云顶新耀（HKEX 1952.HK）是一家专注于创新药开发、制造和商业化的生物制药公司，2月6日宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准维适平®（精氨酸艾曲莫德片, VELSIPITY®）的新药上市许可申请（NDA），用于治疗对传统治疗或生物制剂应答不充分、失应答或不耐受的中度至重度活动性溃疡性结肠炎成人患者。作为新一代高选择性S1P受体调节剂，维适平®每日一次口服，可实现快速起效和强效深度黏膜愈合，并具有良好的安全性特征，具备最佳药物（best-in-disease）潜质，为成人溃疡性结肠炎患者提供新的一线治疗选择。
维适平®此次获批，是基于亚洲多中心III期注册临床ENLIGHT UC研究（ES101002）的结果和全球III期注册研究ELEVATE UC（包括ELEVATE UC 52和ELEVATE UC 12研究）的结果。ENLIGHT UC研究是迄今完成的最大规模亚洲中重度活动性溃疡性结肠炎患者的III期注册临床研究，总计纳入340名患者。在12周诱导期及40周维持期治疗中，维适平®治疗组在所有主要和次要疗效终点上均达到统计学显著性与临床意义，且安全性良好。ELEVATE UC III期注册研究中的ELEVATE UC 52和ELEVATE UC 12是两项随机、双盲、安慰剂对照临床研究，均达到了所有主要和关键次要终点，安全性特征与既往研究一致。
中华医学会消化病学分会前任主任委员炎症性肠病学组组长中山大学附属第一医院消化内科学术带头人首席专家陈旻湖教授：“我国目前正处于溃疡性结肠炎发病率和患病率快速上升阶段，该疾病常反复发作，严重影响患者生活质量，对个人、家庭和医疗资源造成沉重负担。实现黏膜愈合有助于更有效地控制症状，降低复发风险，改善患者生活质量。黏膜愈合是国内外临床指南公认的溃疡性结肠炎治疗目标，这不仅关系到疾病的长期症状缓解，也与改善患者生活质量密切相关。
维适平®作为新一代高选择性S1P受体调节剂，通过每日一次口服的治疗方案，可快速起效、达到临床缓解，并在黏膜愈合和组织学改善等方面疗效显著，同时安全性良好，为中重度活动性溃疡性结肠炎成人患者提供新的治疗选择。”
维适平®亚太临床试验牵头研究者世界胃肠病组织执委兼司库亚太消化病学会副主席中华医学会消化病学
分会第十、十一届副主委空军军医大学西京消化病医院吴开春教授：“长期以来，我国溃疡性结肠炎治疗面临传统疗法疗效有限、复发率高、给药便捷性差以及不良反应多等诸多局限。已获批的生物制剂和小分子治疗也存在“疗效天花板”及“失应答”等问题。作为新一代高选择性S1P受体调节剂，维适平®通过调控淋巴细胞迁移，从源头控制肠道炎症，并促进黏膜愈合。在多个临床研究中维适平®展现出显著疗效，尤其在快速起效、实现无激素缓解及深度黏膜愈合方面具有明显临床优势。
实现黏膜愈合是国内外临床指南一致认可的治疗目标。亚洲多中心III期ENLIGHT UC研究显示，维适平®维持治疗40周，临床缓解率为48.1%，黏膜愈合率为51.9%，内镜正常化率为45.5%，且安全性和耐受性良好1。作为首个针对亚洲中重度活动性溃疡性结肠炎患者开展的III期注册临床研究，该研究数据验证了维适平®对中国及亚洲患者具有良好的疗效和安全性，其研究结果发表在国际顶级期刊柳叶刀子刊《The Lancet Gastroenterology & Hepatology》，获得全球学术认可。此次获批标志着维适平®从临床研究到上市的完整验证，为患者提供创新治疗选择，并推动中重度溃疡性结肠炎管理进入新阶段。”
溃疡性结肠炎是一种病因尚不明确、易复发的慢性肠道炎症性疾病。近年来，中国溃疡性结肠炎发病率持续上升，并呈现年轻化趋势，预计患者人数将由2025年的约98万增长至2031年的约150万2,3。该疾病临床表现为黏液血便、腹痛、腹泻、里急后重等症状，严重影响患者的长期生活质量。因此，临床亟需实现更加稳定、持久的疾病控制。
云顶新耀董事会主席吴以芳：“自身免疫性疾病在全球范围内对患者造成长期而深远的影响，在中国乃至全球范围内，仍存在大量尚未满足的临床需求。维适平®的获批不仅体现了创新疗法在溃疡性结肠炎治疗中的临床价值，也彰显了公司坚持以国际研发标准推进创新药物发展的长期战略。我们期待通过持续拓展全球化布局，让更多患者受益于高质量、具有突破性的治疗选择。”
云顶新耀首席执行官罗永庆：“在中国，中重度溃疡性结肠炎患者数量庞大，长期以来仍面临显著的未满足医疗需求。维适平®为成人中重度活动性溃疡性结肠炎患者提供了一种有望实现无激素缓解的口服治疗选择，每日一次给药，且具有良好的获益–风险特征。此次维适平®在中国的获批，填补了中重度溃疡性结肠炎治疗领域的重要空白，并为以深度黏膜愈合为目标的创新口服治疗提供了新的选择。公司将加快推进维适平®的商业化进程，并积极推动纳入国家医保目录，持续提升创新疗法在中国的可及性和可负担性，让更多患者受益。”
维适平®的临床价值已获得多项国际权威指南的充分认可。该药物被纳入2024年美国胃肠病学协会（AGA）临床实践指南，推荐作为溃疡性结肠炎的一线治疗；并于2025年6月被纳入《2025 ACG 临床指南：成人溃疡性结肠炎》，获强烈推荐用于中重度活动性溃疡性结肠炎的诱导和维持治疗，充分体现了国际权威学术机构对其疗效与安全性的高度认可。
维适平®于2024年和2025年被纳入粤港澳大湾区内地9市临床急需进口港澳药品医疗器械目录（文件中名称为“伊曲莫德”），在大湾区率先实现临床应用。目前，维适平®已在美国、欧盟以及中国大陆、中国香港、中国澳门、新加坡等多个国家和地区获得新药上市批准。2025年3月，云顶新耀启动维适平®嘉善工厂建设项目，为本地化生产及长期可及性提供有力支持。
关于维适平®（精氨酸艾曲莫德片，VELSIPITY®）
维适平®是一种每日一次口服的高选择性鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受体调节剂，采用优化的药理学设计，与S1P受体1、4和5结合。维适平®目前已在美国、欧盟、加拿大、日本、澳大利亚、英国、瑞士、以色列、土耳其、印度以及中国澳门、新加坡、中国香港和中国大陆获得新药上市批准。
关于亚洲多中心Ⅲ期临床 ENLIGHT UC研究（ES101002）
ENLIGHT UC研究（ES101002）是云顶新耀在亚洲地区（包括中国大陆、中国台湾和韩国）开展的维适平®多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期研究，亦是迄今为止完成的最大规模的针对亚洲中重度UC患者的III期注册临床研究，总计340名既往对至少一种溃疡性结肠炎常规治疗、生物制剂或Janus激酶抑制剂治疗应答不充分、不应答或不耐受的中重度活动性UC患者进入诱导期，且以2:1随机分组分别接受维适平®或安慰剂治疗12周。完成12周诱导治疗并达到临床应答的患者进入维持期，再次以1:1随机分组接受为期40周维适平®或安慰剂的治疗。研究的主要疗效终点分别为患者在诱导期第12周和维持期第40周达到临床缓解的比例。研究的关键次要终点则为患者在诱导期第12周和维持期第40周达到内镜改善和临床应答的比例。
研究结果显示，在12周诱导及40周维持治疗中，维适平®治疗组在所有主要和次要疗效终点上均达到统计学显著性与临床意义。
主要疗效终点方面，在诱导期第12周，维适平®组临床缓解率为25.0%，安慰剂组5.4%；调整后差值为20.4%，95% CI 13.4–27.4，p<0.0001。在维持期第40周，维适平®组临床缓解率为48.1%，安慰剂组为12.5%；调整差值35.9%，95% CI 22.5–49.2，p<0.0001。
次要疗效终点方面，在诱导期第12周，维适平®组内镜改善率为37.3%，安慰剂组为9.8%；调整后差值28.6%，95% CI 20.5–36.7，p<0.0001。临床应答率方面，维适平®组为58.3%，安慰剂组27.7%；调整后差值32.0%，95% CI 21.8–42.2，p<0.0001。在维持期第40周，维适平®组内镜改善率为61.0%，安慰剂组为15.0%；调整后差值46.6%，95% CI 33.2–60.1，p<0.0001。临床应答率方面，维适平®组为79.2%，安慰剂组为35.0%；调整后差值45.6%，95% CI 31.9–59.3，p<0.0001。其他次要终点，包括黏膜愈合、内镜恢复正常等，也均达到具有显著临床意义和统计学意义（p<0.0001）的改善。维适平®治疗组51.9%的患者达到黏膜愈合（定义为中心化阅片内镜评分≤1 [排除易脆] 且Geboes 指数评分＜2.0），显著高于安慰剂组的8.80%（p＜0.0001）。此外，ENLIGHT UC研究也证实了维适平®在亚洲人群中良好的安全性和耐受性，与已知特征和全球Ⅲ期一致，未观察到新的安全信号事件。
关于ELEVATE UC III期注册研究（ELEVATE UC 52和ELEVATE UC 12）
ELEVATE UC Ⅲ期临床试验包括ELEVATE UC 52和ELEVATE UC 12研究4。
ELEVATE UC 52是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，包括12周的诱导期和40周的维持期。从第12周开始，所有患者均可继续接受其随机治疗；与基线时相比，疾病无改善或疾病恶化的患者可以停止治疗，符合条件的患者可入组开放扩展研究。该试验的主要目的是评估每日一次服用2mg维适平®（VELSIPITY®）在12周和52周治疗后的安全性和达到临床缓解的疗效性。主要终点是临床缓解，定义为基于梅奥评分中3个子项的改善，包括排便次数单项评分为0（或为1且较基线降低至少为1分，便血单项评分为0，内镜单项评分<=1 (排除易脆）。在ELEVATE UC 52中，第12周时，接受维适平®（VELSIPITY®）治疗的患者和接受安慰剂的患者的临床缓解率分别为27.0%和7.0%（调整后差值19.8%，P˂0.0001），第52周时分别为32.0%和7.0%（调整后差值25.4%，P<0.0001）。所有关键次要终点（包括第12周和第52周时的内镜改善和黏膜愈合情况以及第52周时的无激素缓解和持续临床缓解）均达到统计学显著性改善。
ELEVATE UC 12是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估中重度活动性溃疡性结肠炎患者每日一次服用2mg维适平®（VELSIPITY®）的疗效和安全性。该试验的主要目的是评估维适平®（VELSIPITY®）在12周治疗后的安全性和达到临床缓解的疗效，评估基于3个子项的改良梅奥评分。在ELEVATE UC 12中，25.0%接受维适平®（VELSIPITY®）治疗的患者和15%接受安慰剂的患者达到临床缓解（调整后差值9.7%，P=0.026）。第12周时达到了试验的所有关键次要终点，包括内镜改善和黏膜愈合。
在ELEVATE UC 12中，维适平®（VELSIPITY®） 组和安慰剂治疗组发生治疗中出现的不良事件（AE）的患者比例相似，而在ELEVATE UC 52中，维适平®（VELSIPITY®）的这一比例高于安慰剂组，但两项试验中各治疗组之间发生严重不良事件的患者比例相似。在两项试验中，截至第52周，维适平®（VELSIPITY®）治疗组中发生率≥3%且高于安慰剂组的最常见治疗中出现的不良事件为头痛、UC加重、COVID-19感染、头晕、发热、关节痛、腹痛和恶心。没有报告心动过缓或房室阻滞的严重不良事件。试验数据表明，启动维适平®（VELSIPITY®）治疗不需要复杂的滴定方案。
在ELEVATE UC 52和ELEVATE UC 12中，分别有近三分之二的患者既往从未接受过生物制剂或JAK抑制剂治疗。
关于云顶新耀
云顶新耀是一家专注于创新药研发、临床开发、制造和商业化的生物制药公司，致力于满足全球市场尚未满足的医疗需求。云顶新耀的管理团队在中国及全球领先制药企业拥有深厚的专长和丰富的经验。公司在浙江嘉善拥有具备商业化规模的全球生产基地，并严格按照国家药品监督管理局（NMPA）和欧洲药品管理局（EMA）的GMP要求及世界卫生组织（WHO）PQ标准建设。
公司聚焦自身免疫、眼科、急重症及CKM（心血管、肾脏及代谢）等疾病治疗领域，已打造集全渠道商业化体系与药品全生命周期商业化能力于一体的商业化平台，并以拥有全球权益的自研mRNA平台为基础，持续推进mRNA in vivo CAR-T 与mRNA肿瘤疫苗等现有管线，同时通过引进及生态孵化潜力平台，拓展研发能力，同时强化全球化布局，加快国际化发展进程。
参考文献
1.K. Wu, et al. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2025 Sep 30:S2468-1253(25)00198-0.
2.Shao B, et al. Front Public Health. 2022 Oct 25;10:1032679.
3.Kaplan GG. Nat Rev Gastroenterol Hepatol. 2015;12(12):720-727.
4.Sandborn WJ, et al. Lancet. 2023 Apr 8;401(10383):1159-1171.