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Seladelpar在海南博鳌乐城获批，开启原发性胆汁性胆管炎“双重获益”治疗新篇章

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2025年12月22日，吉利德原发性胆汁性胆管炎（PBC）药物Seladelpar在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区正式获批，适用于与熊去氧胆酸（UDCA）联合治疗对UDCA单药应答不佳的PBC成人患者，或作为单药用于治疗无法耐受UDCA的PBC成人患者，为我国PBC患者提供了全新的治疗选择。




Seladelpar是全球首个获批用于治疗原发性胆汁性胆管炎的强效选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ (PPARδ)激动剂。上海交通大学医学院附属瑞金医院感染科科主任谢青教授表示，原发性胆汁性胆管炎已被纳入我国《第二批罕见病目录》，此次Seladelpar在博鳌乐城的快速获批，体现了我国在提升罕见病创新药可及性，积极满足临床未尽需求方面的持续努力，为PBC患者带来了切实的治疗希望。

 

我国原发性胆汁性胆管炎患者面临“疾病进展”与“生活质量下降”的双重困境

 

近年来，原发性胆汁性胆管炎在全球和中国的患病率均呈现上升趋势，严重影响患者的日常生活。数据显示，中国PBC患病率为20.5/10万，在亚洲位居第二。该病好发于中老年女性，男女比例约为1:9，而近年来男性患者比例也有所增加1。谢青教授指出，随着诊断水平提升以及临床医生关注度提高，越来越多的PBC患者在肝功能生化指标的常规体检中被发现，但目前我国尚缺乏基于全国人群的大规模流行病学调查数据，实际发病率可能仍被低估。

 

原发性胆汁性胆管炎是一种自身免疫性肝病，这一疾病使人体免疫失调，破坏胆管上皮细胞，从而导致胆汁淤积，造成肝脏炎症和纤维化。谢青教授介绍，如果得不到及时治疗或对现有治疗效果不佳，疾病可能进一步进展至肝硬化并出现其他并发症，最终导致肝功能衰竭。此外，瘙痒是PBC患者最常见的症状之一，70%的患者受到不同程度瘙痒的困扰，严重影响睡眠、情绪状态及日常生活1,2,3，使患者长期承受身心双重压力。

 

长期以来，以熊去氧胆酸（UDCA）为主的一线治疗方案难以满足患者的治疗需求，近40%的患者应答不佳，这部分患者疾病进展风险高，可以进展为失代偿期肝硬化、肝衰竭，甚至需要肝移植治疗4。与此同时，传统治疗对瘙痒症状改善有限，患者往往陷入“疾病进展”与“生活质量下降”的双重困境。

 

创新方案显著改善生化指标与瘙痒症状，为患者带来“双重获益”

 

“Seladelpar以其独特的作用机制为原发性胆汁性胆管炎的治疗带来了突破性变革，目前已发表的国际循证医学证据显示，Seladelpar是首个同时在生化指标改善和瘙痒症状缓解方面获得明确临床验证的治疗方案。”谢青教授指出，“作为过氧化物酶体增殖激活受体δ（PPARδ）激动剂，Seladelpar可靶向多种原发性胆汁性胆管炎相关细胞和疾病过程，有效改善胆汁淤积、减轻肝脏炎症和纤维化，并改善患者的瘙痒症状和预后，真正为患者带来‘双重获益’。”

 

多项国际临床研究证实，Seladelpar对于降低碱性磷酸酶（ALP）等关键生化指标具有积极作用，同时其安全性和耐受性良好，能够改善患者的瘙痒症状，尤其是中重度的瘙痒。2024年发表于《新英格兰医学杂志》的III期随机对照试验显示，接受Seladelpar治疗12个月后，61.7%的患者达到主要生化应答终点，碱性磷酸酶（ALP）复常率达25%。特别是对基线伴有中重度瘙痒的患者，该药物可显著减轻其瘙痒症状5。此外，2025年《American Journal of Gastroenterology》发表的最新长期随访数据也进一步表明，Seladelpar持续治疗2年后仍可维持稳定的生化疗效和瘙痒缓解作用，整体安全性良好，在肝硬化患者中也未见特殊不良反应6。

 

政策协同助力，加速罕见病创新药从“国际领先”到“国内可及”

 

近年来，为强化罕见病用药保障，我国在政策引导、平台建设、创新药支持等方面出台了系列政策“组合拳”。在全球创新药加速惠及中国患者的浪潮中，Seladelpar的引进历程正是我国罕见病用药保障机制持续优化、审评审批与临床急需通道协同发力的生动体现。在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区批准之前，Seladelpar已于2025年8月通过北京临床急需进口政策正式获批进入天竺罕见病药品保障先行区。这一系列举措，不仅为中国原发性胆汁性胆管炎患者带来国际前沿治疗方案，更将为积累本土诊疗数据、优化临床用药策略奠定坚实基础，从而加速实现从“国际创新”到“国内可及”的跨越。

 

海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局局长傅晟表示，“乐城先行区作为中国唯一的‘医疗特区’，致力于加速引进全球领先的创新药械和前沿疗法，满足人民群众多元化、高品质的健康需求。依托‘先行先试’特许政策，乐城已引进超530款国际创新药械，基本实现医疗技术、装备、药品与国际先进水平‘三同步’。此次Seladelpar在乐城的顺利获批，正是‘先行先试’政策惠及患者的生动体现，为PBC患者带来了新的希望。海南自贸港已正式启动全岛封关，乐城作为海南自贸港高水平对外开放和高质量发展的重要窗口，将进一步深化改革创新，畅通全球前沿药械引进通道，让更多罕见病患者，能够第一时间获益于创新药物的价值，切实享受到自贸港建设和医疗改革带来的健康福祉。”

 

吉利德科学全球副总裁、中国区总经理金方千表示，“作为全球创新的生物制药公司，吉利德始终致力于为患者提供前沿的治疗方案。中国在加速医药创新、提升罕见病用药可及方面的坚定决心与政策突破，为我们创造了宝贵的发展机遇。Seladelpar在乐城的获批，不仅是吉利德在肝病领域的重要进展，更代表着‘先行先试’政策赋能临床急需的生动实践。今年早些时候,吉利德一年给药两次的长效HIV暴露前预防药物Lenacapavir（来那帕韦）在乐城获批后不久便实现了临床应用，让我们深刻感受到政策红利转化为临床福祉的强劲动力。我们期待，未来更多PBC患者能受益于‘先行先试’所带来的全球创新疗法同步可及，第一时间享受到全球顶尖的医疗创新成果，重获健康、高质量的生活。”

 

  1. 尤红,段维佳,李淑香,等.原发性胆汁性胆管炎的诊断和治疗指南（2021）[J].临床肝胆病杂志,2022,38(01):35-41.

  2. 中华医学会肝病学分会. 原发性胆汁性胆管炎的诊断和治疗指南 (2025). 中华肝脏病杂志

  3. Liu et al. J Clin Transl Hepatol. 2021 Dec 28;9(6):860-867.

  4. HARMS MH, van BUUREN HR, CORPECHOT C, et al. Ursodeoxy⁃cholic acid therapy and liver transplant-free survival in patients with primary biliary cholangitis[J]. J Hepatol, 2019, 71(2): 357-365. DOI: 10.1016/j.jhep.2019.04.001.

  5. Gideon M. Hirschfield, Christopher L. Bowlus, Marlyn J. Mayo,et al. A Phase 3 Trial of Seladelpar in Primary Biliary Cholangitis.DOI:10.1056/NEJMoa2312100

  6. Levy, Cynthia MD1; Trivedi, Palak J. MD2,3; Kowdley, Kris V. MD, FACG4; Gordon, Stuart C. MD5; Bowlus, Christopher L. MD6; Londoño, Maria Carlota MD7; Hirschfield, Gideon M. PhD8; Gulamhusein, Aliya MD8; Lawitz, Eric J. MD9; Vierling, John M. MD10; Mayo, Marlyn J. MD11; Jacobson, Ira M. MD, FACG12; Kremer, Andreas E. MD, PhD13; Corpechot, Christophe MD14; Jones, David MD15; Buggisch, Peter MD16; Zhuo, Shuqiong MS17; Proehl, Sarah MD18; Heusner, Carrie PhD17; McWherter, Charles A. PhD17,*; Crittenden, Daria B. MD18,*;  on behalf of the ASSURE Investigators. Long-Term Efficacy and Safety of Selective PPARδ Agonist Seladelpar in Primary Biliary Cholangitis: ASSURE Interim Study Results. The American Journal of Gastroenterology ():10.14309/ajg.0000000000003603, June 24, 2025. | DOI: 10.14309/ajg.0000000000003603

文章关键词： Seladelpar海南博鳌乐城原发性胆汁性胆管炎
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