依托百济神州研发、生产、商业化全链自主优势，百悦达®在获批8天后迅速实现商业化供应并投入临床使用，惠及中国慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤及套细胞淋巴瘤成人患者
中国北京，1月14日——百济神州有限公司（纳斯达克代码：ONC；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤治疗创新公司，今日宣布其自主研发的1类新药新型BCL2抑制剂百悦达®（索托克拉）已于1月13日启动供应，首批药品将覆盖全国70个城市。同日，全国多家医疗机构开出处方，让索托克拉开始真正惠及中国的经治慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者以及复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。
百济神州总裁兼首席运营官吴晓滨博士：“凭借百济神州覆盖研发、生产、商业化的全链自主能力和高效果决的执行力，索托克拉自上市申请受理到正式获批仅历时8个月，自收到批件后又仅用8天就投入临床使用。这也再次印证了我们力求将创新药物尽早惠及患者的决心和担当。百济神州还将依托全球运营的优势，加速索托克拉在更多国家和地区上市，为全世界的血液肿瘤患者尽早带来新的治疗选择。”
CLL/SLL和MCL均为B细胞淋巴系统肿瘤亚型，发病率与死亡率居高不下。根据国家癌症中心《2022年中国癌症发病和死亡报告》，当年淋巴瘤新发约8.52万例、死亡约4.16万例1。相关疾病治疗挑战严峻，患者长期面临沉重的疾病负担。
哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授表示：“CLL/SLL是成人血液系统恶性肿瘤中较为常见的一种类型，患者以中老年人群为主，部分复发、难治及高危人群仍面临治疗选择有限的挑战，临床对创新治疗方案的需求日益突出。此次索托克拉的获批上市为经治CLL/SLL患者提供了新的治疗选择，进一步拓展了疾病管理的可能性。”
苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授表示：“MCL多见于老年男性，起病隐匿，确诊时往往已进展至中晚期，兼具侵袭性淋巴瘤疾病进展迅速和惰性淋巴瘤不可治愈的特点2。当前治疗领域亟需更具针对性的创新方案，索托克拉作为中国首个且目前唯一获批用于治疗MCL的BCL2抑制剂，为患者带来了新的生存希望。”
此前，基于BGB-11417-201和BGB-11417-202两项临床研究的积极结果，索托克拉已于2025年12月30日获国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准。研究结果证实，在经治CLL/SLL及R/R MCL患者中，索托克拉显示出具有临床意义的缓解获益，同时整体耐受性与安全性良好。
北京大学肿瘤医院大内科主任、淋巴瘤科主任，BGB-11417-201临床研究的主要研究者朱军教授表示：“MCL侵袭性强且易复发，复发或难治性患者尤其面临缓解率低、生存期短的严峻挑战。索托克拉这一新型BCL2抑制剂的获批上市回应了临床的未尽之需，为这部分患者治疗带来了新‘武器’，同时也在MCL领域开启了BCL2靶向治疗的新篇章。”
中国医学科学院血液病医院临床首席专家、BGB-11417-202临床研究的主要研究者邱录贵教授表示：“CLL/SLL患者长期面临疗效递减和治疗选择有限的挑战。这款新型BCL2抑制剂的临床应用有望进一步丰富CLL/SLL患者的治疗选择，改善患者的获益，为临床实践带来更具价值的用药方案。”
在索托克拉正式启动供应当日，北京、上海、广州、天津、苏州、哈尔滨等地多家医院第一时间为CLL/SLL和MCL患者开具了治疗处方。
上海交通大学医学院附属瑞金医院副院长、上海市重中之重临床医学中心主任、上海血液学研究所所长赵维莅教授表示：“索托克拉正式投入临床使用，首次为国内R/R MCL患者提供了BCL2靶向治疗选择，填补了BCL2抑制剂在该领域的长期空白，更标志着中国的MCL临床治疗进入了新阶段。这一成功应用，不仅为MCL患者提供了新的治疗路径，也为探索更广泛的B细胞淋巴瘤精准治疗策略奠定了坚实基础。”
中山大学肿瘤防治中心黄慧强教授表示：“索托克拉在获批后迅速实现商业化落地与广泛临床覆盖，使中国CLL/SLL患者得以率先、及时地获益于这一创新治疗手段。其广泛应用有望为患者带来缓解获益，改善他们的生活质量，同时有望推动中国CLL/SLL临床治疗格局的转变。”
百济神州全球高级副总裁大中华区、中亚和南亚区域总经理单国洪：“索托克拉在中国正式迈入商业化阶段，让我们更加期待这款创新药物能为中国CLL/SLL与MCL的临床治疗带来突破性的力量，有望助力广大患者实现更长生存和临床治愈。让百济神州的研发成果成功走向广泛的临床应用，离不开我们成熟的商业化体系建设和强劲的落地能力。秉持‘百创新药 济世惠民’的初心，我们将尽快推动索托克拉在中国的可及性与可负担性，还会把中国市场的首创经验推向全球，为中国乃至全球的血液肿瘤防治事业做出我们的贡献。”
*本材料中提及的适应症信息仅针对当地市场；本材料仅在于向公众传递疾病相关知识及医药前沿信息，非广告用途，不构成对任何药物的商业推广或对诊疗方案的推荐，亦不能代替医疗卫生专业人士的意见，如有任何问题请向医疗卫生专业人士咨询。
关于慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤
慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）是一种成熟B细胞克隆增殖性肿瘤，以淋巴细胞在外周血、骨髓和淋巴结聚集为特征3,4。CLL以骨髓和外周血受累为主要特征，SLL通常以淋巴结病变为突出表现，二者是同一种疾病的不同表现形式1。CLL/SLL是成人白血病的常见类型，在中国约占非霍奇金淋巴瘤（NHL）的6%-7%4。
关于套细胞淋巴瘤
套细胞淋巴瘤（MCL）是侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）5的一种罕见亚型，起源于淋巴结套区的B细胞。MCL约占中国所有NHL病例的5%6，在确诊时通常已为晚期7，几乎所有MCL患者最终都会发展成为难治或复发性（R/R）疾病8。在中国，MCL患者五年生存率约为65%9，这也反映出该部分患者迫切需要新的治疗方案。
关于百悦达®（索托克拉片）
百悦达®（索托克拉）是一款新一代且具有同类最优潜力的B细胞淋巴瘤2（BCL2）抑制剂，具有独特的药代动力学和药效学特征。实验室和早期药物开发研究结果表明，索托克拉是一种具有强效性和特异性的BCL2抑制剂，半衰期短且无蓄积。索托克拉在多种B细胞恶性肿瘤中表现出良好的临床活性，正在进行单药和联合疗法的开发，其中包括和百悦泽®的联合治疗。值得关注的是，在早期临床试验中，索托克拉联合百悦泽®治疗初治慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者在短时间内显示出前所未有的微小残留病不可检出（uMRD）率。迄今为止，共有超过2,200例患者入组了该药物全球开发项目。
美国食品药品监督管理局（FDA）已授予索托克拉突破性疗法认定（BTD），用于治疗复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。此外，FDA还授予索托克拉以下认定：用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）和华氏巨球蛋白血症（WM）的快速通道认定以及用于治疗MCL、WM、多发性骨髓瘤（MM）、急性髓系白血病（AML）及骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者的孤儿药认定。
关于百济神州
百济神州是一家注册地位于瑞士的全球肿瘤治疗创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。通过在血液学和实体肿瘤领域丰富的产品组合，以及强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线，致力于为全球更多患者全面提升药物可及性。在全球六大洲，我们拥有近12,000人的团队。
参考资料
1.Han, B., Zheng, R., Zeng, H., et al. (2024). Cancer incidence and mortality in China, 2022. Journal of the National Cancer Center, 4, 47-53.
2.套细胞淋巴瘤诊断与治疗中国指南（2022年版）. 中华血液学杂志, 43(7), 529-536. https://doi.org/10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2022.07.001.
3.National Cancer Institute. Chronic Lymphocytic Leukemia Treatment (PDQ)–Patient Version. Accessed November 2024. https://www.cancer.gov/types/leukemia/hp/cll-treatment-pdq.
4.American Cancer Society. What is Chronic Lymphocytic Leukemia? Updated May 10, 2018. Accessed November 2024. https://www.cancer.org/cancer/types/chronic-lymphocytic-leukemia/about/what-is-cll.html.
5.Jain, P., and Wang, M. L. (2022). Mantle cell lymphoma: 2022 update on diagnosis, risk stratification, and clinical management. American Journal of Hematology, 97(5), 638–656. https://doi.org/10.1002/ajh.26523
6.中国淋巴瘤治疗指南（2021年版）. 中华肿瘤杂志, 43(7), 707-735. https://doi.org/10.3760/cma.j.cn112152-20210516-00382.
7.Cencini, E., et al. (2024). Survival outcomes of patients with mantle cell lymphoma: A retrospective, 15-year, real-life study. Hematology Reports, 16(1), 50–62. https://doi.org/10.3390/hematolrep16010006
8.Burkart, M., and Karmali R. (2022). Relapsed/refractory mantle cell lymphoma: Beyond BTK inhibitors. Journal of Personalized Medicine, 12(3), 376. https://doi.org/10.3390/jpm12030376
9.Yang P, Cai QQ, Zhang W, et al. (2023). Real-world treatment and outcome patterns of patients with mantle cell lymphoma in China: A large, multicenter retrospective analysis. Cancer Medicine, 12(12), 13204–13216. https://doi.org/10.1002/cam4.6009.