国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发文通知自今年3月1日起，化学药品、化学原料药和生物制品的药物临床试验申请、药品上市许可注册申请、补充申请、境外生产药品再注册申请和仿制药一致性评价申请等，可按照eCTD方式申报。这一模块化、结构化、电子化申报资料递交方式，标志着CDE在收集高质量数据上又迈出一步，也为后续开展AI训练与学习打下基础，进一步推动AI在审评审批中的应用。
我们不妨展望：一个理想的AI审评交互系统是怎样的？它能否像DeepSeek一样，具备高效、精准和交互体验的亲和力？
对此，80后中国eCTD软件领域的创业者刘蔚佟说：“由于药物研发和技术审评的专业度非常高、细分程度大，通过简单对话框实现AI申报和AI审评的人机交互，操作难度很大。但一个可行的、理想流程正在逐步探索中。”
“未来，理想的AI审评场景或许是这样的：药审中心的审评员老师将企业提交的电子格式资料上传至基于AI建立的审评系统，AI依据预设的规则和算法，对申报资料的完整性、一致性、有效性、合规性进行解读和分析，几秒钟之内，实现初步审评，并辅助审评员做出最终的科学决策。” 刘蔚佟描绘了这样的未来场景。她认为，随着AI技术的发展，其融入eCTD审评将成为可能。
80后创业者刘蔚佟在eCTD软件开发领域坚守多年。在一个温暖的冬日，她在上海复旦大学授课培训期间，向研发客分享了她对AI审评和行业现状的思考，以及她与团队如何在这条路上步履不停。
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AI审评，从理想照进现实
然而，要实现AI审评这一理想化场景并不是一件简单的事。刘蔚佟说：“由于药物研发和技术审评的专业度非常高、细分程度大，通过简单对话框实现人机交互，操作难度很大。但一个可行的、理想流程正在逐步探索中。”
企业申报资料分为总结性资料和素材性（原始数据型）资料。以总结性资料中的ICH M2模块为例，其配套明细文件在M3模块，可能包含一两千个文件。刘蔚佟说，未来，借助 AI，企业申请人可以自动完成总结性资料撰写。操作时，无需对话框交互，只需通过上传按钮将相关素材上传，点击提交，AI即可生成总结性文件。不过，她提醒说，早期类似DeepSeek等大语言模型在应用时，可能出现漏掉、错误、无中生有等情况，但通过在大模型基础上进行二次开发，在确保基础原始资料真实的前提下，部分文章和章节可实现自动生成，且准确程度越来越高，“当然，最终的结论仍有赖于积累了多年经验的注册人员去把控，人机互动必不可少。”
北京启序科技有限公司副总裁 刘蔚佟
目前，大众对AI的理解多局限于类似DeepSeek的对话框问答形式，实际上，在专业领域，AI更具备“生成”功能，即依据给定素材生成目标内容，目标可设置多种条件，并实现定制化。刘蔚佟表示，注册人员可能还不清楚如何有效指挥AI完成特定任务。未来，或许能生成模板式指令手册，如同“魔咒”一样，注册人员按照“指令”操作AI。由于生物医药领域专业性强，研发人员必须明确告知AI如何思考、选取哪些数据。通过代码或工作流等技术手段，针对特定类型文档设定目标样式、关键词、核心数据等，让AI从海量原始数据中提取并拼接成所需文件。
针对特定需求的审评，因其专业性极强，必然能总结出规律。刘蔚佟说：“能将这些规律固化成模板或让系统自主学习，提前设置规则。”例如针对肿瘤药，明确重点关注的临床终点指标，企业资料提交后，先由AI系统进行自动初审，初审通过后进入审批员审批系统。CDE的审评系统设置好规则，满足触发条件则自动分析并给出审评报告，审评人员只需复核，如同修改文章时查看是否有错误一样。
为了避免AI出现天马行空、无中生有、装模作样“欺骗”的情况，刘蔚佟认为，可以通过技术手段控制总结范围和内容输出源头，限定AI只能从特定几个文件中抓取数据，不超出范围，从而避免其随意挖掘和思考。
“目前，AI的准确度能达到百分之八九十。例如在评审数据方面，像临床数统数据标准化程度高且数据库庞大，AI可在这一领域发挥作用，部分企业已在该领域落地尝试相关应用，并尝试自动生成如M2的模块资料。“刘蔚佟说。
若要达到理想化的AI审评水平，需要多方面条件。她分析认为，从技术端来看，目前 AI技术发展已出现停滞迹象，前沿研究中对AI后续思考方式（如神经网络思考模式）的研究进度放缓。由于基于基础大语言模型（如DeepSeek）进行二次开发，自身无法构建一套完整模型，二次开发主要目的是防止AI产生幻觉、控制素材范围、对输出产物进行大量定义以保证准确性，但资料提取和组织仍依赖大模型自身发展。
刘蔚佟特别提到，在专业领域，AI工作模式需要上传文件、设置规则，规则库需提前由专业软件公司设计，并且规则源于专业海量数据。“例如审评工作，需要CDE的审评员基于大量数据总结出统一审评规则尺度，明确学习方向和范围。”她说，“该领域存在知识产权问题，资料保密性强，上传后如何确保保密性是一大难题。资料无法共享意味着难以形成海量数据，而海量数据是AI持续学习的基础，这给专业领域 AI 落地带来挑战。因此，对于药品研发和审评专业领域，AI的实际落地，目前所能达到的效果，我持保守但积极拥抱、谨慎验证、务实发展的态度。”
eCTD软件行业为何难以做大
有着多年IT背景的刘蔚佟创业时选择进入医药行业的细分赛道eCTD 领域，是经过深思熟虑的。
“2017年国家药监局正要实施eCTD制度，eCTD具有极高的标准化程度，而且是属于轻量级的小软件。其用户群体相对狭窄，并非大众化产品，同时遵循国家统一标准，主要涉及文档格式规范。作为工具型软件，它不涉及复杂的管理流程，与企业管理软件截然不同。企业管理软件一旦涉及管理流程，就会变得异常复杂，而 eCTD作为工具定位清晰明了。此外，eCTD 的价格不会过高，意味着开发成本也相对较低。因此，我选择了eCTD领域。” 她告诉研发客。
当时，中国的药品注册领域几乎没有信息化解决方案。2017年刘蔚佟刚入行的时候发现，传统药企对注册岗位的价值认知严重不足。在国内企业中，注册岗位被视为整理资料的低技术含量工作，有时归研发体系管理，有时归临床部门管理，员工地位很低，甚至被视为传话筒，在纸质时代主要工作是打印、送资料。
这既是当时产业特点的缩影，也成为eCTD推广面临的主要阻力：付费意愿低下、对信息化整体认知匮乏、注册岗位在企业内部地位较低从而导致难以推行信息化解决方案。
然而，刘蔚佟始终认为这项工作必须推进，因为随着时代发展，医药研发领域逐步实现电子化是不可逆转的趋势。
她带领团队对中国医药企业进行了分层，并制定不同策略。针对传统上市公司，如恒瑞医药、石药、齐鲁制药等，这类企业规模庞大，管线和品种众多，并且具备信息化的基础，因为这些企业对信息化投入有感知，因此可以部署具备完整申报管理流程的平台型产品，实现不同子公司，不同部门的申报集中管理；针对创业人才具有海归背景的Biotech企业，提供的产品更为先进；针对普通本土企业，采取陪伴式服务，尤其是处于转型期的企业，开展大量基础教育培训。
为此，从2023年到2025 年刘蔚佟所在公司连续开展培训，前往13个城市举办公益性讲座。经过三年努力，在知识层面和接受度上，国内企业对 eCTD 已没有太大障碍。
在实际推行 eCTD 过程中，仍存在一些难题。刘蔚佟分析道：一是基础软件难以正版化；二是药企关注点主要在生产监管环节，对注册环节信息化重视不够，大型企业虽有IT部门，但对注册所需服务器不上心、不维护，且药企内部缺乏信息化规划，IT 人员也未介入该领域；三是企业老总往往对融资、研发卡点等问题兴趣浓厚，但对eCTD格式细节等申报问题重视不够，如果不按规范提交资料，前期所有研发数据可能付诸东流，但老总们注意力通常不在这些细节上；四是eCTD的国际优势在中国市场并不明显，而使用eCTD进行同步递交才是与国际接轨的体现；五是监管方与企业诉求存在差异，许多规则设定主要方便监管方审评，而非企业。
“这些难题还需要多方的共同努力才能解决。”刘蔚佟认为。
而这些难题，也正是eCTD软件行业无法做大的原因。刘蔚佟认为，由于缺乏付费意识，专业软件企业难以发展壮大。从上市公司来看，纯软件企业的估值普遍较低。这反映出中国在信息化方面的价值认可度和付费意识仍然较低，这是制约专业软件产业发展的关键问题。
“人们普遍认为免费阅读是理所当然的，就像对文章、书籍的付费意识淡薄一样。人们愿意花1000元请人吃饭，但让他们付费阅读99.9元的文章或书籍，却仍觉得非常贵。”
“专业软件必须大规模应用才能不断完善。“刘蔚佟解释道，“如果没有规模应用，就很难发现深层次问题，产品永远无法成熟。软件的迭代需要应用场景的支持。而且，综合人才不足也导致了产品难以满足实际应用场景，以医药研发为例，提供软件服务的公司团队往往由做药背景的人组成，而非计算机专业人才，因此缺乏软件专业的长远规划能力。这些由医药人员主导开发的软件产品只能解决眼前问题，无法考虑未来系统扩展性和性能需求。”
IT人的跨界情怀与坚守
尽管困难重重，但刘蔚佟表示“很幸运能跨界进入这个门槛较高且知识密集的行业”。
“我也深受新药研发科研人员情怀的影响和号召。有时去看病，发现使用的是我们服务的品种上市的药物，那种自豪感难以言表。”她的公司已坚持经营七八年。
“我知道行业艰难、客户也不容易，当客户面临申报最后关头时，我愿意以很低价格甚至不收费帮助他们先把药报上去，这种选择在我年轻时可能不会考虑太多，但现在却是我的动力之一。eCTD 虽然只是医药研发过程中的一颗螺丝钉，但火箭上天离不开每一颗螺丝钉。我为公司和团队感到骄傲，我们服务的客户中已有多个品种上市，甚至有去美国上市，我希望未来能陪着客户一起走出海外。”
她的回答令我感受到了IT人的专业、质朴、务实和真诚的特质。
研发客主编毛冬蕾与刘蔚佟自拍。
下期预告：
最后一篇，中国eCTD如何在ICH全球中定位与突围？拥有多年拜耳等跨国公司注册经验的百联达医药创始人黄娜，将从MRCT的视角带来权威解读。同时，我们还邀请本栏目策划人辉瑞亚洲区药品注册文件出版负责人吉申齐介绍他组织DIA eCTD社群的初心和心得体会。
编辑 | 姚嘉
yao.jia@PharmaDJ.com
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