3月5日消息，心血管生物技术公司Tenaya Therapeutics与RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals达成一项研究合作协议，以发现新型人类基因靶点，从而开发用于心血管疾病的疾病修饰疗法。
根据协议，Tenaya将验证至多15个基因靶点，并获得至多1000万美元的预付款，以及在两年验证期内产生的相关费用补偿。Alnylam将负责与已确定的基因靶点相关的所有治疗药物的开发和商业化活动。
如果所有新发现的基因靶点最终都转化为获批用于治疗心血管疾病的药物，Tenaya还有资格获得高达11.3亿美元的开发和商业里程碑付款。
图片来源｜GlobeNewswire官网
Alnylam是RNAi领域的领导者，并在心血管领域占据重要地位。其产品管线包括治疗ATTR 心肌病（ATTR-CM）的上市疗法 Amvuttra，处于 III 期开发阶段的ATTR-CM候选药nucresiran，以及治疗高血压和高胆固醇血症的候选药物。
Tenaya致力于发现、开发并提供针对心脏病根本原因的潜在治愈疗法，其研发管线包括治疗MYBPC3相关肥厚型心肌病（HCM）的基因疗法TN-201、治疗PKP2相关致心律失常性右室心肌病（ARVC）的基因疗法TN-401、治疗心力衰竭及相关心血管/肌肉疾病的小分子HDAC6抑制剂TN-301等临床阶段项目，以及多个处于临床前开发阶段的早期项目，旨在治疗罕见遗传性疾病和更常见的心脏疾病。
Tenaya首席执行官Faraz Ali表示：“通过将我们不分技术路线的靶点识别与验证能力，与Alnylam在RNAi疗法领域的领导地位相结合，我们有望推进针对新型遗传靶点的候选药物，为心脏病患者创造变革性药物。”
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