中国上海，2026年1月5日——默沙东（默沙东是美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号）宣布，全球首个且目前唯一[1]突破性疗法激活素信号传导抑制剂（ASI）欣瑞来®（注射用索特西普）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于治疗WHO功能分级（FC）II-III级的肺动脉高压（PAH，WHO第1组）成年患者，以改善患者的运动能力和WHO功能分级[2]。ASI是针对PAH病因治疗的新型生物制剂，此次获批是基于III期临床试验STELLAR的研究数据。
默沙东全球高级副总裁默沙东中国总裁唐凯宇：“PAH具有高致残率与高致死率，给患者家庭及社会带来沉重负担[3]。欣瑞来®（注射用索特西普）将为中国境内PAH患者提供全新机制的治疗选择，也再次诠释了默沙东发挥前沿科学力量拯救生命、改善生活的价值理念。”
PAH是一种相对少见、治疗棘手的心血管疾病，研究提示不进行针对性治疗的特发性PAH患者出现症状后的中位生存期仅2.8年[4]。随着疾病进展，PAH患者运动受限程度持续增加，严重者甚至不能进行任何体力活动，生活质量受到严重影响[5]，新诊断患者5年死亡率高达40%[6]，模型预测显示，PAH的发病和患病病例数仍将逐年增加，预示未来肺动脉高压的防控将面临重大挑战，患者亟需创新治疗改善生活质量及预后[5],[7]。
广东省医学科学院副院长广东省人民医院心血管内科主任荆志成教授：“PAH的肺血管发生病理性重构，血管负荷进行性加重，并最终导致右心室肥厚与结构改变。‘激活素-骨形态发生蛋白’信号通路失衡，激活素A水平升高，是驱动PAH肺小动脉结构改变的关键[8],[9]。索特西普治疗肺动脉高压适应症在中国境内获批，标志着中国PAH治疗从扩血管对症治疗迈入逆转肺血管重构的新篇章，拉开了PAH对因治疗的新时代帷幕，为中国境内PAH患者带来全新的治疗选择。”
默沙东全球高级副总裁默沙东中国研发中心总裁李正卿博士：“作为行业的创新引领者，默沙东始终致力于推动前沿研究不断取得突破，努力为患者带来切实改善健康的解决方案。欣瑞来®（注射用索特西普）是全球首个针对PAH病因治疗的创新方案，有望为中国PAH的临床治疗带来提升运动能力与延长生存的全新选择。”
关于默沙东在心血管领域的承诺
默沙东在心血管疾病治疗领域拥有深厚的积淀和持续的创新动力。自70多年前推出首款心血管治疗药物以来，我们始终致力于推动科学进步，深入探索心血管相关疾病的本质。心血管疾病依然是21世纪全球最严峻的健康挑战之一，也是全球首要死亡原因，每年约有1800万人因此失去生命。
心血管疾病治疗领域的进展，能为全球患者与卫生系统带来至关重要的改善。作为行业的创新引领者，默沙东始终坚持科学卓越，贯穿新药研发、审批和全生命周期管理的每一个阶段。我们积极与全球心血管及肺部疾病领域的专家紧密合作，推动前沿研究不断取得突破，努力为全球患者带来切实改善健康的解决方案。
关于默沙东
在默沙东（默沙东是美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号），我们齐心协力追求共同的目标：我们发挥前沿科学的力量，在全球范围内拯救生命、改善生活。130多年来，我们通过研发重要药物和疫苗，为全人类带来希望。我们致力成为顶尖的研究密集型生物制药公司——当下，我们正处于研发前线，推出创新解决方案，以推进人类和动物疾病的预防和治疗。我们建立了一个多元、包容的全球员工体系，以负责的态度经营每一天，确保所有人、所有社区都能有一个安全、可持续和健康的未来。
关于默沙东中国
中国是默沙东全球增长战略中至关重要的一部分。默沙东中国总部设在上海，同时在北京设有研发中心、在杭州、宁波和天津分别设有工厂，实现了研发、制造和商业运营三擎合一。我们全心全意，向中国大众提供高质量的创新药物、疫苗和服务，造福中国社会。
参考文献：
[1] 截至2025年12月22日。
[2] 注射用索特西普说明书。
[3] 中华医学会心血管病学分会精准心血管病学学组. 单基因遗传性心血管疾病基因诊断指南. 中华心血管病杂志, 2019, 47(3): 175-196
[4] Hoeper MM, Pausch C, Grünig E et al. Temporal trends in pulmonary arterial hypertension: results from the COMPERA registry. Eur Respir J 2022; 59.
[5] Humbert M, Kovacs G, Hoeper MM et al. 2022 ESC/ERS Guidelines for the diagnosis and treatment of pulmonary hypertension. Eur Heart J 2022; 43: 3618–3731
[6] Cascino TM, Sahay S, Moles VM, McLaughlin VV. A new day has come: Sotatercept for the treatment of pulmonary arterial hypertension. J Heart Lung Transplant 2025; 44: 1–10.
[7] Qiu J-Y, Qiu L-H, Huang S-S et al. Pulmonary arterial hypertension: a long-standing and nonnegligible burden over three decades. Sci Bull (Beijing) 2025; 70: 1766–1769
[8] Yung L-M, Yang P, Joshi S et al. ACTRIIA-Fc rebalances activin/GDF versus BMP signaling in pulmonary hypertension. Sci Transl Med 2020; 12.
[9] Guignabert C, Savale L, Boucly A et al. Serum and Pulmonary Expression Profiles of the Activin Signaling System in Pulmonary Arterial Hypertension. Circulation 2023; 147: 1809–1822.