近日，上海天泽云泰生物医药股份有限公司（以下简称“天泽云泰”）宣布，其自主研发的用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）的基因治疗产品VGN-R09b获得美国食品药品监督管理局（以下简称“FDA”）授予孤儿药资格认定（OrphanDrug Designation, ODD）。这是继此前获得FDA罕见儿科疾病资格认定（RPDD）后，VGN-R09b在短期内获得的第二项FDA资格认定，标志着其在AADCD适应症的全球开发进程中再获关键性监管认可。
孤儿药资格认定（ODD）是FDA为鼓励针对罕见病（在美国患病人数低于20万人）的创新疗法开发而设立的重要激励政策。获得ODD认定的药物将享有为期7年的美国市场独占期、临床试验费用相关的税费抵免、新药上市申请（BLA）费用减免，以及FDA在开发过程中更为密切的审评指导等多方面支持，旨在显著降低研发成本与风险，加速药物上市进程。
公司CEO赵小平博士表示：“VGN-R09b针对AADCD这一儿童罕见病适应症，连续获得FDA两项认定，是对其临床价值及公司全球化开发策略的直接认可。我们将充分借助ODD的政策支持，高效推进其在美国的开发，使这款潜在全球最优疗法早日惠及全球患儿。”
关于AADCD
AADCD是一种常染色体隐性遗传的神经代谢疾病，由于DDC基因致病性突变，导致多巴胺、5-羟色胺等关键神经递质合成严重不足。患儿临床表现为严重运动障碍、自主神经功能紊乱和智力发育迟缓，多数无法实现头部控制、独坐、行走等运动发育里程碑，在婴幼儿阶段即面临较高死亡风险，生存质量受到严重影响。目前该疾病在国内尚无有效的根治性疗法，常规治疗手段仅能部分缓解症状，无法从根源上修复神经功能缺损，尤其对重症患儿效果有限。
关于VGN-R09b
VGN-R09b是一款基于重组腺相关病毒（rAAV）载体的基因治疗产品，通过一次性脑内注射，旨在精准递送治疗基因，从根源上治疗疾病。该产品在中国已获国家药监局批准，针对芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）及原发性帕金森病（PD）开展临床试验，其中AADCD适应症已于2025年11月被正式纳入突破性治疗品种名单。在美国，VGN-R09b针对原发性PD的临床试验已于2024年7月获FDA批准，并于2025年6月获得快速通道资格（FTD）；同年11月，其针对AADCD的疗法再获FDA授予罕见儿科疾病资格认定（RPDD）。目前，相关注册临床研究正在积极推进中。
关于天泽云泰
天泽云泰2020年3月注册成立于中国上海，致力于将前沿的基因及细胞治疗技术，转化为临床可及的治疗方法，以期造福更多患者。
天泽云泰拥有具有自主知识产权的ViVec®AAV生产技术平台、ViCas®CRISPR基因编辑技术平台和ViLNP®脂质纳米粒技术平台，通过基因替代、基因调控和基因编辑等策略，开发治疗中枢神经系统疾病、眼科疾病、代谢及血液系统疾病等领域的创新基因治疗和细胞治疗药物，拥有包括多个潜在First-in-class产品的多元化管线。目前，天泽云泰已经获得多家知名基金的多轮投资，分别在张江高科技园区和外高桥自贸区建成面积2,500平方米的基因治疗研发运营中心和13,000平方米GMP商业化生产车间。