• 首款新药已获批，并收到默克1.55亿美元首付款；
• 匹米替尼第二项适应症GVHD的Ⅱ期临床基本完成；
• FGFR4选择性抑制剂针对晚期肝细胞癌临床试验有较大突破；
• 研发触角伸向自身免疫疾病、心血管疾病和肥胖，多个小分子项目快速推进，差异化优势明显；
• “市场波动不可避免。虽然股价现在还是低谷，但我们唯一能做的，就是把公司做好，把产品做好。”
在资本寒冬季里，故事总是相似的：管线停滞、资金见底、股价低迷、团队精简。财务赤字，成了大多数Biotech难以挣脱的枷锁。
同一片天空下，一家低调的中国公司，用了不到10年的时间，完成了一场近乎“教科书式”的精准突围：
首款best-in-class新药完成从临床前到获批的全流程，并成功将全球商业化重任交由制药巨头默克全权负责；靠BD连续两年扭亏为盈，产品进入商业化更是让持续盈利成为可能；身后还有10余个管线处于不同临床梯队，其中2款已分别进入NDA和注册性关键临床的新药……
港交所二级市场正在谱写这家小型Biotech的强势逆袭，两年时间里，其股价从最低点飙涨超4倍。
这张成绩单的缔造者，正是和誉医药。当部分同行还在为“活下去”苦苦挣扎时，和誉已悄然完成“研发-上市-商业化-盈利”的完整闭环，实现无数创业者梦寐以求的“自我造血”。它的快速成功，是偶然的幸运，还是一种可复制的、属于中国Biotech的新范式？
为了探寻答案，研发客前往位于上海张江药谷的和誉总部，拜访了这家公司的掌舵人——徐耀昌博士。
“过去近十年，国内生物医药行业变化很大，公司也经历很多起起伏伏，但我们追求best-in-class、first-in-class的理念一直没有变。我们坚信，把事情做好，把好的产品开发出来，后续的事情自然水到渠成。”在总裁办公室，这位一路引领企业发展的创始人一语道出和誉的生存密码。
和誉医药董事长兼CEO 徐耀昌博士
徐耀昌毕业于南京大学化学系，后取得芝加哥大学化学博士学位。他在肿瘤及其他疾病领域拥有30多年研发经历，曾促成礼来在华组建化学CRO公司，牵头筹建诺华中国研发中心，并助力豪森药业从仿制药向创新药转型。
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“要做全球新药，而不是光指中国”
回顾和誉首款新药匹米替尼（ABSK021）的开发历程，像极了这家Biotech厚积薄发的成长史。
该分子从2016年公司成立时就立项，直至2020年才获CDE批准进入临床。期间，和誉研发团队花了大量时间在化合物筛选和分子设计上，最终锁定一款口服生物利用度好、能穿透血脑屏障、兼具高选择性和高活性的CSF-1R抑制剂。
彼时，全球首款CSF-1R抑制剂已在美国获批，却因肝毒性问题被附上黑框警告，其他同靶点在研产品也大多存在选择性差、疗效有限等短板。
“要做全球层面都有价值的BIC、FIC新药，而不是光指中国。”徐耀昌早在十年前便敏锐意识到，创新唯有建立在全球坐标系上，才能走得更远。
因此，匹米替尼临床伊始便确定要走中、美、欧全球同步开发路线，并在众多潜在适应症中选择了腱鞘巨细胞瘤（TGCT）为首个适应症，区别于大多数CSF-1靶向药首选的渐冻症。
“我们也知道这个适应症并不像肥胖之类的拥有很大市场，却存在巨大未满足的临床需求。”徐耀昌说。
据介绍，TGCT虽不致死，但病人常年饱受疼痛和行动不便的困扰，中国每年新发患者约6万人，大多是中青年家庭支柱，给家庭带来沉重负担。传统手术治疗易复发，无法手术的患者则往往面临无药可用的困境。
“我们做任何事情的时候，都要把病人放在首位。”徐耀昌回忆，在匹米替尼开发期间，常有患者及家属来咨询“药物何时获批”“能否尽快用药”。这份迫切的期待让整个研发团队不敢有丝毫懈怠，直接推动药物研发驶入快车道：
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2021年正式启动 Ⅰ 期国际多中心试验；
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2022年获中国CDE批准进入关键 Ⅲ 期临床；
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2023年先后获美国FDA和欧洲EMA批准进入 Ⅲ 期临床；
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2024年超额完成国际多中心 Ⅲ 期临床全部患者入组给药；
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2025年6月在中国申报上市，6个月后实现零发补批准；
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2026年在美国申报上市并获FDA受理……
作为中国第一个自主研发并获批上市的CSF-1R抑制剂，以及中国首个TGCT药物，匹米替尼的到来填补了该领域的治疗空白。
根据和誉新闻稿，该药在所有TGCT系统性治疗的Ⅲ期研究中，实现了迄今基于RECIST v1.1标准评估的最高ORR（54.0%）。中位随访14.3个月时，研究初始即接受治疗的患者ORR提升至76.2%，其中4例实现完全缓解。
出色的疗效也为匹米替尼赢得了各种绿色通道，包括CDE突破性治疗品种和优先审评，FDA突破性疗法认定和快速通道资格，以及EMA优先药物资格（PRIME）和孤儿药资格。这进一步加速了这款BIC新药的全球开发进程。
“一家小公司，把一款对标全球的BIC新药，从早期一直推进到全球 Ⅲ期，最终在中国获批，甚至做到全球获批，这是开创性的。”徐耀昌言语中充满自豪，“匹米替尼的成功对公司而言意义非凡，表明我们具备了做创新药的能力，也让研发团队更加自信。”
“做交易不能追求眼前利益”
酒香不怕巷子深，匹米替尼便是如此。早在Ⅰ期临床结束后，该分子就吸引了许多药企的关注，其中不乏国内企业和MNC。
“那时候资本寒冬已经来了，我们尽管手上有资金，但如果要筹建生产和销售，这个投入是很大的，也会占用公司很多资源。通过合作方帮助生产销售，能够让我们把精力和资金都放在早期研发上，而这些正好是我们擅长的。”徐耀昌表示。
据悉，和誉曾在匹米替尼的BD谈判中拿下来自美国、法国和德国的三家国际公司的offer。但和誉考虑的不仅是offer的高低，还有合作方的全球销售能力。
“我们的创新药是全球的。我们希望只选择一家公司就能够把国内外的销售全部解决，这样可以尽量减少合作过程的精力损耗。”徐耀昌说。
在他眼里，BD交易绝非简单的卖产品：“有时候做交易不能追求眼前利益，而要看长远价值。”
最终，和誉精挑细选了海外渠道成熟、中国销售名列前茅的默克，并先后将匹米替尼在中国和全球的商业化权益授予对方。这笔交易也为和誉赢得了最多6.055亿美元的潜在款项及未来持续的销售提成。截至2025年底，该公司已收到1.55亿美元首付款。
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自2025年底产品获批后，默克一直在紧锣密鼓准备商业化事宜，涵盖生产、定价、市场推广、进院、进医保等。
徐耀昌透露：“他们正夜以继日地工作，相信很快就能把这个药给到病人使用。”
此外，和誉正与默克就匹米替尼的后续适应症开发展开交流。
CSF-1在许多肿瘤及炎症部位均有过表达，这让CSF-1R抑制剂拥有广泛的潜在适应症，如肌萎缩侧索硬化症（ALS）、特发性肺纤维化（IPF）、移植物抗宿主病（GVHD）、老年痴呆及多种实体瘤等。其中，匹米替尼第二项适应症GVHD的Ⅱ期临床已基本完成，数据“非常漂亮”。
“和誉对这个靶点的了解很多，但默克也有自己的考量。双方合作就像婚姻，需要共同商议一起开发哪些适应症，携手努力把产品经营好，这是一个长期的过程。”徐耀昌说。
站在今天回看这笔交易，他依旧坚信“当时的决定是对的”，“我们资金有限但却非常专注，将近20个早期项目的研发一点都没耽搁”。
下一个十年：突破边界再出发
匹米替尼获批，只是和誉发展的一个起点。对于即将开启的第二个十年，公司后续一系列具备全球竞争力的BIC、FIC产品管线，才是核心增长引擎。
其中，徐耀昌重点介绍了其FGFR管线。作为拥有全球FGFR管线最多的公司，和誉的泛FGFR抑制剂与靶向特定亚型的FGFR选择性抑制剂互为补充，可实现适应症全覆盖；针对FGFR4突变及1-3突变的新一代FGFR抑制剂，能为一代FGFR耐药患者提供序贯治疗方案，从而达到深度覆盖。
来源｜和誉官网
“相比EGFR，FGFR是‘比较难啃的骨头’，包括诺华、阿斯利康等跨国药企在内，很多公司都曾尝试开发但并未成功，原因是FGFR家族的1、2、3、4四个亚型类同性极高，开发高选择性抑制剂的难度极大。”不过徐耀昌认为，越是难以突破的领域，一旦形成技术突破，越能构建难以撼动的竞争护城河。
这份差异化坚守已初见成效：和誉研发的FGFR4选择性抑制剂依帕戈替尼（ABSK011）在针对晚期肝细胞癌的临床试验中，单药ORR达到46.7%，联合PD-L1单抗阿替利珠单抗后ORR超50%。
“这对于肝癌来说是非常大的突破。”徐耀昌解释，之前诺华、incyte、blueprint等公司也曾开发FGFR4抑制剂用于肝癌治疗，但ORR往往局限在7%~16%之间，其他疗法单药或联用的应答率最多也只能做到20%多。
基于临床上优异的表现，ABSK011已获得CDE突破性疗法认定和FDA快速通道资格。目前该产品正在推进中国关键注册临床，预计2026年底完成病人入组，并有望在2027年申报上市。
“这款产品战略稍微不一样，我们采取‘中国优先’的策略。因为全球大约50%的肝癌患者在中国，政府也非常支持创新药。我们希望借助中国丰富的患者资源、更快的临床速度和药监局的加速审批通道，尽快解决国内巨大未被满足的临床需求。”他说。
另一款FGFR2/3双抑制剂ABSK061，则瞄准儿童软骨发育不全（ACH）及胃癌、膀胱癌、肺癌等实体瘤。
其中，ACH适应症开发已进入Ⅱ期关键阶段，预计今年下半年有数据读出，由于没有同类产品中常见的高磷血症副作用，该药有望成为全球BIC、中国FIC产品。实体瘤适应症上，首个适应症锁定亚洲高发的胃癌，数据显示其与PD-1和化疗联用效果显著。
来源｜和誉官网
值得关注的是，首款产品的获批让和誉研发团队信心大增，他们正突破原来只做肿瘤免疫和靶向药的边界，并尝试将研发触角伸向自身免疫疾病、心血管疾病和肥胖，目前多个小分子项目正在快速推进中，与当前主流的注射疗法相比差异化优势明显。
站在成立十周年的关键节点，徐耀昌总结了和誉穿越行业周期、实现稳健发展的关键，正是把产品做好的朴素理念——从靶点选择、早期研发，到临床前研究，再到全球临床Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期，直至最终获批与销售，公司一步一个脚印走完了这条最难走的路，实现了从研发到商业化的完整闭环。
“我一直跟团队强调，公司上市后大家关注股价是正常的，市场波动也不可避免。虽然股价现在还是低谷，但我们唯一能做的，就是把公司做好，把产品做好。”
他坚信，只要持之以恒把精力放在产品上，不断探索，不断创新，投资方迟早会看到和誉的潜力。
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