近日，华东医药股份有限公司（以下简称“公司”）全资子公司杭州中美华东制药有限公司（以下简称“中美华东”）自主研发的ADC创新药注射用HDM2017的胆道癌、胃癌和胰腺癌三项适应症获得美国食品药品监督管理局（以下简称“美国FDA”）孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）。
注射用HDM2017是由中美华东研发并拥有全球知识产权的1类生物生物新药，是一款靶向钙黏蛋白17（Cadherin17，LI-cadherin）的新型抗体药物偶联物（Antibody-drugconjugate，ADC）。CDH17是钙依赖性蛋白质（Cadherins）超家族的非经典成员，是一种钙依赖性细胞粘附跨膜糖蛋白，负责维持组织完整性和形态发生，在正常组织中局限于肠上皮基底外侧膜表达，而在结直肠癌、胃癌及胰腺癌等消化道恶性肿瘤中呈现显著过表达，其异常高表达与肿瘤侵袭转移及不良预后密切相关，是靶向药物的理想靶点。HDM2017通过抗体的靶向作用特异性识别CDH17阳性表达的肿瘤表面抗原，利用抗原介导的内化作用使ADC进入肿瘤细胞内部，连接子断裂，向胞内释放毒素载荷，发挥抗肿瘤作用；同时HDM2017的旁观者效应进一步发挥肿瘤杀伤效果。临床前研究结果显示，HDM2017具有良好的成药性、安全性和有效性；HDM2017在靶点阳性的结直肠癌、胰腺癌、胃癌等药效模型中显示出强大的抗肿瘤效果；在动物试验中耐受性良好。
注射用HDM2017中国和美国的临床试验申请于2025年9月分别获得国家药品监督管理局和美国FDA批准，适应症为晚期恶性实体瘤。
孤儿药认定是FDA对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物（包括生物制品）授予的一种资格认定。获得孤儿药资格后，研发公司有资格享受多种激励政策。
本次注射用HDM2017的胆道癌、胃癌和胰腺癌三项适应症获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，是该款产品研发进程中的重要里程碑，将进一步提升公司在ADC肿瘤治疗领域的核心竞争力；注射用HDM2017将有机会在产品研发、注册及商业化等方面享受美国的政策支持，包括但不限于：FDA批准的临床试验费用的税收抵免、免除新药上市申请费、产品获批上市后将享有7年的市场独占权。
未来，公司将秉承“以科研为基础，以患者为中心”的企业理念，继续全力推进该款产品的临床及注册工作，争取为临床患者提供更多的治疗选择。