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该认定适用于视网膜色素变性治疗。视网膜色素变性是最常见的遗传性视网膜疾病类型之一，表现为光感受细胞丧失；
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OpCT-001是一种诱导多能干细胞（iPSC）衍生的在研细胞疗法，处于临床研究阶段。
拜耳集团及其旗下独立运营的临床阶段细胞治疗子公司BlueRock Therapeutics LP近日宣布，其在研细胞疗法OpCT-001已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定，用于治疗视网膜色素变性（RP）。
OpCT-001是一种在研诱导多能干细胞（iPSC）衍生细胞疗法，正在一项1/2a期临床试验（CLARICO）中进行评估，用于治疗原发性感光细胞疾病。原发性感光细胞疾病是遗传性视网膜疾病的一个亚群，包括视网膜色素变性和锥杆营养不良。视网膜色素变性是最常见的遗传性视网膜疾病类型之一，其特征是杆细胞和锥细胞的丧失，这些细胞统称为光感受细胞。OpCT-001旨在通过以新的功能正常的细胞替代视网膜中丧失的细胞，从而恢复RP患者视力。
BlueRock首席医学官Amit Rakhit 博士：“获得视网膜色素变性孤儿药资格认定是OpCT-001项目的重要里程碑。在帮助视网膜色素变性及其他原发性光感受器疾病患者恢复视力方面，我们相信OpCT-001具有巨大潜力。我们期待继续与FDA合作，推进临床开发。”
孤儿药资格认定授予用于预防、诊断或治疗罕见病（美国患者数少于20万）的药物和生物制剂。
拜耳处方药事业部执行副总裁、全球研发负责人Christian Rommel：“FDA将孤儿药资格认定授予治疗视网膜色素变性的OpCT-001，突显了为遗传性视网膜疾病患者开发创新疗法的重要性。拜耳正在与BlueRock共同推动首个iPSC衍生细胞疗法的临床试验，用于治疗原发性光感受器疾病。”
OpCT-001是一种尚未获得任何监管机构批准的在研细胞疗法，其有效性和安全性尚未被确定或全面评估。
关于拜耳
拜耳作为一家跨国企业，在生命科学领域的医疗健康与农业方面具有核心竞争力。秉承“共享健康，消除饥饿”的使命，公司致力于通过产品和服务，帮助人们克服全球人口不断增长和老龄化带来的重大挑战，造福人类和地球繁荣发展。拜耳致力于推动可持续发展并对业务产生积极影响。同时，集团还通过科技创新和业务增长来提升盈利能力并创造价值。在全球，拜耳品牌代表着可信、可靠及优质。在2024财年，拜耳的员工人数约为93,000名，销售额为466亿欧元。不计特殊项目的研究开发投入为62亿欧元。