波士顿，上海，苏州——2026年2月24日，圣因生物，一家专注于创新RNA干扰（RNAi）疗法开发的临床阶段生物技术公司，宣布其自主研发的在研药物SGB-9768获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，用于治疗免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）。
IC-MPGN是一种罕见的肾脏疾病，主要病因是补体系统的过度活化。该疾病的发病机制复杂且病程进展迅速，而传统治疗方案选择有限。
SGB-9768是一款靶向补体C3的siRNA药物，目前正处于II期临床试验阶段，其目标适应症包括IC-MPGN、原发性IgA肾病（IgAN）和C3肾小球病（C3G）等多种补体介导的肾脏疾病。在已完成的I期临床试验中，SGB-9768单次皮下给药即可实现剂量依赖性、显著且持久的C3水平降低与补体通路活性抑制，并表现出良好的安全性和耐受性，展现出其同类最优的潜力。
圣因生物临床与非临床高级副总裁金玉燕博士：“SGB-9768现已获得针对IC-MPGN和C3G两项适应症的孤儿药资格认定，是其研发进程中的重要里程碑，彰显了该药物为存在迫切未满足临床需求的疾病提供新治疗选择的潜力。目前，我们正全力推进其临床开发，致力于早日为全球自身免疫肾病患者带来变革性疗法。”
关于FDA孤儿药资格认定
孤儿药资格认定是FDA根据《孤儿药法案》（Orphan Drug Act）设立的一项政策，旨在鼓励针对罕见疾病或病症的药物研发。根据该政策，获得孤儿药认定的企业可享受包括税收优惠、FDA研发指导、减免部分注册费用以及在药品获批后最长7年的市场独占期等多项激励措施。
关于SGB-9768
SGB-9768是圣因生物自主研发的国内首款、全球领先的靶向C3的siRNA药物。该药物采用公司具有自主知识产权的GalNAc肝靶向递送技术，通过RNAi机制精准抑制C3表达，从源头上抑制补体系统的过度活化，有望为lgAN、C3G和IC-MPGN等多种补体介导的肾脏疾病带来全新的治疗选择。其核心优势在于，单次给药即可显著且持久地降低C3水平并抑制补体通路活性，具备低频给药与持久疗效的临床潜力。临床I期数据显示其药效强度与持久性均优于同靶点siRNA产品。结合良好的安全性，SGB-9768有望成为治疗补体介导疾病的同类最优RNAi疗法。
关于圣因生物
圣因生物是一家专注于创新RNA干扰（RNAi）疗法开发的临床阶段生物技术公司。公司成立于2021年，由RNAi领域的先驱团队创立并领导，在中国苏州、上海和美国波士顿设有研发中心，并已获得多家全球知名风险投资机构支持。我们坚信，RNAi技术有望在多个治疗领域催生重磅药物，从而提升全球患者的生活质量并延长其生命。公司正通过快速推进针对免疫介导性疾病、肥胖症和心血管代谢疾病的多元化在研管线，以推动实现这一愿景。截至目前，圣因生物已启动5款在研药物的临床试验，并致力于依托我们行业领先且具有差异化RNAi药物开发平台（其中包括具有组织选择性的LEAD™递送技术），开发具有“Best-In-Class”和“First-In-Class”潜力的创新疗法。