中国上海,2025年12月17日-赛诺菲今日宣布,第二代心肌肌球蛋白抑制剂(CMI)星舒平®(阿夫凯泰片)正式获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准,用于治疗纽约心脏协会(NYHA)心功能分级II-川级的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者，以改善运动能力和症状。阿夫凯泰片是肥厚型心肌病领域潜在“同类最佳”的治疗药物。
此次获批标志着阿夫凯泰片是在中国实现“全球首发”的创新药，中国的批准早于美国与欧盟等全球其他国家与地区。这一里程碑是中国政府支持创新,监管法规全面改革的成果,见证中国对创新药批准从跟跑、并跑到领跑的发展转变,开创“全球首发”从新适应症拓展到全新分子药物的新格局。
赛诺菲大中华区总裁施旺：“赛诺菲始终秉持在中国心血管领域的长期承诺,本次阿夫凯泰片的获批是又一里程碑式的创新突破。基于疗法创新价值,阿夫凯泰片获国家药品监督管理001丝句1改革，实现快速获批，让中国梗阻性HCM患者能够早于全球其他国家实现获益。未来,赛诺菲还将继续聚焦心血管领域患者未尽之需,推动多元模式下更多创新产品落地,守护国人心血管健康,共筑健康中国2030。”
近年来,国家药品监督管理局大力推动创新药审评审批全面提速,大幅加快“全球新”创新药在中国的上市,加快满足临床用药急需。阿夫凯泰片成为有力例证,以“中国速度”满足梗阻性HCM患者实现快速控制的紧迫需求。
中华医学会心血管病学分会主任委员首都医科大学附属北京安贞医院心脏内科中心主任SEOUOIA-HCM中国主要研究者马长生教授：“猝死、心衰、血栓栓塞是悬在梗阻性HCM患者头上的'利剑’，他们面临着突然死亡的风险和心理压力。当前梗阻性HCM的治疗核心在于降低梗阻压差、改善症状、降低风险,因此快速降低左心室流出道压差(LVOT-G)并改善症状是首要任务。本次获批的阿夫凯泰片在3期临床研究中显示其2周即可上调剂量、6周即可完成剂量滴定;针对梗阻压差,其2周降低LVOT-G20mmHg,12周降低48mmHg,24周降低50mmHg;同时阿夫凯泰片也显示出能够快速改善症状和提升心功能，且安全性良好1。其快速滴定并且快速获得临床疗效的特性与安全性填补了临床未被满足的治疗需求。”
肥厚型心肌病作为最常见的遗传性心脏疾病2, 可能引发猝死、心力衰竭、血栓栓塞等致命风险3。
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肥厚型心肌病是青少年和运动员发生心脏性猝死最常见的病因之一3。
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约43.5%的肥厚型心肌病患会进展为射血分数保留的心力衰竭4。
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20%左右的患者会发生房颤，而房颤是肥厚型心肌病患者血栓栓塞的最常见原因4。
值得关注的是,在所有肥厚型心肌病患者中,约三分之二属于预后更差的梗阻性HCM2。对于这部分患者来说，LVOT-G升高是疾病进展的关键因素，会进一步加剧心功能损伤,相较于非梗阻性肥厚型心肌病(nHCM)患者死亡率翻倍5。此外,在治疗方面,传统药物仅能缓解部分症状5,6,无法干预疾病病因,也难以延缓疾病进展。而侵入式治疗对于对专业技术及经验要求高,可及性较差,且普遍存在手术并发症”,再干预风险较高8,患者普遍的接受。
赛诺菲与箕星药业于2024年12月签订协议收购箕星在大中华区独家开发和商业化阿夫凯泰片的权益,用于治疗梗阻性及非梗阻性肥厚型心肌病患者。此次阿夫凯泰片的获批主要基于关键性全球3期临床研究SEQUOIA-HCM所取得的积极结果。研究达成通过心肺运动试验(CPET)测得的峰值摄氧量(pVOz)主要研究终点以及LVOT-G变化、纽约心脏病协会(NYHA)心功能分级改善等十项次要终点9。其中相较于安慰剂组,经阿夫凯泰片治疗24周后，pV02水平较基线升高1.7mL/kg/min.
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相较于安慰剂组,使用阿夫凯泰片的受试者12周LVOT-G平均降幅达48mmHg,24周平均降幅达50mmHg
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且2周LVOT-G便快速降低，平均降幅20mmHg9
治疗12周NYHA心功能改善>1级患者比例达48.6%,24周该比例达58.5%9,治疗24周后基线符合室间隔减容术(SRT)的患者中更有88%不再符合SRT指征10。此外，阿夫凯泰片耐受性良好,不良事件发生率与安慰剂相当。作为第二代心肌肌球蛋白抑制剂，阿夫凯茶斤能够精准轮问心肌肌坏生日，且按抑制产力横桥的形成,减轻心肌过度收缩。同时，该疗法药理学特性使其半衰期更短4,仅3-4天11,12,可在8周达最优剂量9。目前，该疗法已经获得《中国心肌病综合管理指南2025》等多个国内外指南的推荐1,4,10。
中国科学院院士复旦大学附属中山医院心内科主任MAPLE-HCM及ACACIA-HCM中国主要研究者葛均波 教授：“在《健康中国行动一心脑血管疾病防治行动实施方案(2023-2030年)》的全面推进下,我们正朝着控制心血管疾病危险因素水平、降低死亡率等关键目标不断迈进。近年来,对于HCM这类有致死风险的心血管疾病的管理意识和能力不断提升，而本次阿夫凯泰片的获批将深化疗法创新对梗阻性HCM管理的助益。同时，我们仍在探索这一疗法的更多可能。阿夫凯泰片与梗阻性HCM一线用药美托洛尔的头对头研究MAPLE-HCM研究已经完成并已取得阳性结果，该研究达成主要终点pVO2,有望为初始治疗开始的管理带来新选择。阿夫凯泰片针对nHCM患者的3期临床研究ACACIA-HCM也在进行中,有望满足更广泛的HCM患者的治疗需求。”
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