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此次批准主要基于DEVOTE研究的数据，显示诺西那生钠50mg和28mg方案在初治及既往接受诺西那生钠治疗的SMA患者中均有益处1。
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渤健致力于与SMA社区合作，通过科学创新提升护理水平，改善SMA患者的治疗结局。
渤健（纳斯达克代码：BIIB）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准诺西那生钠高剂量给药方案（包括50mg/5ml和28mg/5ml），用于治疗5q型脊髓性肌萎缩症（SMA）。5q型SMA是最常见的类型，约占所有SMA病例的95%2。诺西那生钠欧盟上市许可已更新，纳入高剂量给药方案。新方案包括更快的负荷期：两次50mg负荷剂量，间隔14天，此后每四个月注射一次28mg维持剂量。由此前12mg标准剂量转换的患者将在下次12mg剂量时改用一次50mg剂量，随后每四个月注射一次28mg维持剂量。诺西那生钠注射液需由有经验的医疗专业人员通过腰椎穿刺进行鞘内注射。
“自2017年在欧盟获批以来，诺西那生钠已帮助设立了新的患者护理标准，全球已有超过10,000名婴儿、儿童、青少年和成人接受治疗，”渤健开发执行副总裁Priya Singhal表示，“我们很自豪能推出诺西那生钠高剂量方案，以满足SMA患者不断迭代的需求，并致力于尽快将其带给欧洲的SMA患者社群。我们感谢所有为之努力的SMA社群，你们让今天的批准成为可能。”
此次欧盟委员会的批准基于II/III期DEVOTE研究及其正在进行的长期扩展研究的数据。研究关键队列结果显示，此前未经治疗的有症状婴儿患者在接受诺西那生钠高剂量治疗后，其儿童医院费城神经肌肉障碍婴儿测试（CHOP-INTEND）量表评分与ENDEAR研究预设匹配的假操作对照组（未治疗组）相比，运动功能有统计学显著改善（平均差值：26.19分；+15.1 vs. -11.1，p<0.0001）。在开放标签队列中，跨年龄和SMA类型的低剂量方案转换者也观察到运动功能改善，Hammersmith扩展功能运动量表从基线到第302天平均提高1.8分（标准差3.99）。1
“DEVOTE结果为这一新剂量选择带来了令人鼓舞的证据，显示其可实现有意义的治疗结局，且安全性总体与12mg方案一致，”意大利罗马天主教大学儿科神经学教授Eugenio Mercuri表示，“我见证了SMA治疗取得的显著进步，但仍有挑战。欧盟委员会批准诺西那生钠高剂量方案，是应对这些挑战、推动SMA社群关爱的重要一步。”
整个研究过程中，高剂量方案总体耐受性良好，报告的不良事件与SMA及诺西那生钠已知安全性一致。在DEVOTE研究中，最常见的不良事件是指占持续使用诺西那生钠高剂量给药方案人群的10%以上的症状，以及比同期假操作对照组高至少 5%的症状，它们包括肺炎、新冠肺炎、吸入性肺炎和营养不良。1
诺西那生钠使用的特殊警告和注意事项包括腰椎穿刺相关不良反应、血小板减少和凝血异常、肾毒性及脑积水（脑脊液过度积聚）。3
SMA Europe首席执行官Nicole Gusset表示：“作为社区，我们欢迎为SMA患者拓展治疗选择所取得的进展以及为SMA治疗护理所提供的持续创新。此次批准强调了持续研究和投入的重要性，为未来更个性化的SMA治疗护理提供了更多可能。”
更新后的产品特性摘要将在欧洲药品管理局网站公布：www.ema.europa.eu。
诺西那生钠高剂量方案已在日本获批，此外也在美国食品药品监督管理局（FDA）接受审核，后者预计将于2026年4月3日前作出决定。渤健正与全球相关监管机构一起，努力为SMA社群提供更多剂型选择。
诺西那生钠高剂量给药方案目前尚未在中国获批上市。本文相关信息及数据仅用于科研和信息交流目的。
关于DEVOTE研究1
DEVOTE是一项II/III期随机、对照、剂量递增研究，旨在评估高剂量（50/28mg）SPINRAZA的安全性、耐受性、药代动力学和疗效。研究在全球约42个中心招募了145名不同年龄和SMA类型的参与者。DEVOTE包括开放标签安全性评估队列（A部分）、双盲、活性对照随机治疗队列（B部分），以及开放标签治疗队列（C部分），评估从已批准12mg剂量转换至高剂量方案的安全性和耐受性。
B部分包括初治婴儿型SMA关键队列（n=75）和初治晚发型SMA支持队列（n=24）。B部分主要终点为六个月时CHOP-INTEND评分变化，比较高剂量诺西那生钠与ENDEAR研究匹配的假操作对照组。ENDEAR是SPINRAZA 12mg获批的两项关键研究之一。
C部分为开放标签评估，从SPINRAZA 12mg转换至50/28mg方案的儿童和成人（n=40）。
Reference：
1.Crawford TO, et al. Exploring Higher Doses of Nusinersen in Spinal Muscular Atrophy: Final Results From Parts B and C of the 3-Part DEVOTE Study. Presented at: World Muscle Society (WMS) Congress; 2024; Prague, Czechia.
2. Farrar MA, Kiernan MC. The Genetics of Spinal Muscular Atrophy: Progress and Challenges. Neurotherapeutics; 2015; 12:290–302.
3.European Medicines Agency. SPINRAZA Summary of Product Characteristics. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/spinraza-epar-product-information_en.pdf. Last accessed: December 2025.