2月7日，罗氏宣布BTK抑制剂fenebrutinib治疗原发性进展型多发性硬化症（PPMS）的III期临床试验FENtrepid研究取得新的突破性数据。该药也成为十多年来首个在PPMS中减缓残疾进展的药物。
来源|罗氏官网
FENtrepid研究以12周复合确证残疾进展（cCDP12）发生时间为主要终点，与当前PPMS领域唯一获批药物Ocrevus相比，fenebrutinib成功达到非劣效终点，可使残疾进展风险降低12%。
除FENtrepid外，fenebrutinib另有两项针对复发性多发性硬化症（RMS）的III期研究FENhance 1与FENhance 2同步推进。其中FENhance2研究已于2025年11月抵达主要终点，在不少于96周的治疗周期内，相较特立氟胺，fenebrutinib可显著降低患者年复发率（ARR）。
至此，fenebrutinib成为目前全球唯一在RMS和PPMS两大核心亚型均取得积极关键临床数据的在研BTK抑制剂。
与之形成鲜明对比的是，赛诺菲的tolebrutinib近期遭到FDA驳回，其用于非复发性继发进展型多发性硬化症（nrSPMS）的上市申请未获批准，核心原因之一是该药物存在严重药物性肝损伤风险。
不仅如此，tolebrutinib针对PPMS开展的III期PERSEUS试验亦以失败告终，尽管数据显示该药可使患者6个月确证性残疾进展风险下降14%，但该结果不具备统计学显著性。
值得一提的是，诺诚健华的奥布替尼目前正处于快速追赶阶段，其针对复发缓解型MS（RRMS）的II期试验已取得全阳性数据，且未出现严重肝毒性等核心安全性问题，虽尚未进入III期关键阶段，但其差异化的安全性与临床特征已初步显现，成为MS领域BTK赛道中不容忽视的新兴力量。