放化疗后复发的恶性脑胶质瘤患者，受试者入组后接受手术切除肿瘤+NXL-004瘤腔内注射（n=10），或接受病理活检后+NXL-004瘤内注射（n=1）。主要研究结果如下：安全性：NXL-004具有良好的安全性，未观察到药物相关严重不良事件或剂量限制性毒性；有效性：接受NXL-004治疗后，全部受试者预期中位总生存期（OS）超过12 个月，显著优于历史数据（6-9个月）。至发稿为止，首例患者生存期超过 18 个月。在瘤内注射患者中，观察到明确的治疗反应，靶病灶显著缩小超过 90%（图1）。
肿瘤切除+瘤腔内注射的1例患者，术后观察到肿瘤逐渐缩小并完全消退，达到影像学CR（complete response）（图2）。
这是全球首个基于原位转分化技术治疗脑胶质瘤的临床研究，研究结果证明了NXL-004具有良好的安全性和有效性。
关于ESMO亚洲年会 (ESMO Asia)
ESMO亚洲年会是亚太地区肿瘤学领域的重要盛会，云集了亚太地区以及全球的肿瘤学专家、学者和临床医生等。大会由欧洲肿瘤内科学会 (European Society for Medical Oncology, ESMO) 主办，作为亚太地区肿瘤学领域的标杆性学术会议，始终致力于推动前沿科研成果的交流与临床实践经验的分享。
关于神曦生物
神曦生物是一家临床研发阶段的生物医药公司，以治疗神经损伤和神经退行性疾病、挽救患者的生命为使命。神曦生物的核心技术是基于陈功教授团队的科研成果，将脑内丰富的可分裂的星形胶质细胞原位转化为功能性神经元，建立了大脑修复的平台技术，适用于许多重大脑疾病的治疗，包括脑中风、阿尔茨海默症、胶质瘤、帕金森病等。目前胶质瘤、阿尔茨海默病、脑卒中管线均已顺利进入临床研究阶段，并取得良好的安全性和初步疗效信号，为广大神经疾病患者带来新希望。