11款新药前瞻：谁会成为重磅炸弹？

近期，科睿唯安发布了报告《2026年最值得关注的药物预测》。入选的11款药物均是科睿唯安认为五年内有望成为重磅炸弹药物或显著改变治疗方式的疗法，如礼来两款GLP-1产品、获得FDA加速批准的IgA肾病药Voyxact、新型分子胶药物mexigdomide等。（见下图）

小分子GLP-1降糖击败口服司美

口服制剂正成为GLP-1赛道的决胜焦点，小分子orforglipron和肽类口服司美格鲁肽是两大主角。从已公布的临床数据看，orforglipron的降糖疗效优于口服司美格鲁肽。

ACHIEVE-3头对头研究显示，在二甲双胍治疗血糖控制不佳的2型糖尿病成人患者中，12mg剂量orforglipron治疗52周糖化血红蛋白（HbA1c）降低1.7%，36mg剂量降幅达1.9%，而7mg、14mg口服司美格鲁肽的降幅仅为1.2%和1.5%。

除降糖疗效更优外，orforglipron还具备用药灵活、成本可控的优势。可在全天任意时间服用，无需受饮食与饮水限制。作为小分子药物，orforglipron生产工艺更简化，且无需冷藏储存。

不过该药物在减重适应症上的表现则未达预期。ATTAIN-1研究显示，最高剂量36mg组患者72周后体重下降12.4%（安慰剂矫正后11.5%），低于华尔街13%~15%的预期。但近期ATTAIN-MAINTAIN研究结果展现了orforglipron的另一独特价值，对于此前接受最高剂量Wegovy（司美格鲁肽）或Zepbound（替尔泊肽）治疗72周的患者，orforglipron仍能在后续一年内稳定维持减重效果。

礼来已向FDA递交orforglipron用于肥胖或超重的新药申请，并获得优先审评券，有望提前获批。但口服司美格鲁肽已率先拿下FDA减重适应症的批准，抢占了市场先机。两款药物的最终市场表现仍需真实世界验证。

三靶点GLP-1减重疗效优异

作为全球首个靶向GLP-1、GIP、胰高血糖素的三重受体激动剂，retatrutide凭借突破单靶点/双靶点GLP-1RA疗效天花板的潜力，成为行业焦点。

2025年12月公布的首个III期研究（TRIUMPH-4）数据显示，肥胖或超重合并膝骨关节炎（OA）的成年患者接受12mg retatrutide治疗68周后，平均减重幅度高达28.7%。对比非头对头临床数据，其疗效显著优于15mg替尔泊肽（72周减重22.5%）与口服司美格鲁肽（64周减重13.6%）。

早在II期临床试验中，retatrutide的减重潜力已崭露头角，成为首个实现所有受试者体重降幅均≥5%的药物，治疗48周时平均减重达24.2%，达到“手术级减重”水平，最高剂量组约25%的患者减重幅度≥30%。

礼来对该药物寄予厚望，布局了覆盖广泛适应症的临床试验矩阵。其中，TRIUMPH系列III期研究聚焦肥胖或超重人群，囊括合并膝骨关节炎、阻塞性睡眠呼吸暂停、心血管疾病、慢性腰痛、慢性肾病等多种并发症的适应症；TRANSCEND系列则专门针对2型糖尿病（T2DM）治疗展开。

不过，若要在竞争激烈的GLP-1赛道抢占更大份额，retatrutide还需通过与司美格鲁肽、替尔泊肽开展头对头III期临床试验，进一步验证疗效优势。

IgA肾病进入精准治疗时代

由大冢制药子公司Visterra研发的sibeprenlimab近期获得FDA加速批准上市。该药物靶向IgA肾病发病机制中的核心驱动因子增殖诱导配体（APRIL），通过精准阻断APRIL活化，从根源上遏制疾病进展。

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临床试验数据显示，sibeprenlimab的疗效显著优于同类竞品。VISIONARY III期中期分析显示，治疗9个月时患者尿蛋白水平较安慰剂降低51.2%，远超布地奈德（31%）、阿曲生坦（36.1%）的降幅。同时，该药物采用每月一次皮下注射的给药方式，具备用药便捷性优势。

值得注意的是，IgA肾病在欧美属于罕见病，但在中国是常见肾病类型，在原发性肾小球肾炎患者中占比达39.7%，也是终末期肾脏病（尿毒症）最常见的病因之一。凭借对因干预的治疗优势与便捷的给药方式，sibeprenlimab将推动IgA肾病进入精准干预、对因治疗的新时代。

此外，还有三款罕见病药物入围。葛兰素史克的depemokimab凭借仅需每半年注射一次既可维持哮喘治疗的优势而获得关注。这是一款超长效IL-5单克隆抗体，已在2025年12月获得FDA批准上市。其临床适应症还还进一步拓展至慢性鼻窦炎伴鼻息肉、嗜酸性肉芽肿性多血管炎等IL-5介导的疾病，覆盖更多患者需求。

强生的icotrokinra是首款进入上市申报阶段、靶向IL-23受体的口服肽类药物，以每日一次口服的便捷性，为中重度斑块状银屑病患者提供了亟需的非注射类治疗新选择。目前，该药物正在开展头对头注射类生物制剂乌司奴单抗的III期临床试验（ICONIC-ASCEND），挑战现有治疗格局。

赛诺菲的tolebrutinib作为首款可穿透血脑屏障的BTK抑制剂，专为进展型多发性硬化症（MS）研发。关键III期HERCULES试验数据显示，非复发性继发进展型MS（nrSP-MS）患者接受治疗后，6个月确认残疾进展（6mCDP）风险降低31%，10%的患者实现残疾改善。该数据支撑tolebrutinib于2025年3月递交上市申请，但在9月被FDA将PDUFA日期推后3个月，并在12月再度延期一个季度，要求补充新的资料。

首个新型分子胶有望获批

继蛋白水解靶向嵌合体（PROTAC）之后，分子胶技术被视为蛋白降解领域的下一个黄金赛道，凭借分子量小、结构简单等特性，在细胞渗透性、代谢稳定性及口服生物利用度方面相比PROTAC更具优势。

百时美施贵宝（BMS）的mexigdomide作为一款新型分子胶，通过结合E3泛素连接酶并改变其结构，精准降解与多发性骨髓瘤（MM）发病密切相关的IKZF1和IKZF3蛋白，实现抗骨髓瘤与免疫调节的双重治疗效果。相较于来那度胺、泊马度胺等传统分子胶药物，mexigdomide对疾病驱动靶点的降解作用更高效、更迅速。

临床数据显示，I/II期MM-001研究中，mexigdomide针对既往接受过免疫调节药物（IMiDs）、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体三类药物治疗且产生耐药的MM患者，仍展现出明确的治疗活性，ORR达到41%。

BMS将该药物的研发重心聚焦于MM后线治疗，主攻对现有标准疗法耐药的复发或难治性患者群体，目前两项关键性III期研究SUCCESSOR-1与SUCCESSOR-2正在推进中。科睿唯安预测mexigdomide将在2026年获得FDA批准。

蛋白降解领域还有一款药物入围报告，即百济神州的BGB-16673（靶向BTK的嵌合式降解激活化合物（CDAC），是目前临床开发进展最快的BTK降解剂。

BGB-16673的核心优势在于可同时降解野生型及突变型BTK（包括耐药突变）。临床I/II期CaDAnCe-101研究的中期数据显示，在66例包含复发/难治性CLL/SLL的B细胞恶性肿瘤患者中，BGB-16673达到86.4%的客观缓解率（ORR），并且在接受过共价BTK、非共价BTK、共价BTK+非共价BTK+BCL-2三重治疗、以及伴BTK突变、del(17p)/TP53突变、PLCG2突变等高危特征的不同亚组患者中，均取得积极疗效。

肿瘤治疗关注女性癌症耐药

在肿瘤治疗领域，科睿唯安重点关注到三款女性癌症药物，涵盖卵巢癌、乳腺癌、膀胱癌等女性高发恶性肿瘤。尤其是女性膀胱癌，患者复发与死亡风险均高于男性，治疗需求亟待满足。

Celcuity的gedatolisib因可逆转CDK4/6抑制剂（CDK4/6i）耐药获得关注。其独特机制为同时靶向PI3K全部四种亚型及mTOR激酶，精准针对CDK4/6i耐药、且缺乏有效治疗方案的PIK3CA野生型HR+/HER2-晚期乳腺癌患者。

III期VIKTORIA-1研究显示，针对该高危耐药人群，gedatolisib+氟维司群+哌柏西利三联疗法的中位无进展生存期（PFS）达9.3个月，gedatolisib+氟维司群二联疗法达7.4个月，均显著优于氟维司群单药的2个月，填补了该类患者二线治疗空白。此外，gedatolisib联合CDK4/6i用于乳腺癌一线治疗的全球III期VIKTORIA-2研究正在推进中，进一步拓展应用场景。

作为选择性皮质醇调节剂，Corcept Therapeutics的relacorilant有望为铂类耐药卵巢癌这一难治性人群带来新突破。III期ROSELLA试验显示，relacorilant联合紫杉醇较单用紫杉醇降低30%的疾病进展风险，中位OS延长4.5个月。Corcept已根据该结果向FDA递交新药申请，PDUFA日期为2026年7月11日。

不过需注意的是，2025年底FDA拒绝了relacorilant治疗皮质醇增多症的上市申请，理由是尽管关键GRACE试验达到主要终点，但未满足有益的获益-风险评估结论，其后续在卵巢癌适应症上的审批进展值得关注。

最后一款药物是强生的膀胱内给药系统INLEXZO（TAR-200），可在膀胱内持续留存3周，实现吉西他滨的长效局部释放，为患者提供无需根治性膀胱切除术的保膀胱新选择。

该药物已在2025年9月获得FDA批准，治疗对卡介苗无应答、携带原位癌的成人非肌层浸润性膀胱癌，获批依据为关键IIb期SunRISe-1试验，完全缓解（CR）率达82.4%，51%的患者CR状态维持至少1年，为患者带来显著的临床获益。

（本文内容提炼自科睿唯安报告核心信息，并包含研发客的分析与解读，并非纯报告原文观点呈现。）