当地时间1月15日，中国生物制药（1177.HK）出席第44届摩根大通医疗健康年会（J.P.Morgan Healthcare Conference），并就公司战略并购、技术平台、创新管线等进行了系统介绍，向全球市场展示了公司加速创新与全球化布局的稳健步伐。中国生物制药执行董事、资深副总裁谢炘，及集团全资子公司礼新医药创始人秦莹博士、赫吉亚创始人崔坤元博士，海外业务负责人杨振昌出席会议并发表演讲。
构建siRNA差异化竞争力，引领“一年一次”长效给药新时代
赫吉亚是一家专注于siRNA创新药研发的领先生物医药企业，拥有六大覆盖肝脏（单靶点/双靶点）及神经、肺部、肾脏、脂肪等多组织的肝外靶向的siRNA递送技术平台，并已形成涵盖减重代谢、心脑血管、神经系统三大慢病领域的20余项在研管线。近期，中国生物制药全资收购赫吉亚是一次“平台+管线”的战略性里程碑交易，不仅快速构建了中国生物制药在siRNA赛道领先的差异化竞争力，也标志着公司向万亿美元规模的大慢病市场加速拓展。
崔坤元介绍，MVIP肝靶向平台是全球首个且目前唯一经临床数据验证、可实现“一年一针”长效给药的siRNA递送技术平台。其独特设计在于将四个GalNAc（N-乙酰半乳糖胺）分子分别连接在siRNA的正义链和反义链上，展现出更高的靶向亲和力与递送效率，该平台已获得中美专利授权，摆脱了国内小核酸海外授权交易被“卡脖子”的关键限制。
·Kylo-11：基于该平台开发的治疗高Lp(a)血症的小核酸产品Kylo-11，临床研究数据显示单次给药225mg，即可诱导血清Lp(a)水平降低超过90%，效果持续时间长达一年；即使在基线Lp(a)水平极高的受试者中，Kylo-11依然能实现并维持约90%的降幅，展现了全球同类最佳（BIC）的潜力，有望为心血管疾病的预防和治疗带来革命性改变。
·Kylo-12：基于该平台开发靶向APOC3的Kylo-12，在针对高甘油三酯血症（sHTG）的治疗中也显示出强大的临床潜力，单次给药10mg即可在40周后仍维持约70%的APOC3和约60%的甘油三酯（TG）降幅，且疗效呈现显著剂量依赖性，预示其同样具备一年给药一次即可实现显著获益的潜力。
·Kylo-04：基于MVIP平台开发的Kylo-04在乙肝（HBV）治疗的Ib期临床试验中，取得了优于同行的HBsAg（乙肝表面抗原）降低效果，400mg剂量组降幅高达3.29log，展现出卓越的疗效和持久性以及MVIP平台高效的递送效率。
DDP双靶点递送平台可同步递送双靶点siRNA，解决了传统双靶药物治疗中“1+1<2”的关键问题，并且不局限于肝内递送平台，可通过结合其他针对不同组织的肝外递送平台，开发针对多靶点、多机制介导的复杂或难治性疾病，具备显著技术颠覆性。
NSDP神经靶向平台前瞻性布局神经系统疾病领域递送，填补CNS（中枢神经系统）和PNS（外周神经）未满足临床需求。临床前数据显示，用于治疗阿尔茨海默病的HJY-02能够高效地将siRNA递送至大脑的关键区域（如海马区），选择性抑制目标基因的表达，并展现出一年一次给药的潜力，2026年预计进入临床阶段，助力集团在研管线拓展至更广泛疾病领域。
筑牢肿瘤微环境技术高地，FIC/BIC管线加速商业化进程
在肿瘤领域，中国生物制药于2025年7月完成了对礼新医药的全面收购。礼新医药是一家专注于肿瘤微环境（TME）及免疫治疗（IO）领域的研究驱动型生物技术公司，致力于开发FIC/BIC创新药物。在短短六年时间里，建立了8个临床阶段和20多个临床前项目，LM-305、LM-299相继授权给全球跨国药企默沙东和阿斯利康。
秦莹介绍，礼新医药的核心竞争力在于其独特的LM-TME平台。该平台旨在解决肿瘤生物药领域一个根本性挑战：如何在保持强效杀伤的同时，降低系统性毒性。LM-TME平台利用肿瘤组织中某些生化因子（R因子）浓度远高于正常组织的特性，设计出TME选择性激活的抗体药物，进而“重新盘活”CTLA-4等历史上因毒性受限的靶点。并且，LM-TME是目前已知唯一涵盖单克隆抗体（mAb）、抗体药物偶联物（ADC）和T细胞衔接器（TCE）三种药物形式的TME依赖性抗体发现平台，是一款用于开发差异性创新生物药的强大引擎。
·LM-302：一款具备全球同类首创（FIC）潜力的CLDN18.2 ADC，已获用于治疗晚期或转移性胃及胃食管交界部腺癌的突破性疗法认定。LM-302计划于2026年3月启动一线胃癌的Ⅲ期临床，并有望于2026年中期向国家药品监督管理局（NMPA）提交用于三线及以上胃癌适应症的上市申请，一线治疗胰腺癌的最新研究数据预计在今年读出。
·LM-108：一款具备FIC潜力的CCR8单抗，已获得两项突破性疗法认定，独特的作用机制可以克服PD-1/PD-L1抑制剂耐药性，为免疫治疗失败患者提供新的治疗方案。LM-108计划同期启动二线胃癌的Ⅲ期临床，并于年末公布其在一线胃癌和一线胰腺癌的1/2期临床数据。
这些明确的价值拐点，预示着礼新医药即将进入商业化收获期。
AI小分子与OAPD®平台赋能，内生创新管线成果斐然
除了通过并购实现跨越式发展，中国生物制药同样展示了强大的内生研发实力。公司重点介绍了在AI辅助小分子药物和OAPD®（口服蛋白降解剂）药物发现平台的最新进展。
OAPD®平台由正大天晴自主建设，具有全球自主知识产权，借助AI分子生成技术显著加速蛋白降解剂的发现。通过精准设计和优化，不仅展现出卓越的降解活性和优异的口服生物利用度，还可以显著减少免疫调节活性引发的安全性问题。
·TQB3019：一款口服、靶向BTK的PROTAC药物，在动物模型中口服生物利用度高达40%。在Ⅰ期临床的首个给药剂量组中，5例患者中有4例在套细胞淋巴瘤（MCL）、滤泡性淋巴瘤（FL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）中获得部分缓解，药效学分析显示BTK蛋白被近乎完全降解。
·TQH5528 ：临床前研究显示，即使在极低口服剂量下，关键组织中的STAT6近乎完全降解，有望成为下一代口服免疫疗法。
·TQH3906：新一代口服TYK2抑制剂，在斑块型银屑病的Ⅱ期研究中，PASI-75和PASI-90应答率分别高达93%和72%，媲美生物制剂；在溃疡性结肠炎的Ⅰb期数据中，展现出40%的临床缓解率，超同类药物。公司计划与2026年上半年启动与现有TYK2抑制剂“头对头”治疗银屑病的Ⅲ期研究，用于溃疡性结肠炎的Ⅱ期研究也将同期开展。
·TRD205：一款非阿片类、靶向AT2R受体的高选择性拮抗剂，针对术后急性疼痛、慢性疼痛治疗已率先进入Ⅱ期临床，有望成为神经病理性疼痛领域的重磅药物。
依托强大的管线组合和技术平台，中国生物制药正进入由创新驱动的全新发展阶段。2026年至2028年间，预计将有超过20个创新产品/新适应症获批上市。随着赫吉亚和礼新医药的深度整合，以及内部研发平台的持续产出，中国生物制药有望在创新质量、全球化布局及长期增长动能方面实现全面跃升，向成为全球领先的创新驱动型制药企业的目标稳步迈进。