2025年12月23日，中国苏州，康宁杰瑞生物制药（股票代码：9966.HK）宣布，恩沃利单抗（英文通用名：Envafolimab，康宁杰瑞研发代号：KN035）获美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗胃癌和胃食管结合部癌（GC/GEJ）。这是继晚期胆道癌及软组织肉瘤之后，恩沃利单抗获得的第3项孤儿药资格认定。
胃癌及胃食管结合部癌是全球范围内高发的恶性肿瘤之一，部分亚型患者治疗手段有限、预后较差。在美国，SEER数据库模型预测显示，2024年GC/GEJ新发病例26890例，新增死亡病例10880例，5 年总生存率不足40%。氟尿嘧啶类和铂类化疗药物是常用的一线治疗。可选的二线和后线治疗包括紫杉醇联合雷莫西尤单抗、紫杉醇、多西他赛或伊立替康单药和最佳支持疗法，客观缓解率约为15-25%。二线中位总生存期（OS）仅有8-9个月，后线中位总生存期仅4-6个月。
恩沃利单抗是全球首个上市的皮下注射PD-(L)1抑制剂，30秒内即可完成给药，尤其适用于体弱、高龄及有静脉输注反应的患者群体。此项认定是基于此前在晚期胃/食管胃结合部腺癌Ⅱ期临床研究中展现出的抗肿瘤疗效，其联合FOLFOX方案的客观缓解率（ORR）达60%，疾病控制率（DCR）高达100%，且安全性与耐受性良好，无导致治疗终止或死亡的不良事件发生，有望为胃癌患者提供更有效的免疫治疗选择。
“孤儿药资格认定”源自 《孤儿药法案》（Orphan Drug Act，ODA），是FDA鼓励开发用于治疗在美国患病人数低于20万的疾病的创新药措施。恩沃利单抗获得该认定后将在后续的临床开发与商业化进程中有利于获得相关政策支持，包括研发费用资助、临床研究费用税收减免、处方药用户费用豁免、加速上市审评审批等，以及药物获批后有望获得美国市场的7年独占权，显著加速其在该适应症领域的研发推进与市场落地效率。
关于恩维达®（恩沃利单抗注射液）
恩维达®（恩沃利单抗注射液；研发代号：KN035）由康宁杰瑞自主研发，2016年起与思路迪医药共同开发，2020年3月30日，康宁杰瑞、思路迪医药、先声药业三方达成战略合作，康宁杰瑞作为原研方负责生产和质量，思路迪医药负责肿瘤领域的临床开发，先声药业负责产品在中国大陆的独家商业推广。
恩维达®是皮下注射PD-L1单域抗体Fc融合蛋白。2021年11月在中国获批上市，适用于不可切除或转移性微卫星高度不稳定（MSI-H）或错配修复基因缺陷型（dMMR）实体瘤。
恩维达®通过高效阻断PD-1和PD-L1的结合，激活针对肿瘤的免疫反应。其分子量是普通抗体的一半，具有更好的组织穿透性，通过淋巴循环系统到达肿瘤组织。在便利性和依从性方面具有显著优势，患者无需进行静脉滴注，可以在30秒内完成给药，尤其适用于体弱、高龄及有静脉输注反应的患者。
目前恩维达®还有多个临床研究在进行中，进一步拓展适应症。
恩维达®已获美国食品药品监督管理局（FDA）授予三项孤儿药资格，用于治疗晚期胆道癌、软组织肉瘤及胃癌/胃食管结合部癌；获国家药品监督管理局（NMPA）授予突破性疗法认定，用于治疗高肿瘤突变载荷（TMB-H）不可切除或转移性实体瘤。
关于康宁杰瑞
康宁杰瑞（股票代码：9966.HK）是一家以创新驱动、聚焦肿瘤治疗领域的生物制药公司，依托自主研发的单域抗体、双特异性抗体、糖基定点偶联、连接子载荷、双载荷偶联及高浓度皮下制剂等核心技术平台，构建了具有差异化创新和国际竞争力的产品矩阵，覆盖抗体偶联药物（ADC）、双抗及单域抗体等前沿领域。
公司已有1款产品获批上市，恩沃利单抗注射液KN035（商品名：恩维达®，全球首个皮下注射PD-(L)1抑制剂），在肿瘤治疗的便捷性和可及性上做出了重大突破；HER2双抗KN026（安尼妥单抗注射液）针对二线及以上HER2阳性胃癌的上市申请已获国家药品监督管理局（NMPA）受理；4款双抗ADC药物已进入临床阶段，并且正快速推进以双载荷ADC为代表的下一代ADC新药管线。目前公司已与石药集团、ArriVent、Glenmark等合作方达成多项针对产品或技术平台的战略合作。
“康达病患，瑞济万家”。康宁杰瑞致力于解决未满足的临床需求，开发高效、安全、具有全球竞争优势的抗肿瘤药物，以“中国智造”的抗癌方案惠及全球患者。