酶替代疗法作为特定罕见遗传代谢疾病的主要治疗手段，已有多个相关药物上市。为鼓励和促进罕见病治疗药物的研发，进一步明确罕见病酶替代疗法药物的药学技术要求，我中心组织起草了《罕见病酶替代疗法药物药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》，现向社会各界征求意见。
我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。
您的反馈意见请发到以下联系人的邮箱：
联系人：陈昊、程速远
联系方式：chenhao@cde.org.cn ；chengsy@cde.org.cn
感谢您的参与和大力支持。
国家药品监督管理局药品审评中心
2026年3月11日
《罕见病酶替代疗法药物药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》.pdf (546.3 K)《罕见病酶替代疗法药物药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》起草说明.pdf (277.63 K)
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