2025年12月19日，临床阶段创新药研发企业益杰立科（上海）生物科技有限公司（以下简称“益杰立科”）今日宣布：其研发的创新表观遗传调控疗法EPI-003已正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）的临床试验许可（IND），用于治疗慢性乙型肝炎。EPI-003是全球首个获得FDA批准进入临床的基于脂质纳米颗粒（LNP）递送技术的表观调控疗法。目前，该药物的临床一期试验正在新西兰、澳大利亚和香港顺利开展。本次获得FDA的许可，将有力推动EPI-003在全球范围内的多中心临床开发进程。
慢性乙型肝炎是由乙型肝炎病毒（HBV）感染导致的肝脏疾病，可从无症状阶段进展为肝硬化、肝功能衰竭甚至肝细胞癌（HCC）。治愈慢性乙肝的主要挑战是HBV共价闭合环状DNA（cccDNA）和整合到基因组DNA中的HBV DNA在肝脏中长期存在，导致病毒表面抗原持续表达。目前针对乙型肝炎的抗病毒药物治疗只能抑制HBV的复制，但无法根除这些“病毒库”，患者需要长期乃至终身服药。
EPI-003是一款基于全新作用机制的静脉注射抗病毒药物。该药物通过LNP递送系统，将编码表观遗传调节蛋白的mRNA与靶向HBV基因的引导RNA精准递送至肝脏细胞，直接对cccDNA和整合DNA进行持久性表观遗传修饰，从而从转录源头抑制所有病毒产物的生成。临床前研究表明，EPI-003能显著且持续降低乙肝表面抗原（HBsAg）和HBV DNA水平，并在停药后保持长期疗效，展现出实现乙肝功能性治愈乃至完全治愈的潜力。
益杰立科首席执行官兼联合创始人张宝弘博士表示：“EPI-003获得FDA的临床试验许可，是其全球开发路径上的关键里程碑。这不仅是FDA批准的首个基于LNP递送的表观调控疗法，也代表着我们在利用前沿技术攻克慢性乙肝这一难题上取得了实质性进展。我们将全力推进临床研究，以期早日为全球数亿患者带来变革性的治疗选择。”
此次进展不仅是EPI-003创新疗法的里程碑，也标志着表观遗传调控技术在攻克重大慢性病毒感染领域迈入了全新的探索阶段。
关于益杰立科
益杰立科是一家致力于通过表观遗传调控治疗多种疾病，打造下一代基因调控疗法的前沿生物技术公司。公司成立于2021年，由一群专注于基因调控技术开发的科学家以及药物开发行业资深专家创立。公司现已布局多个管线的候选产品，覆盖代谢、心血管、病毒性肝炎、眼科、肿瘤和和罕见病等。