3月2日，uniQure股价下跌约33%。从2月25日以来，该公司股价已断崖式下跌超57%。
当日该公司透露，FDA仍坚持其立场，认为其亨廷顿病基因疗法AMT-130的I/II期临床试验数据（与外部对照组相比）不足以获得批准。FDA认为，uniQure需要开展一项新的临床试验。
图片来源｜uniQure官网
去年九月，uniQure公布了其I/II期临床试验的数据。结果显示，接受高剂量AMT-130治疗的12名患者在36个月时，根据cUHDRS量表评分，疾病进展减缓了75%，而倾向评分匹配的外部队列则无此改善。这一结果当时推动公司股价上涨超过250%，uniQure原本预计2026年初向FDA提交申请。
然而，FDA去年底就已发出信号，并在最近的A类会议上重申，这种比较不足以提供疗效的主要证据。最新消息显示，FDA“强烈建议”uniQure进行一项前瞻性、随机、双盲、假手术对照研究。
UniQure CEO Matt Kapusta在新闻稿中表示：“虽然我们尚未就基于 I/II 期数据的提交途径达成一致，但我们认为，我们数据的完整性和持久性值得继续进行实质性对话，探讨FDA所声明的监管灵活性承诺如何在此情况下得到适当应用。”
AMT-130是一种通过 AAV5 载体递送的基因疗法，旨在沉默亨廷顿蛋白 (HTT) 基因。该疗法是通过一种颅内手术递送到大脑的，该手术需要在头骨上钻少量孔以注射基因疗法。
Kapusta表示，uniQure将继续与FDA合作，为AMT-130的研发制定清晰、科学且高效的推进路径。该公司计划继续与FDA就III期临床试验进行对话，并表示打算在第二季度申请召开B类会议，以进一步讨论潜在的研究设计方案。
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